首页 > 资讯 > 美国众议院关于阿尔茨海默新药的调查报告中未回答的问题

出自识林

2023-01-04

上周发布的美国众议院两委员会联合对渤健阿尔茨海默药 Aduhelm 审批和定价过程的调查报告，揭示了 FDA 存在的一些不恰当行为以及企业的贪婪，同时也给出了一些建议。但对于 FDA、渤健以及阿尔茨海默病治疗药的未来，一些资深专家指出报告未在几个重要方面给出答案。

1. FDA 有没有人被追责？

尽管 Aduhelm 的灾难性批准饱受争议，但尚不清楚 FDA 是否会有人因调查人员在药品审评过程中发现的众多“违规行为”而面临后果。答案可能是否定的，根据随国会调查报告首次公开的 2021 年春季完成的 FDA 内部审查，FDA 认为其恰当处理了审评过程。

国会调查报告中表示，FDA 新药办公室主任 Peter Stein 跟进了内部审查并与更多工作人员进行了交谈，提出了一项“行动后”计划，建议采取的步骤包括为领导层组织研讨会，审查有关处理内部异议的政策，并为员工提供有关如何正确记录与制药商互动的培训。

后续行动计划没有提及任何纪律处分。

2. FDA 中的何人建议 Aduhelm 的广泛标签？

FDA 的内部审查没有解决的一个主要问题是，与在临床试验中研究过的早期疾病患者相比，Aduhelm 究竟是如何被批准用于更广泛的患者群体的，这是一个不寻常的决定，因为该药对于病情较重患者的获益和风险都未知。

国会调查人员引用了会议记录，其中显示 FDA 提出了最初的建议认为该药应被批准用于所有阿尔茨海默病患者。调查报告中的一个脚注指出，具体是谁推动了这个想法仍然是个谜：“委员会无法确定是 FDA 内部的何人推荐了这种方法，也无法确定这是共识决定还是 FDA 工作人员之间存在分歧。”

根据渤健内部备忘录，甚至为渤健提供建议的利益相关者都“很想知道是谁在推动这种情况，以及为什么要考虑这种情况”。然而，渤健并未向 FDA 传达公司内部的疑虑。在广泛标签获得批准一个月后，FDA 发布新标签变更批准缩窄了标签范围。

FDA 向国会调查人员辩解表示，FDA 支持广泛标签是因为没有理由认为 Aduhelm 只在疾病的早期阶段起作用，即使并没有经过其他测试。

3. 国会调查报告会对目前正在审评的另一阿尔茨海默药 lecanemab 意味着什么？

DA 对渤健和卫材的另一阿尔茨海默新药 lecanemab 的加速审批目标日期是 1 月 6 日。该药的关键数据已于去年 11 月公布。如果 FDA 在国会调查报告的阴影下于本周五加速批准第二个阿尔茨海默病药物可能会引发公众对 lecanemab 的怀疑。FDA 面临的挑战将是如何暗示或以其它方式传达这次批准与上次不同的信息。

识林-蓝杉

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