美国总统签署“尝试权”立法，各方褒贬不一
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美国总统签署“尝试权”立法，各方褒贬不一
笔记 2018-06-05 美国总统特朗普于 5 月 30 日签署“尝试权”立法。该立法于5月23日获众议院通过。这项立法允许患有危及生命的疾病者绕过 FDA 获得实验性药物，有关获得未经批准的治疗药物的争论暂时划上句号。这项立法被支持者誉为面临绝望的患者的生命线的法案，但众多患者权益组织和业界组织却认为这项法案并无必要，并认为这项法案会带来危险。 众议院投票通过参议院版本法案 参议院于去年 8 月投票通过该法案【美参议院通过FDA重新授权法案以及尝试权等议案 2017-08-04】，众议院于今年 3 月投票通过了自己的版本【峰回路转：美众议院在第二次投票表决中通过尝试权法案 2018-03-24】。与之前参议院通过的法案相比，众议院版本的法案不太激进，医疗团体的反对声音较小，但却使得立法陷入困境。随着白宫要求采取行动，众议院领袖们在最近决定通过参议院版本的法案来缩短这一进程。经过投票表决，以 250 赞成，169 票反对通过该法案。 这项由来自于威斯康辛州的共和党参议员 Ron Johnson 提出的法案旨在为患者提供获得未经 FDA 批准药品的另一种途径。目前，寻求实验药物的患者有两种选择：有资质参加临床试验或参加 FDA 的“扩展获取”计划。FDA 表示，FDA 几乎批准针对该计划的所有这类请求。 根据新的立法，FDA 大体上将被排除均衡因素之外，不监督尝试权流程。药品制造商将需要报告“不良事件”，包括过早死亡在内的安全问题，但每年只有区区一次。在考虑批准实验性治疗药物方面，FDA 在使用这类信息方面也会受限。 如果患者患有“危及生命的疾病”并已尝试过所有可用的治疗药物选项，患者将有资格获得尝试权。药品本身必须完成早期阶段的安全性检验(即I期临床试验)，并以获得 FDA 批准为目标进行积极的开发。 尝试权法案支持方跃跃欲试 总部位于亚利桑那州凤凰城的自由派智库戈德沃特研究所一直支持尝试权立法，该机构推动在 40 个州通过了类似法律。现任副总统彭斯在任印第安纳州州长时，签署了该州的尝试权立法。彭斯一直在努力推动联邦立法，经常与那些患有罕见或毁灭性疾病的家庭会面。戈德沃特研究所高级政策顾问 Starlee Coleman 在投票前表示，该组织一直与表示该法案一经总统签署就打算尽快开始用于患者治疗的少数几家制药公司保持联系。Coleman 并未透露哪些公司期望使用尝试权方法，但表示有一个处于II期试验中的药物与另一个处于III期试验中的药物有望通过尝试权法案提供患者使用。 在国情咨文演讲中，以及最近在白宫就药品价格表态时，现任总统特朗普多次提到尝试权立法。白宫在 5 月 15 日发表声明表示，政府认为，“面对临终疾病的患者的治疗决策，最好由患者在主治医生的支持和指导下做出。” 多位患有严重疾病的患者在 5 月 21 日通过社交媒体向立法者呼吁通过该法案。 在众议院投票表决前一周，八个州的州长和关岛总督要求国会通过联邦尝试权法案，以确保 FDA 和其它联邦机构不干涉州法律的实施。今年 4 月，由科赫兄弟支持的具有茶党影子的美国共和党游说组织之一的“繁荣美国”（Americans for Prosperity）发起了一场全国性的广告活动，呼吁国会通过该法案。 在产业界、患者权益组织遇冷 产业界对立法的正式立场早已变得冷淡。美国药品与制造商协会（PhRMA）发表声明指出，虽然 PhRMA 尚未就国会今天通过的立法发表正式立场，但很高兴有机会在整个过程中与 Johnson 参议员和国会的利益攸关方合作。PhRMA 仍然认为，针对所有尚未获得批准的药品的立法都必须有益于患者和保护患者，而不是破坏未来的临床试验、FDA 的监管以及新药研发和批准。PhRMA 表示，该组织及其成员严肃看待患者获得处于临床试验中的药品的问题，并主张在临床试验之外考虑何时允许获得实验性治疗药物的标准。正如 PhRMA 的临床试验原则（Principles on the Conduct of Clinical Trials）所指出的，PhRMA 认为标准应该涵盖患有严重或有危及生命的疾病的患者，仍处于活跃的临床开发阶段的药品，没有资格参加临床试验或者无法参加临床试验的患者。此外，根据《21世纪医药法案》，生物制药研究公司必须采取公开方法，例如在其网站上发布信息，详细说明其各自的评估和响应扩展获得请求的政策。 在众议院现场辩论期间，来自新泽西州的众议院能源和商业委员会的民主党众议员 Frank Pallone Jr. 警告，取消 FDA 监督将“为不可靠的医生和诊所提供兜售错误的希望和无效药物给面临绝望的患者的机会”。这位众议员特别担心，那些患有危及生命的疾病，例如患有心力衰竭和糖尿病的患者，即使没有接近死亡，也有资格获得尝试权。这位众议员质问，如果尝试权法案对患者有益，为什么会遭到患者权益组织几乎众口一词的反对？ Johnson 参议员提出的法案中，没有任何迫使制药公司提供治疗药物的内容，批评人士表示，该法案的效果不大。 尝试权法案一经提出，就一直受到很多患者权益组织的反对。全美病组织认为该法案“具有危险性”，将尽其所能“保护患者免受不安全和无效的治疗药物伤害”。在给众议院成员的致函中，包括美国癌症协会癌症行动网络、癌症研究之友和全美罕见病组织在内的 100 余个患者权益团体和其它利益攸关方再次对该法案表示反对。这些组织在致函中表示，之前众议院版的法案虽然存在问题，但却是两害相较取其轻。致函指出，“尝试权途径取消了 FDA 的批准和咨询，并没有解决获得药物的主要障碍，因此不会增加患者获得有前景的治疗药物的机会。”“就安全性而言，参议院版本的立法没有众议院版本安全，与目前扩展获取流程相比，参议院版本的立法是危险的。” 患有头颈部癌症的前生物技术公司主管 Michael Becker 表示，只有那些轻信者才会赞扬这项法案的通过，同时担心这项法案会被那些唯利是图、不择手段的兜售者利用。 癌症研究之友组织主席 Ellen Sigal 表示，这项立法经签署成为法律之日，也正是患者的悲哀之时。 批评人士还指出，重症患者在临床试验之外获得未经批准的药物的主要障碍制药公司，而非 FDA。药品生产商有时没有足够大的供应来提供临床试验以外的药物，或者不希望冒尚未通过 FDA 审评的药品安全问题的风险。 但该法案的支持者表示，指责立法将有害或无效是一种“恫吓手段”。在众议院投票通过后，戈德沃特研究所总裁兼首席执行官 Victor Riches 在一份声明中表示，“数以百万计的被告知没有选择的美国人现在有了盼头，更有机会获得最后的治疗希望，而不必首先获得联邦政府的许可。” 尝试权立法给FDA带来挑战 对于 FDA 现任局长 Scott Gottlieb，尝试权立法带来的问题更具挑战性。今年 3 月，四位 FDA 前任局长联合发表声明，批评尝试权立法。现任局长 Gottlieb 本人在去年秋天称尝试权立法可能会损害 FDA 的权威，并对 Johnson 参议员提起的议案持保留意见。 但在众议院通过参议院版本的尝试权法案当天， Gottlieb 局长就该立法发表推文表示，“准备以实现国会促进获得和保护患者的意图的方式，并建立在 FDA 对这些重要目标的长期承的基础上来实施该法案。“ 在 5 月 21 日投票前接受采访时，众议院能源和商务委员会主席，来自于俄勒冈州的共和党众议员 Greg Walden 表示，他认为他所倡导之前通过众议院投票表决的法案，优于当日投票表决的参议院法案。Walden 倡导的之前众议院投票表决通过的众议院版本的法案，有更多的患者安全保护和知情同意标准。 Walden 表示，曾与 Gottlieb 沟通，Gottlieb 相信可以通过可能会在其它情况下缺失的监管来提供安全，所以大家认为可以合作。 尝试权法案的具体实施可能需要几个月或几年才能最终敲定，但尚不清楚需要如何解读该法案。盛德国际律师事务所（Sidley Austin LLP）合伙人 Torrey Cope 表示，该法案的解读和实施，似乎与 FDA 没有太多关系。FDA 可能必须说明危及生命的疾病或病症的定义，这是对尝试权资格的要求的一部分。但 Cope 表示，这将需要修改 FDA 可能不希望改变的现有法规。2007 年在立法听证期间，Gottlieb 提出对危及生命的疾病或病症定义会成为潜在的问题。Gottlieb 表示应该缩小范围，使得相关定义不适用于糖尿病等不是立即终止的慢性疾病患者。FDA 还可能必须确定如何解决严重关切的情况，并希望阻止制造商通过其它扩展获得途径提供药物。 来自德克萨斯州的共和党众议员 Michael Burgess 投了赞成票，他认为 FDA 可能会有一些额外的工作，但表示关键在于 FDA 可以在确保患者安全和获得处于临床试验中的新药之间做出平衡。利益攸关方似乎正在为实施过程开始做准备。Coleman 表示，戈德华特研究所“将通过参加利益攸关方的会议确保立法意图得到保护”，并在需要时“与患者权益团体联手”。Burgess 和 Walden 众议员在声明中也表示，将与 FDA 和白宫合作，确保这项即将实施的法律得到有效执行。 如果申办方和处方者将相关药品给予符合条件的患者并遵守与试验药物有关的其它联邦法规，尝试权法案就会将保护获得相关资格的研究性药物免于与上市销售和和冒牌有关的法律的处罚。尝试权法案也规定了不良事件报告和提供责任保护，但指出，FDA 不能在审评期间使用来自于扩展获得的结果，除非有必要就安全性做出决定。 尽管并不完全满意，但众议院通过了参议院版法案。计票结果显示，没有共和党众议员投反对票，但民主党众议员的赞成票却低于前两次试图通过类似立法时的投票。赞成数是众议院试图通过立法的三次投票表决中最低的一次。Burgess 众议员表示，尽管该法案并非最佳解决方案，但也不失为一种选择。【美国众议院否决用于垂危患者的试用权提案 2018-03-15】 参考资料 作者：识林-Kapok |