首页 > 资讯 > 过去十年批准的新药仅不到三分之一具有高治疗价值

出自识林

2020-10-14

最近一项发表在《英国医学杂志》（BMJ）上的研究[1]发现，2007 年至 2017 年十年间，美国 FDA 和欧洲药品管理局（EMA）批准的新药中只有不到三分之一具有高治疗价值。但是，分析发现，通过加快审评计划（尤其是 EMA 的加快审评计划）批准的药物可能有更高的比例具有高治疗价值。

这呼应了去年德国卫生技术评价机构发表在同一杂志上的分析文章，当时的分析发现，大多数新批准的药实际上与标准治疗没有太大区别​，并呼吁对药物开发和批准进行国际化政策改革。​【英国医学杂志刊文：多数新药无新益，监管审批过宽 2019/07/18】

​最近的这篇文章指出“在过去十年中，新药批准数量的增加大部分是被认为具有低治疗价值药物的批准，这使得使用简单计数新药批准量来衡量创新的普遍做法受到了质疑”。相反，“需要一种更加细致入微的创新方法，将临床获益和对患者的相关性考虑在内。”

在这项研究中，研究人员查看了在研究期内 FDA 批准的 320 个新药和 EMA 推荐的 268 个新药。FDA 批准的药物超过半数（n=181；57%）至少符合一项加快计划的要求，而 EMA 推荐的药物不到六分之一（n=39；15%）。

为确定这些药物的价值，研究人员研究了加拿大人用药咨询委员会、法国卫生部、德国联邦联合委员会、意大利药品管理局和非营利组织 Prescrire 发布的治疗价值评分。研究人员能够确定其中 267 个新药的治疗价值评分，至少有一个组织将其中 84 个（31%）评为具有高治疗价值。

研究人员发现，符合一个或多个加快计划（包括 FDA 的快速通道、优先审评、突破性治疗和加速审批计划，以及 EMA 的加速审评和有条件上市许可）资格的药物比那些不符合任何加快计划资格的药物更有可能获得较高的治疗价值评分。

文章指出，很少有非加快计划的药物获得高度评价。但是从绝对角度看，FDA 加快计划中的大多数药物都被认为具有较低的治疗价值，即使是针对突破性认定和有资格进行优先审评的药物也是如此，这两个计划旨在提供“显著改善的药物”。文章还指出，符合 EMA 加快计划资格的药物远少于 FDA，大多数具有加速审评资格的药物获得了高度评价。

文章指出，这些发现“表明监管批准与批准后的医疗系统、支付方和患者的临床和公共卫生优先事项之间的差距越来越大。”

与不符合任何加快计划资格的药物相比，FDA 批准的符合一项或多项加快计划资格的药物中有更多药具有高治疗价值（13% 比 45%）。高治疗价值与一个药符合的加快计划数量有关。“符合加快计划的数量还与被评价为具有高治疗价值的药物的比例有关：49%（29/59）符合两种加快计划资格的药物，65%（26/40）符合三种或以上的加快计划资格的药物被评定为具有高治疗价值。相比之下，只符合一种加快计划资格的药物这一比例只有 26%（14/54）。”

然而，当研究不同的加快计划时，研究者发现优先审评、快速通道和突破性治疗认定与具有高治疗价值的关联更紧密，而加速批准计划则没有这种关联。在研究人员查看 EMA 批准的药物后，也发现类似的情况，符合快速审评资格的药物更有可能被评为具有高治疗价值，而有条件上市许可则与被评定为具有高治疗价值没有相关关联。

研究人员还指出，“由 FDA 批准但未获得 EMA 批准的药物比两个监管机构都批准的药相比，更不太可能具有高治疗价值。”

[1] Hwang Thomas J, Ross Joseph S, Vokinger Kerstin N, Kesselheim Aaron S. Association between FDA and EMA expedited approval programs and therapeutic value of new medicines: retrospective cohort study BMJ 2020; 371 :m3434

整理：识林-Acorn
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