在众议院投票表决前一周，八个州的州长和关岛总督要求国会通过联邦尝试权法案，以确保 FDA 和其它联邦机构不干涉州法律的实施。今年 4 月，由科赫兄弟支持的具有茶党影子的美国共和党游说组织之一的“繁荣美国”（Americans for Prosperity）发起了一场全国性的广告活动，呼吁国会通过该法案。
在产业界、患者权益组织遇冷
产业界对立法的正式立场早已变得冷淡。美国药品与制造商协会（PhRMA）发表声明指出，虽然 PhRMA 尚未就国会今天通过的立法发表正式立场，但很高兴有机会在整个过程中与 Johnson 参议员和国会的利益攸关方合作。PhRMA 仍然认为，针对所有尚未获得批准的药品的立法都必须有益于患者和保护患者，而不是破坏未来的临床试验、FDA 的监管以及新药研发和批准。PhRMA 表示，该组织及其成员严肃看待患者获得处于临床试验中的药品的问题，并主张在临床试验之外考虑何时允许获得实验性治疗药物的标准。正如 PhRMA 的临床试验原则（Principles on the Conduct of Clinical Trials）所指出的，PhRMA 认为标准应该涵盖患有严重或有危及生命的疾病的患者，仍处于活跃的临床开发阶段的药品，没有资格参加临床试验或者无法参加临床试验的患者。此外，根据《21世纪医药法案》，生物制药研究公司必须采取公开方法，例如在其网站上发布信息，详细说明其各自的评估和响应扩展获得请求的政策。
在众议院现场辩论期间，来自新泽西州的众议院能源和商业委员会的民主党众议员 Frank Pallone Jr. 警告，取消 FDA 监督将“为不可靠的医生和诊所提供兜售错误的希望和无效药物给面临绝望的患者的机会”。这位众议员特别担心，那些患有危及生命的疾病，例如患有心力衰竭和糖尿病的患者，即使没有接近死亡，也有资格获得尝试权。这位众议员质问，如果尝试权法案对患者有益，为什么会遭到患者权益组织几乎众口一词的反对？
Johnson 参议员提出的法案中，没有任何迫使制药公司提供治疗药物的内容，批评人士表示，该法案的效果不大。
尝试权法案一经提出，就一直受到很多患者权益组织的反对。全美病组织认为该法案“具有危险性”，将尽其所能“保护患者免受不安全和无效的治疗药物伤害”。在给众议院成员的致函中，包括美国癌症协会癌症行动网络、癌症研究之友和全美罕见病组织在内的 100 余个患者权益团体和其它利益攸关方再次对该法案表示反对。这些组织在致函中表示，之前众议院版的法案虽然存在问题，但却是两害相较取其轻。致函指出，“尝试权途径取消了 FDA 的批准和咨询，并没有解决获得药物的主要障碍，因此不会增加患者获得有前景的治疗药物的机会。”“就安全性而言，参议院版本的立法没有众议院版本安全，与目前扩展获取流程相比，参议院版本的立法是危险的。”
患有头颈部癌症的前生物技术公司主管 Michael Becker 表示，只有那些轻信者才会赞扬这项法案的通过，同时担心这项法案会被那些唯利是图、不择手段的兜售者利用。
癌症研究之友组织主席 Ellen Sigal 表示，这项立法经签署成为法律之日，也正是患者的悲哀之时。
批评人士还指出，重症患者在临床试验之外获得未经批准的药物的主要障碍制药公司，而非 FDA。药品生产商有时没有足够大的供应来提供临床试验以外的药物，或者不希望冒尚未通过 FDA 审评的药品安全问题的风险。
但该法案的支持者表示，指责立法将有害或无效是一种“恫吓手段”。在众议院投票通过后，戈德沃特研究所总裁兼首席执行官 Victor Riches 在一份声明中表示，“数以百万计的被告知没有选择的美国人现在有了盼头，更有机会获得最后的治疗希望，而不必首先获得联邦政府的许可。”
尝试权立法给FDA带来挑战
对于 FDA 现任局长 Scott Gottlieb，尝试权立法带来的问题更具挑战性。今年 3 月，四位 FDA 前任局长联合发表声明，批评尝试权立法。现任局长 Gottlieb 本人在去年秋天称尝试权立法可能会损害 FDA 的权威，并对 Johnson 参议员提起的议案持保留意见。
但在众议院通过参议院版本的尝试权法案当天， Gottlieb 局长就该立法发表推文表示，“准备以实现国会促进获得和保护患者的意图的方式，并建立在 FDA 对这些重要目标的长期承的基础上来实施该法案。“
Walden 表示，曾与 Gottlieb 沟通，Gottlieb 相信可以通过可能会在其它情况下缺失的监管来提供安全，所以大家认为可以合作。
尝试权法案的具体实施可能需要几个月或几年才能最终敲定，但尚不清楚需要如何解读该法案。盛德国际律师事务所（Sidley Austin LLP）合伙人 Torrey Cope 表示，该法案的解读和实施，似乎与 FDA 没有太多关系。FDA 可能必须说明危及生命的疾病或病症的定义，这是对尝试权资格的要求的一部分。但 Cope 表示，这将需要修改 FDA 可能不希望改变的现有法规。2007 年在立法听证期间，Gottlieb 提出对危及生命的疾病或病症定义会成为潜在的问题。Gottlieb 表示应该缩小范围，使得相关定义不适用于糖尿病等不是立即终止的慢性疾病患者。FDA 还可能必须确定如何解决严重关切的情况，并希望阻止制造商通过其它扩展获得途径提供药物。
来自德克萨斯州的共和党众议员 Michael Burgess 投了赞成票，他认为 FDA 可能会有一些额外的工作，但表示关键在于 FDA 可以在确保患者安全和获得处于临床试验中的新药之间做出平衡。利益攸关方似乎正在为实施过程开始做准备。Coleman 表示，戈德华特研究所“将通过参加利益攸关方的会议确保立法意图得到保护”，并在需要时“与患者权益团体联手”。Burgess 和 Walden 众议员在声明中也表示，将与 FDA 和白宫合作，确保这项即将实施的法律得到有效执行。
参考资料
1. Laurie McGinley. ‘Right to try’ legislation heads to the White House. Washington Post. 2018-05-22
2. Derrick Gingery. Right-To-Try Bill Heads To White House, Putting Firms In Driver's Seat. Pink Sheet. 2018-05-24
