首页 > 资讯 > 美国众议院调查报告建议 FDA 修订申办人互动和阿尔茨海默治疗药开发指南

出自识林

2023-01-04

上周我们报道了美国众议院两委员会联合对渤健阿尔茨海默药 Aduhelm 审批和定价过程的调查报告，揭示了 FDA 存在的一些不恰当行为以及企业的贪婪。报告中的发现引起了人们对 FDA 在程序方案方面的失误以及渤健在 Aduhelm 批准过程中无视疗效和可及性的严重关切。这些发现也证明了专家和利益相关者对 FDA 加速批准 Aduhelm 的担忧。

报告除了披露调查结果以外，还向 FDA 和渤健以及未来的药品申办人提出了一些改进建议。报告指出，如果 FDA 遵守自己的指南方针和内部惯例，可能就能够避免围绕 Aduhelm 批准的批评。FDA 必须迅速采取行动，以确保其审评未来阿尔茨海默病治疗药的过程不会导致对 FDA 审评完整性的同样怀疑。渤健和卫材的另一阿尔茨海默药 lecanemab 正在接受 FDA 审评，预期 FDA 将在 1 月 6 日之前做出审批决定，留给 FDA 的时间已经不多了。

报告提出的建议如下：

1. FDA 必须全面实施自己的内部审评建议，并确保与药品申办人的所有实质性互动都得到适当的记录。FDA 药品审评与研究办公室（CDER）应尽快完成其修订后的关于申办人互动记录的内部指南，以确保记录与申办人的所有实质性互动，包括指定不需要记录的有限情况。此外，FDA 应为工作人员的职责提供进一步的资源和培训，以识别和维护有关与申办人互动的总数、类型和内容的适当文件，包括所有 C 类会议的记录。

2. FDA 应贯彻执行其内部审评建议，并制定有关为咨询委员会准备 FDA-药品申办人联合简报文件的方案。随着新药办公室（OND）继续评估与咨询委员会会议准备相关的所有活动，FDA 应为机构工作人员和药品申办人制定关于使用联合简报文件的明确指南，包括：是否以及何时适合开发和使用联合简报文件；如何制定和使用联合简报文件；为使联合简报文件被认为是恰当的，所有 FDA 审评人员之间需要达到的必要共识程度；准备文件时适当的合作程度。

3. FDA 应为行业提供有关新阿尔茨海默病开发和审评的最新指南。FDA 应在批准未来的阿尔茨海默病之前更新 2018 年 2 月发布的题为"早期阿尔茨海默病：治疗药物的研发"的行业指南草案，以便让行业和公众全面了解 FDA 对于如何评估这些药物的当前看法。（笔者注：正如上文所述，根据 FDA 对渤健和卫材的另一阿尔茨海默新药 lecanemab 的审评目标日期是 1 月 6 日，虽然可能 FDA 之前就已经开始着手修订，但留给 FDA 的时间确实没有几天了）。

4. 渤健和其他药品申办人应向 FDA 沟通安全性和有效性问题。药品申办人应将其科学专家在 BLA 审评期间提出的任何安全性和/或有效性问题传达给 FDA 审评小组。

5. 渤健和其他药品申办人在定价时应考虑价值和患者可及性。药品申办人在制定药品上市价格时，除股东和公司利润外，还应考虑外部专家的价值评估。公司应考虑新药的定价策略，以最大限度地提高患者可及性。制药行业在研发和生产救命药物方面发挥着至关重要的作用，但不考虑患者的可及性和负担能力，天价药物上市价格，尤其是那些疗效未被证实的药物，是对公众信任的滥用。

不过国会众议院的报告可能不会对 FDA 的运作产生实质性影响，但由卫生部总监察长办公室（OIG）执行的另一审查报告可能会有更重要的发现。时任 FDA 代理局长 Janet Woodcock 于 2021 年 7 月要求 OIG 审查 Aduhelm 的审批过程。OIG 选择审查 FDA 的整个加速审批计划，而不仅仅是 Aduhelm 审批过程。关注 FDA 运行的审查报告预计可能会在今年发布。

识林-椒

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