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FDA 加速审批现状：问题与热度并存，抗癌药占大多数
出自识林
FDA 加速审批现状：问题与热度并存，抗癌药占大多数
2020-07-07
美国 FDA 加速审批计划实施已经超过 25 年了，FDA 正在着手评估该计划的未来，但是根据统计数据显示，2020 年可能出现创纪录的加速审批申请。
据 Pharma Intelligence 统计，FDA 2020 年到目前为止批准的新药和生物制品申请以及有效性补充申请中，超 14% 获得了加速审批，远高于 2019 年的 7.8% 和 2018 年的 8%。这些数字反映了加速审批路径越来越热门。FDA 药品审评与研究中心（CDER）报告的到 2019 年底整个加速审批计划有 208 件基于替代终点的批准。其中四分之一的批准发生在 2017-2019 年三年期间。
加速审批计划于 1992 年针对艾滋病流行而启动，并由国会加入 2012 年《FDA 安全创新法案》(FDASIA)中。该计划允许对解决严重病症未竟医疗需求的药品，根据经过验证的预测临床获益的替代终点做出批准。
现状与问题
申办人必须完成确证性试验以证明上市后的临床获益。但是确证性试验的完成率长期以来一直是对该批准路径的批评焦点。【 JAMA 两篇论文对加速上市的新药和器械的试验设计提出质疑 2017/08/16】
现在 FDA 可能正在重新考虑加速审批路径，最近肿瘤卓越中心主任 Richard Pazdur 呼吁在即将到来的使用者付费重新授权中重新审查该路径以及 FDA 的其它加快审评计划。【肿瘤中心主任谈加速审批及新冠康复患者临床试验入组问题 2020/06/23】
尽管 FDASIA 指示了在肿瘤学之外对加速审批路径的使用，但癌症治疗药物在加速审批药物中压倒性的占据大部分。2015 年至 2020 年 6 月申报加速审批的新药申请、生物制品许可申请和有效性补充申请中四分之三以上为癌症适应症。其次是传染病治疗药物，占加速审批申报量的 10%。（见下图）
反过来，加速审批在癌症批准中的占比也很大，2020 年到目前为止的 35 件癌症批准中，29% 获得加速审批。仅考虑新分子实体和新生物制品的话，占比更大：2020 年批准的 11 个新肿瘤药中 6 个（55%）为加速审批。
自 2015 年以来，仅一种肿瘤药物类别 — PD-1/L1 抑制剂就占了癌症药加速审批的一半。百时美施贵宝的 Opdivo（nivolumab）和默沙东的 Keytruda（pembrolizumab）扩展的适应症列表就受益于加速审批计划：过去五年中 Keytruda 已获得 13 个补充加速审批适应症，Opdivo 获得 10 个补充加速审批适应症。
另外，相同时间范围内（2015 年到现在）FDA 的加速审批在非新颖批准（新适应症或包含先前已获批活性成分的 NDA 或 BLA）和新分子实体/创新生物制品之间几乎平分秋色。
作者：识林-Acorn
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岗位必读建议： - 注册：了解FDASIA对药物和医疗设备注册审批流程的影响。
- 研发：关注创新药和仿制药的用户费用要求，以及对儿科药物开发的支持。
- QA：确保产品质量和安全性符合FDASIA规定的标准。
文件适用范围：
本文适用于美国境内的创新药、医疗设备、仿制药和生物类似药的注册分类，由美国食品药品监督管理局（FDA）发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业。 文件要点总结： - 用户费用授权：FDASIA授权FDA从行业收取用户费用，以资助创新药、医疗器械、仿制药和生物类似药的审查工作。
- 儿科药物开发鼓励：该法案重新授权两个鼓励儿科药物开发的项目。
- PDUFA和MDUFA的第五次和第三次授权：这是处方药用户费用法案（PDUFA）的第五次授权和医疗器械用户费用法案（MDUFA）的第三次授权。
- 审查流程的稳定性和可靠性：通过这些用户费用计划，确保了审查人员队伍的稳定和审查流程的可靠性。
- 仿制药和生物类似药的用户费用计划：新计划建立在PDUFA和MDUFA成功的基础上，为仿制药和生物类似药的审查提供资金。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
