药业的 2010 年代：加速、创新和充满争议的十年
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药业的 2010 年代：加速、创新和充满争议的十年
笔记 2020-01-03 回顾二十一世纪的第一个十年，我们应如何评判这十年间的制药业？十年的时间跨度不可避免的充斥着成功与失败、飞跃与绝境、协调与冲突，下面我们看看总部在伦敦的全球大型出版商 Informa 的撰稿人 Andrew McConaghie 对这十年制药行业的总结分析。 癌症、丙型肝炎、罕见疾病方面的进展 过去十年中，针对各种病症的新药的开发和上市方面有着巨大进步。受益最大的治疗领域无疑是肿瘤学和罕见疾病，其中最值得注意的就包括美国默克的免疫疗法 Keytruda，诺华的 Kymriah，Gilead 公司的 Sovaldi 和 Vertex 公司的 Kalydeco 以及 Biogen 公司的 Spinraza。 速度 基于在肿瘤和遗传罕见疾病中经过基因验证的靶标，越来越多地精准医疗技术的使用是的许多突破性疗法成为可能。美国 FDA 对于科学上巨大变革的反应具有同样的影响力 — 不断尝试加速批准有前景的新候选药物。这在 2018 年表现最为显著，FDA 批准了创纪录的 59 个新药。其中近 75% 通过优先路径审评。尽管 2019 年不会达到这一记录，但 FDA 急于打破自己的目标截止日期。一个例子是诺华用于治疗镰状细胞疾病的 Adakveo 在 PDUFA 截止日期 62 天之前获得了完全批准。 但 FDA 审批流程的持续加速也令人感到不安，越来越多的批准要求上市后研究证明其疗效与安全性。在新的十年中，FDA 需要探索如何在不损害其“黄金标准”监管状态的前提下进一步推进加速批准措施。 十年代表：Sovaldi Gilead 的丙肝治疗药物 Sovaldi（索非布韦）肯定是十年中的代表药物。首先也是最重要的是，该药为数百万以前没有治疗药物的丙型肝炎患者提供了治疗方法，使患者摆脱了潜在的致命性疾病，并且开辟了全球根除血源性传染的愿景。 其次，这个药也永远改变了围绕药品定价和价值的对话。该药以一个疗程 84000 美元的价格在美国引起轩然大波，并把美国独立的成本效益监管机构美国临床和经济评价研究所（ICER）推到聚光灯下。该药还预示了许多其它趋势，例如药物发现的日益外部化以及当代创新药物日趋激烈的竞争。【WHO 官员撰文质疑基于价值的药品定价方法 2018.01.29】 2011 年 11 月，Gilead 公司宣布以 110 亿美元的价格收购鲜为人知的生物技术公司 Pharmasset，当时确实令人感到惊讶。很多人认为 Gilead 为这次收购付出了高昂的代价，但事实证明这是十年来最明智的收购之一。 阿尔茨海默药物的失败 尽管过去十年间，在丙型肝炎、癌症和罕见疾病的治疗方面取得了巨大进展，但仍然存在一个反复失败的领域：阿尔茨海默症。1998 年至 2017 年间，全球已有 146 个阿尔茨海默症药物在临床阶段惨遭失败，尽管其中大多数处于早期阶段，但有 18% 处于临床III期。对于企业来说失败代价高昂，而且还暗示着行业无法从该领域过去的失败中吸取教训。 批评者认为，对淀粉样假说数十年的信念是这种失败的根源。 β淀粉样蛋白是一种在阿尔茨海默症患者的大脑中积聚并形成块状斑块的蛋白质，并且显然与导致大脑神经元死亡的过程有关。然而，针对β淀粉样蛋白的一系列治疗失败都表明需要一种新的方法来停止或逆转这种疾病。 2019 年故事发生巨大变化，国家食品药品监督管理总局有条件批准绿谷制药的阿尔茨海默症创新药 GV-971，该药于 12 月 29 日正式上市。但业界对该药的质疑声不断，绿谷制药表示将于 2020 年启动 GV-971 在欧美和亚洲的全球临床试验。另外，Biogen 公司也表示其在重新分析失败试验数据的时候发现一些有效性迹象，并宣布将于 2020 年提交申报资料。 美国阿片类药物流行 在过去十年中，阿片类药物的流行在美国造成严重伤害，1999年至 2017 年期间，估计有 70 多万人死于过量服用阿片类药物，包括处方药和非法阿片类药物。造成这些悲剧的原因很复杂，但美国法院已判处许多公司积极营销强力和高度成瘾性止痛药罪名成立。排在第一位的就是普渡制药：【普渡制药因面临阿片类药物广泛巨额诉讼申请破产 2019.09.17】。强生也在 2019 年 8 月因其营销策略助长了阿片类药物危机而被判处支付 5.72 亿美元。卷入危机的其他公司在 2020 年也将面临美国各州的类似行动。 数字医疗 在更广阔的领域，2010年至 2019 年间各行各业数字技术大幅增长。苹果、谷歌、Facebook 和亚马逊已经成为最为重要的公司。随着对大数据分析和人工智能（AI）等技术的炒作开始转化为现实，在未来十年内将对药物研发的核心业务产生影响。2019 年已经有几家 AI 药物发现公司声称实现了第一个 AI 发现候选药物的里程碑。其中之一就是 Insilico Medicine，该公司于 2019 年 9 月在《自然生物技术》上发表论文，称在短短 46 天内就产生并验证了一种新型小分子，并在短短 21 天内根据设定的分子特性从头开始设计了药物。人工智能驱动的研发无疑将在未来十年内生长、成熟，并将在提高生物制药研究生产率方面发挥作用。【2020 年数字医疗公司需要考虑的三大问题 2019.12.31】 识林-蓝杉 参考资料 |