美患者团体和企业反对“Right To Try”联邦立法提案
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美患者团体和企业反对“Right To Try”联邦立法提案
笔记 2017-05-04 美国患者团体正在与国会议员一起修订“尝试权（Right To Try）”联邦立法提案，“尝试权”简单来讲就是要求赋予生命垂危患者在现有治疗无效时有尝试未获批上市的研究用药品的权利，禁止包括 FDA 在内的任何联邦机构采取任何行动限制对这类医药产品的制造、分销、处方、发放和使用的权利。目前美国 34 个州已经通过该项立法。 反对这一立法举措的团体包括癌症研究之友、美国癌症协会、国家罕见疾病组织（NORD），这些团体认为虽然“尝试权”基于情感的观点是很有意义的，但拟议的联邦立法（S.204 除了大多数患者群体，大多数医学界人士（包括制药公司和前 FDA 官员）都联合反对“尝试权”联邦立法提案。虽然反对者同意在某些情况下可以应用特许使用（compassionate use）计划，但他们认为将 FDA 从这一过程中去除是不符合患者最佳利益的。FDA 目前的扩大使用（expanded access）程序（也称特许使用）是经医生提出申请，由FDA授权批准后，可以在某些特定的病人治疗上使用。“尝试权”倡导者们不正确地假设 FDA 是特许使用请求许可的瓶颈，而专注于从扩大使用批准程序中去除 FDA，但事实上 99% 的请求在四天内获得 FDA 批准（而对于紧急请求则在 24 小时内予以批准）。 使用者付费重授权法案附加内容 来自患者团体的阻力最早曾在《2017 FDA 重新授权法案》（FDARA，对药品、生物制品、仿制药和医疗器械的使用者付费计划重新授权的法案）初步讨论草稿中成功地将“尝试权”排除在外。但问题是，在国会开始关注立法附加内容时，是否仍能将“尝试权”内容排除在外。 FDARA 的第一稿是最简单的重新授权：包括四个核心医药产品使用者付费计划的立法语言，以及其它一些到 9 月 30 日过期的计划的重新授权。第一稿非常简洁：没有包含任何政策附加条款，也没有给未来立法的预留位置。【美国会发布FDA企业付费重授权立法首次讨论稿 - 识林资讯 2017/04/19】但大家已经预计到 FDARA 并不会长时间保持简洁。众议院能源与商务小组委员会于 5 月 2 日举行听证会，审议了四个医疗器械法案作为可能的附加条款：2017 非处方助听器法案（H.R. 1652）；促进医学影像创新法案（H.R. 2009）；医疗器械服务和问责法案（H.R. 2118）；以及改善器械设施检查和出口认证程序的 HR 1736。 虽然最初的关注点是器械，但开启了在其它方面增加与药品相关的立法举措的可能性。除了“尝试权”之外，对于仿制药价格的立法回应（诸如优先审评券和/或消除限制分销障碍等激励措施）也很可能成为在这一过程考虑的项目。 患者团体的反对 鉴于“尝试权”是以患者为中心的提案，患者团体有着强烈的反对声音。但议案在参议院共和党人和特朗普政府中有着强大的支持者，包括议案的发起人共和党参议院 RonJohnson 和副总统 Mike Pence。 “尝试权”反对者的一个积极信号是，特朗普总统提名的 FDA 局长候选人 Scott Gottlieb 在 4 月 5 日 HELP 提名确认听证会后对民主党参议院 Pattly Murray 所提问题言辞缜密的回复中拒绝直接赞同该未决联邦立法。Gottlieb 作为一名癌症幸存者表示，他认同患者接受研究性治疗的愿望。但他对替代方案的态度不明朗，只是表示在考虑“尝试权”提案时他愿意与国会合作。 如果一定要将 Trickett Wendler 法案纳入使用者付费重新授权法案，反对者认为需要做出修订。癌症研究之友希望看到涉及两个关键问题的修订：透明度和知情同意。其创始人 Ellen Sigal在 Health Affairs 博客的一篇评论文章“我们如何保护患者免于 尝试权法中的虚假承诺？”中表示，“需要进行重大更改才能使该法对患者安全。”知情同意的条款是“必不可少的”，并且将保证那些要求扩大使用的患者可以“判断他们使用未获批药品决定的重要性。”其次，她指出，现行的州法和拟议联邦立法都不要求公司在扩大使用下提供实验性药品。虽然公司有很好的限制使用理由，但“尝试权的限制必须明确”。 制药公司的反对 制药商对于“尝试权”立法尤为谨慎。因为这种临床试验以外的使用很容易偏离企业控制，可能因为使用不当而导致严重副作用或临床无效，造成恶劣社会影响甚至影响最终审批。许多公司（尤其是较小的公司）没有资源来运作扩大使用计划，也不总能制造治疗这些患者所需的额外药品供应。 扩大使用请求还存在公共关系风险。在 4 月 21 日举行的世界孤儿药大会的座谈中，生物技术创新组织（BIO）科学政策高级副总 Kay Holcombe 回顾了 Chimerix 公司与其实验用抗病毒药 brincidofovir 的经历，该公司最初于 2014 年拒绝了一名 7 岁癌症患者的扩大使用请求。之后引发社交媒体风暴，包括对时任 CEO Ken Moch 的死亡威胁（Moch 因此离开公司），导致 Chimerix 推翻决定并允许使用。虽然患者成功地得以治疗感染，社交媒体的欢呼声使得 Chimerix 的股价上涨了近 50%。但整个经验对BIO 成员公司都产生了“连锁反应”，并且劝阻了其它小型制造商的跟风提供扩大使用计划。 NORD 公共政策副主任 Paul Melmeyer 表示同意，指出，“尝试权”措施不会增加患者获得有效治疗的机会，并可能最终对体系造成伤害。如果在这一过程中去除 FDA，“那么目前提供扩大使用计划的公司可能不太愿意在未来提供这些服务。”制造商也可能不愿意参与被视为“对抗”FDA 的计划。 对于制造商来说在这一领域抵制更多立法的另一途径是展示新颁布的《21 世纪医药法案》中扩大使用条款的进展。Trickett Wendler法案去年没有获得足够的支持纳入医药法案。医药法案的条款要求制造商制定扩大使用计划并已某种方式（如网站发布）向感兴趣的患者公布联系信息，而不是改变这方面的 FDA 政策。该要求已于二月份实施。 提高 FDA 教育作用 Melmeyer 表示，NORD 建议可以加强目前的扩大使用计划，以更好地教育医师和患者如何获得未获批药品。FDA 可以更好地澄清其在该过程中的作用，FDA 内部一个“更容易访问”的办公室将会有所帮助。FDA 已经公开提议设立患者事务办公室，将不同中心的患者参与活动集中起来。或许可以在此基础上实现 NORD 的建议。【美国FDA考虑成立患者事务办公室 - 识林资讯 2017/03/15】 扩大特许使用的另一努力是 Reagan-Udall 基金会扩大使用“导航仪”的开发，将为医师和患者提供一个中央、基于网络的位置以便在各企业找到合适的联系人申请研究用药品的使用。 整理：识林-蓝杉 参考资料 |
，称为“Trickett Wendler 尝试权法案”）未能充分保护患者。