首页 > 资讯 > 药品申请数据化：抛弃 PDF，拥抱结构化持续更新数据流

出自识林

2020-07-07

美国 FDA 最近数据策略现代化公开会议上，一个由多家制药公司发起的项目 — Accumulus 项目崭露头角。这一项目正在努力通过终止对“数字化纸质文件”（PDF 文件）的依赖来简化申请的提交和审评。

Accumulus 涉及创建一个平台，允许滚动数据流，而不是现在提交的在单个时间点的数据簇，并包括必要的安全功能，以便多个申办人和监管机构可以访问。

强生公司首席医疗官办公室副总裁 Mark Bach 在 6 月 30 日的会议上表示，FDA 和其他监管机构也正在与行业组织合作，解决这一“高度期望”项目的设计需求，“研究如何使申办人和全球卫生监管机构之间的数据交换本质（包括立卷）现代化。”Bach 表示，“项目的真正目的是能够聚合来自传统临床试验数据、潜在电子健康记录、可穿戴设备等多种来源的数据，并将这些数据整合到一个地方，从而真正具有关注科学的和更高效的审评能力。”

Bach 并没有透露参与 Accumulus 项目的其他公司以及项目时间表。据悉，有八到十家“主要的全球化公司已表示有兴趣共同参与和赞助”这项工作。Bach 表示，项目完成后，该系统可以拆分为一家非营利公司进行长期管理。

FDA 肿瘤学部门已经在实验实时申请，以更早地审查关键数据并尽可能快地做出决策。【FDA 药品申请实时审评成为现实 2018/09/21】，【FDA 实时肿瘤学审评试点一览 2019/05/22】药品审评与研究中心（CDER）还实时观察与新冠疾病相关的试验数据，以加快开发速度。【FDA 药品中心主任谈疫情下审批和检查工作，新冠治疗药或实时审评 2020/04/02】

FDA 数据策略公开会议的目的是征求利益相关者对 FDA 从“静态时间点数据集”到持续更新数据流的途径和其它问题。这项新政策在制定之后将治理申办人数据提交以及 FDA 内部数据共享。FDA 在去年 4 月份宣布了知识辅助评价和结构化申请（KASA）倡议，强调对产品和工艺的理解和以此为基础的“数据化”关联，而非基于传统eCTD的“叙述式”关联。基于静态PDF的审评已不能满足高效、高质量的新审评追求。【KASA — 面向21世纪的药品评价模式 2019/04/29】

一劳永逸地抛弃基于 PDF 的申请

与创建共享系统同等重要的是，取消当前用于新药申请（NDA）的静态电子纸质系统。FDA 和其他监管机构通过电子网关接收了数千页电子化纸质文件，必须对这些文件进行处理才能进行评估。Bach 表示，理想情况下，Accumulus 项目可以将“监管对话的重点从文件转移到文件内容中，这是非常重要的。”

CDER 主任 Janet Woodcock 两年前就曾呼吁终结“数字化纸质文件”，她认为这种做法阻止自由交换数据，进而阻碍了药品开发。【FDA 药品中心主任谈药品审批变革及前景 2018/11/19】

Bach 还表示团队打算将人工智能（AI）纳入该平台。他表示，“学习系统将具有真正的优势，因为随着时间的推移会变得越来越好。甚至可以根据历史数据提供建议。”

Bach 表示，“我们希望平台既拥有可以由卫生监管机构使用的能力，也拥有可以让申办人将数据放入系统的能力。”美国卫生部卫生信息技术国家协调员 Don Rucker 在会上表示，必须使用共享系统进行控制，以确保输入数据的安全性和质量。Rucker 还提醒指出，AI 的擅长在于发现，而不是解释。“我认为当我们审视 AI 时，每次提高 AI 都必须要问自己，这将如何解释。解释的准确性和可重复性是什么？”

Bach 还预想了该系统将产生满足多个监管机构所需的信息，但他并没有表示这会促进全球范围内的协调统一。“这会驱使我们在全球范围内达到相同的标准吗？我不知道。但是，使用足够智能的系统，我们可以在云上拥有一个事实来源，然后再根据这一事实来源提供每个卫生监管当局必需的数据，或者可能随着时间的推移实现某种潜在融合。”

作者：识林-椒
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