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出自识林

2019-01-11

创新推进健康
2018年新药审批报告
影响力 | 创新 | 可预测性 | 可及性

FDA 药品审评与研究中心（CDER）
2019 年 1 月
原文地址

前言

欢迎阅读FDA药品审评与研究中心（CDER）年度报告《创新推进健康：2018年新药审批报告》。该报告有助于说明CDER在为存在需求的患者带来安全、有效的创新药物治疗方面的作用。

今年的许多新药疗法都是新药 — 之前从未在美国获得批准或销售的药品。新药往往是促进患者医疗的重要新疗法。

这份报告同时突出了对现有药物医学上有重要意义的批准。与往年一样，2018年的许多重要进展是利用已获FDA批准的药物治疗新疾病或新的患者群体，例如儿童。

我们的报告强调了我们能够评估这些新疗法的安全性和有效性的许多创新方法，以及我们用于提高效率和加快申请审评和批准的关键监管工具。

这份报告还重点介绍了今年的生物类似药审批情况。生物类似药对患者和整个医疗系统都有巨大的潜力。随着生物制品专利和专营权在美国到期，我们可以预期会有更多的生物类似药申请提交获批。市场上有更多的产品，意味着更激烈的竞争，可以增加获得治疗药物的机会，降低患者的成本。

我们对这些批准做出的决定，通常在国会批准的协议（称为使用者付费计划）规定的目标日期或之前完成。大多数早于在世界上任何其它国家之前率先在美国获批。

在我们所有的审批评估中，安全仍然是我们的首要任务。我们的年度药物安全优先事项报告，提供了确保我们所有批准的安全性所开展的工作的宝贵概述。

请注意，本报告重点关注CDER批准。 FDA的生物制品审评与研究中心（CBER）也批准了许多重要的治疗方法，以促进和保护美国公众的健康。更多信息，请访问CBER的2018生物制品批准网页。

我们相信，本报告将继续促进对CDER支持创新和改善患者治疗的多种方式的更多理解。

Janet Woodcock, M.D., 药品审评与研究中心（CDER）主任

2018年：创新、进步的另一个强劲年份

2018年，FDA药品审评与研究中心 (CDER) 的新药审批帮助了很多患有各种不同需要医治的病症的患者获得了提高生活质量的新希望，在某些情况下，还提供了战胜致命疾病的机会。

CDER为有需要的患者批准了多种新的治疗选择。

罕见病
在34项帮助罕见疾病患者的新批准中, CDER批准了首个治疗罕见、遗传性软骨病的药物，该病会导致骨骼生长和发育受损。另外，CDER还批准了首个治疗法布里病的口服药，这是一种罕见的严重疾病，可引起多种不良症状，包括手脚疼痛和灼烧，以及肾脏和心脏受损。我们还批准了一个治疗苯丙酮尿症(PKU)的新药，患有这种罕见的饮食性病症的患者，出生时就无法分解含有蛋白质的食物和某些甜味剂，可导致大脑和神经损伤。

传染性疾病
CDER批准了有史以来的首个治疗天花的药品，从而可以在发生这种病毒的生物恐怖袭击时提供帮助。我们还批准了第一个用于其它药物治疗无效的HIV-1感染患者的新型药物。此外，CDER还批准了两个新版本的同一种疟疾治疗药物：一个是防止某种形式的复发，另一个是保护前往流行地区的旅行者免受疟疾感染的药物。CDER还批准了一种新的流行性感冒（流感）单剂量治疗方法。CDER还批准了一个新的抗生素制剂，用于治疗某些非结核分枝杆菌肺部疾病患者。这是依据抗菌和抗真菌药物的有限人群路径（Limited Population Pathway for Antibacterial and Antifungal Drugs，LPAD）下批准的抗菌药品，这一路径旨在简化抗菌药的研发与批准，以治疗严重或严重的需求未能得以满足的有限人群中出现的危及生命的感染。

神经疾病
CDER批准了一种治疗罕见疾病Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征患者癫痫发作的新药。我们还批准了第二种治疗Dravet综合征患者癫痫发作的药品。以前没有经FDA批准的药品用于Dravet综合征治疗。我们批准了三个新药 — 全部属于新药类 — 用于治疗偏头痛患者。我们还批准了两个新药，治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性患者的多发性神经病（神经损伤），这是一种严重致残的疾病，可引起肌无力和感觉丧失等症状。此外，CDER批准了第一个治疗儿童多发性硬化症的疗法。

心脏、肺和循环系统疾病
CDER批准了一个用于治疗遗传性血管性水肿患者的新药，这种疾病导致严重肿胀的反复发作 — 最常见的是影响手臂、腿部、面部、肠道和呼吸道。

女性健康
CDER批准了10多年来首款针对子宫内膜异位症引起的疼痛患者的治疗药物，这种常见病影响多达十分之一的育龄女性，患有子宫内膜异位症的女性，子宫的组织在身体其它部位生长。很多时候，这种疼痛发生在月经期间。我们还批准了第一种可以使用一整年的阴道环避孕药。

癌症与血液病
2018年是向有需求的新的癌症和血液病患者提供新的治疗药物的又一个强劲之年。我们批准了针对某些乳腺癌患者的新的治疗药物，治疗某些前列腺癌患者的新药，以及治疗某种类型肺癌患者的新药。我们还批准了：

• 两个先前批准的黑色素瘤（皮肤癌）药物，合用用于治疗高度侵犯性甲状腺癌患者；
  
• 一个治疗不再对激素治疗有响应的可能发生在胰腺或胃肠道中的非常见癌症（神经内分泌肿瘤）患者的新药；
  
• FDA 批准首个治疗嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（肾上腺罕见肿瘤）患者的药物；
  
• 另一个新的癌症疗法，可用于治疗任何类型的肿瘤，有特定的遗传标记，而不是在体内的肿瘤起源 — 这是仅有的获得FDA批准的第二个癌症治疗方法，将治疗瞄准肿瘤特定的特点，而不是其来源部位；
  
• 两个治疗某些患有复发或难治性急性髓性白血病（一种血液和骨髓癌症）成年患者的新药，用于治疗具有特定基因突变的患者，这些患者因特定基因突变而成为药物治疗的候选者；
  
• （在复发之前或使用另一种药物治疗失败的情况下）用于急性髓性白血病（AML）患者的新的一线治疗药物；
  
• 一个治疗经典型霍奇金淋巴瘤（一种称为淋巴系统的免疫系统癌症）的新治疗药物；
  
• 针对某些急性淋巴细胞白血病患者的新治疗药物；
  
• 一个治疗复发或难治性蕈样真菌病（MF）或Sézary 综合征（SS）的成人患者的新治疗药物，这两个病症均是非霍奇金淋巴瘤的一种类型，体内一种白细胞癌变并影响皮肤，以及；
  
• 用于打算接受医疗或牙科手术的慢性肝病患者血小板减少症（血液中血小板缺乏）的头两个治疗药物。

其它进展
CDER批准了第一个帮助患有阿片类药物戒断症状的成年患者的非阿片类药品。我们还批准了一种新的非阿片类神经阻滞治疗的适应症，帮助成人患者在肩部手术后48小时内进行疼痛管理。此外，CDER批准了一个最初获批用于治疗类风湿性关节炎的药物，现在也可以治疗溃疡性结肠炎患者。CDER还批准了一种新的治疗药物，用于治疗眼角膜受到一种被称为神经营养性角膜炎的罕见疾病影响的患者。由于能够使得许多患有这种病症的患者角膜完全愈合，这种治疗药物提供了一种替代手术的药物治疗手段，被认为是一个重要进步。我们还批准了7个新的生物类似药，这些新批准的生物类似药将进一步有助于创造竞争，增加患者可及性，并有可能降低重要生物药治疗药物的成本。

2018年CDER的药物治疗批准将有助于在许多新领域推进患者治疗。

2018年CDER批准的治疗药物

2018年，CDER批准了改善美国公众的健康的多种治疗药物，包括：

• 新型药物往往是市场上更具有创新性的产品，通过提供之前从未在美国销售过的治疗药物，帮助推进临床治疗；
• FDA已批准药品的新用法和扩展用法；
• 生物类似药，与FDA批准的治疗性生物制品高度相似。这些批准增加了消费者选择，刺激了市场竞争；
• 新配方或已获批药品的新制药商，可提供优于原产品的优势，例如能够空腹服药，而无需在进食时一起服用，以及；
• 新剂型可以为FDA已批准药品增加价值，例如针对无法吞咽药片患者的咀嚼片。

本报告总结了这些批准，重点突出实例，强调了那些为有需要的患者提供新的和创新治疗药物的批准。

新药

新型药物通常是具有创新性的产品，可满足之前未能满足的医疗需求，或以其它方式显著帮助推进患者治疗。新药中的一种或多种活性成分，之前从未在美国获批。本报告列出了2018年CDER批准的所有新药，并讨论了CDER认为值得注意的进展。以新药申请（NDAs）下的新分子实体（NMEs），或以作为生物制品许可申请（BLAs）下的新治疗生物制品形式，2018年CDER批准了59个新药。

2018年CDER新药批准

2018年CDER批准新药按商品名字母顺序排列。*参见本报告附录A或在线访问2018年CDER新药批准，了解非专有名称、剂型以及每种药物的用途。

* 本资料截至2018年12月31日为准。在极少数情况下，FDA可能有必要将药物的新分子实体（NME）认定或其申请状态变更为新BLA。例如，可能有新的信息会导致重新考虑原来的认定或状态。如果必须对药物的名称或申请的状态变更为新BLA，FDA会在适当的情况下，对任何修订的性质和原因进行沟通。
** 批准的没有商品名的产品。

CDER的年度新药批准：2009 - 2018年

CDER在2018年批准了59个新药。下图显示，从2009年到2017年，CDER平均每年批准大约33个新药。

新药批准的影响力

CDER在2018年批准的很多新药，因为潜在的积极影响和为优质的医疗护理和患者治疗做出了独特的贡献备受关注。

首创新药

CDER将2018年批准的59个新药中的19个（32％）确定为首创新药，这是对美国民众健康产生强有力的积极影响潜力的一个指标。这些药物通常具有不同于现有治疗药物的作用机制。2018年获FDA批准的首创新药包括： Aimovig, Crysvita, Elzonris, Galafold, Gamifant, Lucemyra, Lutathera, Onpattro, Orilissa, Oxervate, Palynziq, Poteligeo, Tavalisse, Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Vitrakvi和Xofluza。

2018年值得注意的首创新药的例子包括：

• Galafold（migalastat）（加速审批），用于患有法布里病的成年人，这是一种罕见的严重疾病，由体内细胞（包括肾脏和心脏细胞）中的一种脂肪（被称为球形三酰神经酰胺）累积而产生。这是第一个获批用于该适应症的口服药物。之前FDA批准的法布里病治疗药物，必须通过皮下注射给药。到目前为止，法布里病的治疗涉及替换导致该疾病中特定类型的脂肪累积的缺失酶。Migalastat与酶替代品的不同之处，在于这种药物增加了人体缺陷酶的活性。

• Lucemyra（盐酸洛菲西定），这是第一个获批的非阿片类药品，旨在帮助减少阿片类药物戒断症状，并帮助成人突然停用阿片类药物。这种药品可减轻戒断症状的严重程度，但并不能完全预防，只批准治疗14天。Lucemyra 不是阿片类药物使用障碍（OUD）的治疗药物，但可作为管理OUD的更广泛的长期治疗计划的一部分。

• Trogarzo（ibalizumab-uiyk），一种新型抗逆转录病毒药物，适用于患有HIV-1的成年患者，这些患者过去尝试过多种HIV-1药物，并且这些患者的HIV-1感染无法用其它可用的疗法成功治疗（耐药HIV-1, 或MDR HIV-1)。该药为静脉注射给药，每14天由经过培训的医疗专业人士注射一次，与其它抗病毒药物联用。尽管大多数感染HIV-1的患者可以使用两种或两种以上的抗逆转录病毒药物的组合成功治疗，但有一小部分过去服用过许多HIV-1药物的患者为MDR HIV-1，这限制了他们的治疗选择，并将其置于与HIV-1相关的并发症和死亡进展的高风险中。该药是一类新型抗逆转录病毒药物中的首款 — 单克隆抗体 — 可以对已经用完HIV-1治疗选择的患者提供显著的好处，并可能能够改善这些患者的治疗结果。

CDER批准第一个单克隆抗体来治疗某些HIV-1患者。

罕见病用药

2018年CDER批准的59个新药中，有34个（58%）获批用于治疗影响到20万或更少的美国人的罕见或“孤儿”疾病。罕见病患者往往很少或根本没有药物来治疗他们的病症。2018年获批的罕见病用药认定新药包括：Asparlas, Braftovi, Copiktra, Crysvita, Daurismo, Diacomit, Elzonris, Epidiolex, Firdapse, Galafold, Gamifant, Krintafel, Lorbrena, Lumoxiti, Lutathera, Mektovi, moxidectin, Omegaven, Onpattro, Oxervate, Palynziq, Poteligeo, Revcovi, Symdeko, Takhzyro, Tavalisse, Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Ultomiris, Vitrakvi, Vizimpro和Xospata。

2018年新获批的促进罕见病患者治疗药物的值得注意的例子包括：

• Crysvita (burosumab-twza)，FDA批准的第一个治疗成人和1周岁及以上儿童患者的X-连锁低磷血症（XLH）药物，XLH是一种罕见的、遗传性软骨病。XLH导致血液中的磷含量较低，并导致儿童和青少年的骨骼生长和发育受损，以及患者一生中的骨矿化问题。由于维生素D治疗无效，因此XLH不同于其它形式的软骨病。该批准对患有这种严重疾病的人来说是一个重要的进步。

• Epidiolex（大麻二酚）[CBD]，获批用于两周岁及以上的患者，治疗与两种罕见和严重形式的癫痫有关的癫痫发作，Lennox-Gastaut综合征与Dravet综合征。这也是FDA第一次批准治疗Dravet综合征患者癫痫发作的药物。这是获得FDA批准的首个含有从大麻中提取的纯化药物的药品。CBD是大麻植物中的化学成分，这种植物通常被称为大麻。然而，CBD 不会导致四氢大麻酚（THC）中毒或欣快感（“high”）。四氢大麻酚（并非CBD）是大麻的主要精神活性成分。
2018年, CDER批准了FDA首次批准成分源于大麻的药品。

• Palynziq（pyvaliase-pqpz）获批用于患有罕见和严重遗传性的称为苯丙酮尿症（PKU）的成年患者。PKU患者出生时就无法分解苯丙氨酸（Phe），这是一种存在于含有蛋白质的食物中，以及各种食品和饮料中使用的高强度甜味剂中的氨基酸。如果不治疗，这种情况会导致大脑和神经损伤。这种药物是一种用于血液Phe浓度不受控、目前没有治疗方式的成年PKU患者的新的酶疗法。该批准有助于解决PKU患者在目前的治疗方案中无法控制血液Phe水平的大量未满足需求。

其它值得注意的新药批准：推进范围广泛的疾病的患者治疗

除了上面提到的首创新药和罕见病用药认定药品之外，2018年新药领域还包括这些在美国首次获批的值得关注的药品，可能显著改善患有下面提到的病症的患者治疗：

• Ajovy（erenumab-aooe）、Ajovy（fremanezumab-vfrm）和 Emgality（galcanezumab-gnlm），均于今年获批准用于成人患者预防偏头痛。这些药品为皮下自我注射。每个药品都属于一种称为降钙素基因相关肽受体（cgrp-r）拮抗剂的一类新药。这些药物为患者提供了减少偏头痛天数的新选择。
CDER批准了用于预防偏头痛的3个新药。

• 苯甲肾上腺素（醋酸代孕酮；乙酰雌二醇），一种用于预防育龄女性怀孕的复方激素避孕药。这是第一个可以全年使用的阴道环避孕药。

• Copiktra（duvelisib）（加速批准），用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者，一种疾病有两个不同的叫法，取决于发生于身体中的位置。这是一种癌症，始于骨髓细胞，然后移动到血液，到达淋巴结，最终到达其它器官。大多数癌细胞处于血流和骨髓的情况下，该疾病被称为CLL；癌细胞主要位于淋巴结情况下，该疾病被称为SLL。这种病症是白血病最常见的形式。进展缓慢，很多患者在癌症开始生长后多年没有任何症状。

• Daurismo（glasdegib），与低剂量的化疗药阿糖胞苷联合使用, 用于治疗可能会排除使用强化化疗的75周岁或75周岁以上或患有其它慢性健康问题或疾病的成年人新诊断的急性髓性白血病（AML）。强化化疗通常用于控制AML，但很多患有AML的成年人由于这种方法的毒性而无法进行强化化疗。

• Diacomit（stiripentol），用于治疗Dravet综合征患者的癫痫发作，这是一种罕见的、严重的、终身的癫痫，从生命的第一年开始，经常发作和/或延长癫痫发作。这种药物与新获批的Epdiolex（见上文）是FDA批准的治疗Dravet综合征患者的唯二方法。
CDER首次批准两种药品治疗一种被称为Dravet综合征的罕见、严重癫痫。

• Doptelet（avatrombopag）和Mulpleta（lusutrombopag）。CDER批准Doptelet作为首个治疗计划接受医疗或牙科手术的慢性肝病成人血小板减少症（血小板计数低）的新治疗药物。血小板计数低并需要手术的慢性肝病患者出血风险增加。该药物被证明能安全地增加血小板计数，并可能减少或消除输注血小板的需要，这与感染风险和其它不良反应有关。CDER随后批准了Mulpleta，该药获批用于治疗与Doptelet获批治疗的相同患者群体。这两种药物属于称为血小板生成素受体激动剂的药物类别，成为FDA批准用于治疗上述患者群体中的血小板减少症的唯一可选的两种药品。这一新药类别提供了重要的新治疗选择。

• Elzonris（tagraxofusp-erzs），用于治疗浆细胞样树突状细胞肿瘤患者，这是一种侵袭性并严重危及生命的血癌类型，患者常常患上皮肤病变。在此批准之前，没有FDA批准的治疗药物。

• Erleada（apalutamide），用于没有发生转移（非转移性）前列腺癌患者的治疗，这些患者尽管使用激素治疗但癌症仍在继续增长（癌症是去势难治性的）。这是FDA批准的第一个针对非转移性、去势难治性前列腺癌的治疗方法。FDA在批准肿瘤药物时，评估了被称为终点的多种测量药物作用的方法。该批准首次使用无转移生存期终点，该终点测量肿瘤未扩散至身体其它部位的时间长度，或开始治疗后发生死亡的时间长度。在支持获批的临床试验中，该药物对无转移生存期有很大影响。该药品获批是使用新型终点加速重要治疗药物进入市场的重要性的一个例子。
CDER批准了基于使用无转移生存期终点的第一个药，该终点测量肿瘤未扩散至身体其它部位或开始治疗后死亡的时间长度。

• Firdapse（氨苄西林磷酸盐），用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）症状，这是一种罕见的自身免疫性疾病，可导致肌肉逐渐衰弱，尤其是骨盆和大腿肌肉。大约60％的LEMS病例与小细胞肺癌相关，症状的发作通常发生在检测到癌症之前。患有癌症的LEMS患者往往年龄较大，几乎总有很长的吸烟史。在没有相关癌症的情况下，该病可以在任何年龄发作。

• Gamifant（emapalumab-lzsg），用于治疗原发性（遗传性）噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）患者，这是一种危及生命的疾病，其中通常会破坏受感染细胞的免疫系统细胞变得过度活跃，反而损害患者自身的组织和器官，包括肝脏、大脑和骨髓。

• Krintafel（tafenoquine，他非诺喹），用于预防间日疟疾复发的单剂量治疗。抗疟疾药物可以提供初步治疗，但感染可以在患者的肝脏中以休眠形式隐藏，并在数月或数年后引起复发。需要第二种药物来帮助预防这些复发。在使用他非诺喹之前，预防复发的标准第二药物治疗是每天服药、持续两周的疗程。（另请参阅新配方部分的Arakoda，另一项新获批的tafenoquine用于治疗疟疾患者）。

• Libtayo（cemiplimab-rwlc），用于治疗转移性皮肤鳞状细胞癌（CSCC）或局部晚期CSCC患者，这些患者不适合于治愈性手术或治疗性放射治疗。这是FDA首次批准用于晚期CSCC的药物，这是一种有可能致命的皮肤癌。

• Lokelma（环硅酸锆钠），用于治疗患有高钾血症的成人（血液中钾过量）。对于患有慢性肾病（CKD）的患者和服用某些抗心力衰竭药物的患者，例如肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）抑制剂，高钾血症风险显着增加。如果不迅速治疗，严重高钾血症可能导致心脏骤停和死亡。

• Lorbrena（lorlatinib）（加速批准），属于ALK酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）类型的药物 — 用于治疗患有ALK+非小细胞肺癌（NSCLC）的肺癌患者，这些患者尽管采用一种或多种先前批准的TKI治疗，但病情仍有进展。对于患有ALK阳性转移性NSCLC患者，对TKIs的治疗抗性导致疾病进展，成为所面临的挑战。Lorlatinib为克服先前批准的TKI的耐药性提供了新选择。

• Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk），用于治疗患有复发性或难治性毛细胞性白血病（HCL）的成年患者，这些患者至少接受过两次全身治疗，包括用嘌呤核苷类似物治疗。HCL是一种罕见的、生长缓慢的血液癌症，其中骨髓产生过多的B细胞（淋巴细胞），这是一种抵抗感染的白细胞。HCL以这些额外的B细胞命名，镜检时，这些细胞看上去呈“毛状”。该药是CD22定向的细胞毒素，是针对HCL患者的首款该类别的治疗药物。

• Lutathera（lutetium Lu177 dotatate），用于治疗一种称为胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的影响胰腺或胃肠道的癌症。这是首次批准放射性药物，或称为放射药物用于治疗GEP-NETs。该药适用于生长抑素受体阳性GEP-NETs的成年患者，GEP-NETs是一种罕见的癌症，在初始治疗后治疗选择有限，不能使癌症停止继续生长。FDA批准了这种药物，部分原因是基于来自于扩展获取计划的安全性和有效性数据。由于没有FDA批准的治疗来治疗其危及生命的疾病，扩展获取计划允许患者使用实验药物。采用来自于扩展获取计划的数据代表了建立批准所需治疗药物的安全性和有效性的创新方法。

• Moxidectin，用于治疗12周岁及以上患者的热带寄生虫病，盘尾丝虫病，该病也被称为河盲症。该疾病的症状包括严重瘙痒、皮肤毁损病症和视力损害，包括永久性失明。

• Omegaven（鱼油甘油三酯），第一个用于儿童患者的可注射鱼油甘油三酯产品。可注射鱼油为患有肠外营养相关胆汁淤积症（PNAC）的儿科患者提供热量和脂肪酸来源，PNAC是接受肠外营养的儿童（对于无法进食患者的静脉内喂养）的重大的、危及生命的并发症。

• Onpattro（patisiran）和Tegsedi（inotersen）。这是首次获批用于治疗由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hTTR）引起的多发性神经病（外周神经损伤）患者的药物。遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是由神经、心脏和/或胃肠道中异常蛋白质的积累引起的遗传性疾病。Onpattro是前景看好的被称为小干扰核糖核酸（siRNA）的全新类型药物的首款药品。RNA充当身体细胞内的信使，携带从基因到蛋白质生产地点的指令。当基因中存在突变时，RNA“信息”包含导致产生异常蛋白质的错误指令。siRNA通过与该RNA相互作用起作用，抑制异常蛋白质的产生。Tegesdi通过一种不同的机制进行工作。Tegesdi是一种“反义”RNA，用于特异性结合异常RNA，再次减少异常蛋白的产生。这些药物为hTTR患者提供了重要的新治疗选择。这些批准也是更广泛的进步浪潮的一部分，反映了我们对各种病症更加科学的理解。这两种药物通过针对具有阻止或逆转病症的潜力的根本原因，实现疾病治疗，而不仅仅是减缓其进展，或只是治疗疾病的症状。
CDER批准了两种干扰异常疾病生成蛋白质产生的药物，瞄准疾病的根本原因。

• Orilissa（elagolix），用于治疗由子宫内膜异位症引起的疼痛的患者，子宫内膜异位症是影响大约十分之一的育龄妇女的常见病症，出现这种病症时，子宫内膜织在身体的其它部位生长。很多情况下，在行经期间发生疼痛。这是十多年来首个针对这种疾病的新治疗药物。

• Oxervate（cenegermin-bkbj）用于治疗神经营养性角膜炎，这是一种影响眼角膜的罕见而严重的疾病。这种病症在10,000人中影响不到5人，但其对个体患者的影响可能是毁灭性的。过去，往往需要手术。该批准作为一种进步提供了一种替代手术的药物治疗，为许多患有这种病症的患者提供完整的角膜愈合。
2018年，CDER批准了一种替代手术治疗严重眼病患者的治疗药物。

• Poteligeo（mogamulizumab-kpkc），用于治疗患有复发或难治性蕈样真菌病（MF）或Sézary综合征（SS）的成年患者。（复发是指在用不同的药物进行初始治疗后重新发作的病症。难治性意味着用不同的药物进行初始治疗是不成功的。）这些疾病是非霍奇金淋巴瘤类型，其中淋巴细胞（一种白细胞）癌变并影响皮肤。 该批准为MF患者提供了一种新的治疗选择，并且是FDA批准的第一种专门用于SS的药物。

• Revcovi（elapegademase-lvlr），用于治疗严重联合免疫缺陷（ADA缺乏症或ADA-SCID）患者的腺苷脱氨酶缺乏症，这是一种罕见的代谢紊乱，可导致严重的免疫缺陷，在没有治疗的情况下会危及生命。ADA缺乏的主要症状是频繁或严重的感染。受影响的儿童也比健康儿童生长慢，有些可能有发育迟缓。大多数患有ADA缺乏症者在出生后的前六个月被诊断出患有SCID。

• Symdeko（tezacaftor和ivacaftor），用于治疗患有囊性纤维化的12周岁及以上患有特定类型遗传“F508del”突变的患者。

• Takhzyro（lanadelumab-flyo），是在美国获批的首个用于治疗12岁及以上患有遗传性血管性水肿（HAE）患者的单克隆抗体，这是一种罕见、严重的遗传性疾病，可影响体内C1-INH蛋白低水平和功能不良。这导致身体特定部位（包括胃，四肢，面部和喉咙）严重肿胀反复、不可预测的发作。该药品用于预防血管性水肿的发作。

• Talzenna（talazoparib），用于治疗患有某种被称为胚系BRCA突变的HER2阴性乳腺癌，局部晚期或已扩散至身体的其它部位的患者。

• Tavalisse（fostamatinib），用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）的成人患者，这是一种自身免疫性血液疾病，发生这种疾病时，身体会破坏其自身的血小板，在某些情况下，还会产生血小板，使得血小板减少，导致过度瘀伤和/或出血。尽管有FDA批准的其它药物用于治疗这种病症的患者，但慢性ITP难以治疗，由于该疾病存在许多变异，尚不清楚个体患者对可用疗法的响应情况。Fostamatinib通过与ITP其它FDA批准的药物不同的机制起作用，因此为对其它可用治疗无反应的患者提供了另一种选择。

• Tibsovo（ivosidenib）和Xospata（gilteritinib）。CDER于2018年7月批准了Tibsovo用于治疗患有复发或难治性急性髓性白血病（AML）的成人患者（一种血液和骨髓癌）。（复发是指在用不同药物进行初始治疗后重新发作的AML。难治性指用不同药物进行初始治疗并不成功。）Tibsovo获批用于具有特定“IDH1”基因突变的患者。该药物是一种靶向治疗，可满足患有IDH1突变的复发或难治性AML患者的未满足需求。其用途与一些患者的完全缓解相关，并减少了对红细胞和血小板输注的需求。2018年11月，CDER批准了Xospata，同样用于治疗成人AML患者。与Tibsovo一样，Xospata是一种靶向治疗药物，但针对“FLT3”突变 — 也填补了某些AML患者未满足的医疗需求。

• Tpoxx（tecovirimat），第一种用于治疗天花患者的药物，天花是一种传染性疾病，有时甚至是致命疾病。尽管1980年世界卫生组织宣布根除天花，但长期以来一直担心天花可以被用作生物武器。由于不再发生天花，因此无法对患有此病者进行药物检测。相反，这种药物是根据FDA的《动物规则》批准的，当在人类进行功效试验不可行或不道德时，该规则允许来自于充分和严格合规的动物研究的功效结果，用于支持FDA批准。
CDER批准了第一种治疗天花的新药，有助于保护美国免受生物恐怖袭击。

• Ultomiris（ravulizumab-cwvz），用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者，这是一种有时会危及生命的疾病，严重程度因人而异。这种疾病由获得性基因突变引起的（患者不是天生就具有突变，不具遗传性），会导致身体的免疫系统攻击其自身的红细胞并将其分解。这种疾病的特征在于患者尿液中的血红蛋白，主要发生在夜间。

• Vitrakvi（larotrectinib）（加速批准），用于治疗患有局部晚期或转移性实体瘤患者，其遗传特征被称为 “NTRK基因融合”的生物标志物。2017年，CDER批准了Keytruda （pembrolizumab）。用于治疗癌症具有被称为MSI-H的生物标志物的特定特征的患者。这是FDA首次批准基于常见生物标志物的癌症治疗，而不是肿瘤起源的身体部位。 Larotrectinib标志着另一个基于肿瘤特征而不是其体内起源位部位治疗癌症的药物批准的例子。
CDER批准了第二种新的癌症治疗药物，可用于治疗任何具有特定特征的肿瘤，而不是肿瘤起源的身体部位。

• Xofluza（baloxavir marboxil），用于治疗无并发症的流行性感冒（流感）患者。 获批作为单剂量给药。
2018年，CDER批准了针对流感（流感）患者的新单剂量治疗药物。

• Zemdri (plazomicin)，一种用于治疗复杂尿道感染（cUTI）的每日使用一次的抗生素。相对于单纯UTI，复杂UTI是指患者自身存在结构异常或其它疾病，使得感染更加难以治疗。这项批准对于此类并发症的患者来说是一个重要的进步。

创新：频繁运用加速研发与审评通道

2018年，CDER采用多项监管通道加强效率和加快新药开发及批准。这些通道采用一系列方法，这些方法可以包括CDER工作人员和药物研发人员之间的更多互动，计划设计方面的更大灵活性，以及缩短申请审评的时间线。

快速通道

快速通道认定药物有可能解决尚未满足的医疗需求。2018年获批的59个新药中，有24个（41％）被CDER认定为快速通道。快速通道加速了新药研发和审评速度，例如，通过提高FDA和药物研发者之间的交流沟通，以及使CDER在提交完整申请之前审评药品申请的部分内容。

给予快速通道认定药物包括： Aemcolo, Copiktra, Crysvita, Epidiolex, Erleada, Galafold, Lucemyra, Lumoxiti, Lutathera, Mulpleta, Nuzyra, Omegaven, Onpattro, Oxervate, Palynziq, Revcovi, Symdeko, Takhzyro, Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Xerava和Xospata.

突破性治疗药物

突破性治疗药物是具有初步临床证据证明，对于尚未满足医疗需求的严重或威胁生命的疾病，该药物可以导致至少一种临床上显著的终点（通常为反映患者感觉、功能或生存情况的终点）比其它可用疗法有实质性改善。2018年，CDER将获批的59个新药中的14个（24％）认定为突破性治疗药物。突破性治疗药物认定包括所有快速通道计划特点，以及更为密集的FDA对有效的药物开发计划的指导。突破性治疗药物认定旨在帮助缩短潜在新治疗药物的开发时间。

给予突破性治疗药物认定的药物包括：Crysvita, Elzonris, Firdapse, Gamifant, Krintafel, Libtayo, Lorbrena, Onpattro, Oxervate, Poteligeo, Symdeko, Takhzyro, Trogarzo, and Vitrakvi.

优先审评

如果CDER确定药品可能在医学治疗方面提供显著促进，则药物将获得优先审评。药品以加快的时间线审评：在8个月内审评，而非标准的10个月。2018年批准的59个新药中有43个（73％）被认定为优先评审。请注意，在某些情况下，由于申请人依据CDER的优先审评凭券计划中兑换了优先审评凭卷，可能会指定为优先审评，这可能意味着该药物无法提供显著进展。这些药物不包括在下述列表中。

认定为优先审评的药物包括：Aemcolo*, Ajovy, Biktarvy, Copiktra, Crysvita, Daurismo, Diacomit, Doptelet, Elzonris, Epidiolex, Erleada, Firdapse, Galafold, Gamifant, Krintafel, Libtayo, Lorbrena, Lucemyra, Lumoxiti, Lutathera, moxidectin, Mulpleta, Nuzyra*, Omegaven, Onpattro, Orilissa, Oxervate, Palynziq, Poteligeo, Revcovi, Symdeko, Takhzyro, Talzenna , Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Vitrakvi, Vizimpro, Xerava*, Xofluza, Xospata, and Zemdri.*
* Aemcolo、Nuzyra、Xerava和Zemdri作为具备资质的抗传染病产品（QIDP）获得优先审查，由《产生抗生素激励法案》（GAIN法案）授权，该法案提供激励措施，帮助将新的抗生素和其它抗菌药物推向市场。这些产品可能已经或可能没有收到优先审查指定。

加速审批

加速审批计划使FDA能够更灵活地使用哪些终点来批准一种药物，提供比目前针对严重或威胁生命的疾病的治疗药品更多的益处。这些加速审批终点可能包括那些在较短的治疗期显示益处（在完整批准需要较长期证明获益的情况下），或被认为“合理地可能”预测将会看到重要的临床获益。必须进行后续的验证性试验来支持完整批准。2018年CDER批准的59个新药中，有4个（7％）是依据加速审批计划批准的。加速审批的申请带来的药物，可以比传统审批更快地为患者带来重要进展。

2018年获得批准加速审批的新药包括： Copiktra, Galafold, Lorbrena, and Vitrakvi.

整体采用加快开发和审评方法

CDER使用至少一种加快开发和审查方法来加快批准2018年批准的所有新药中的73％。

2018年批准的59个新药中，有43个（73％）被指定为一项或多项快速通道、突破性治疗药物、优先评审和/或加速审批的加速类别。

2018年新药批准中采用至少一种加快批准方法的药品：Aemcolo, Ajovy, Biktarvy, Copiktra, Crysvita, Daurismo, Diacomit, Doptelet, Elzonris, Epidiolex, Erleada, Firdapse, Galafold, Gamifant, Krintafel, Libtayo, Lorbrena, Lucemyra, Lumoxiti, Lutathera, moxidectin, Mulpleta, Nuzyra, Omegaven, Onpattro, Orilissa, Oxervate, Palynziq, Poteligeo, Revcovi, Symdeko, Takhzyro, Talzenna, Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Vitrakvi, Vizimpro, Xerava, Xofluza, Xospata和Zemdri。

可预测性：实现PDUFA法案规定目标

依据处方药生产商付费法案（PDUFA），向申请人征收用户付费，为FDA提供额外的资源以维持高效和有效的审评流程。在整个一年中，CDER达到或超过了PDUFA规定的与制药行业协商和经过国会批准的申请审评目标日期。在2018年，CDER实现了100%获批新药（59/59）达到PDUFA规定的目标日期。

可及性：首轮获批和与其它国家相比的获批

首轮批准

2018年CDER批准的59个新药中，56个（95％）在审评 “首轮”获批，这意味着没有来自于FDA的“完全回应”函，完全回应函会要求重新提交更多信息，导致在药品可被批准之前更多的审评时间。从2011年到2017年，CDER批准了250个新药，其中205个（82％）在首轮获批。首轮获批比例高，反映了CDER工作人员和药物开发人员共同努力，确保申请包含CDER要求的能够全面审评并在适当情况下批准申请的信息的程度。

2018年首轮获批的新药包括：Aemcolo, Aimovig, Ajovy, Akynzeo, Annovera, Asparlas, Biktarvy, Braftovi, Copiktra, Crysvita, Daurismo, Diacomit, Doptelet, Elzonris, Emgality, Epidiolex, Erleada, Firdapse, Galafold, Gamifant, Ilumya, Krintafel, Libtayo, Lorbrena, Lucemyra, Lumoxiti, Mektovi, Motegrity, moxidectin, Mulpleta, Nuzyra, Omegaven, Onpattro, Orilissa, Oxervate, Palynziq, Pifeltro, Poteligeo, Revcovi, Seysara, Symdeko, Takhzyro, Talzenna, Tavalisse, Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Ultomiris, Vitrakvi, Vizimpro, Xerava, Xofluza, Xospata, Yupelri和Zemdri。

首轮获批可防止将有价值的新治疗药物推向市场时出现延迟。

美国先于其它国家批准

尽管FDA与其它国家的监管机构之间的监管流程差异很大，但2018年批准的59个新药中，有42个（71％）先于任何其它国家在美国获得批准。

2018年在美国率先获得批准的新药：Aemcolo, Aimovig, Ajovy, Akynzeo, Annovera, Asparlas, Biktarvy, Braftovi, Copiktra, Daurismo, Doptelet, Elzonris, Emgality, Epidiolex, Erleada, Gamifant, Ilumya, Krintafel, Libtayo, Lumoxiti, Mektovi, moxidectin, Nuzyra, Onpattro, Orilissa, Palynziq, Pifeltro, Revcovi, Seysara, Symdeko, Takhzyro, Talzenna, Tavalisse, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Ultomiris, Vitrakvi, Vizimpro, Xerava, Yupelri和Zemdri。

有关CDER新药批准的认定情况，请参见附录B。

FDA已批准药品的新用途和扩展用途

在CDER批准新药之后，生产商提交新数据证明同一产品的安全性和有效性用于另外用途或用于不同患者人群的情况并不少见。变更使用已获批药品或将扩展用于其他患者的申请属于被称为“疗效补充”的补充申请类别。

新用途

下述产品是一些备受关注的2018年获得了FDA已批准药品新用途的批准：

• Adcetris（brentuximab vedotin），最初于2011年获批，用于在治疗失败后治疗某些类型的霍奇金淋巴瘤患者。该药于2018年3月获批用于与化疗结合治疗患有之前未治疗的III期或IV期经典霍奇金淋巴瘤（一种称为淋巴系统的免疫系统的癌症）的成年患者。该批准代表了40多年前引入临床实践的晚期霍奇金淋巴瘤的初始治疗方案的显着改善。在2018年11月，CDER扩展了对Adcetris的批准，包括与化疗联合治疗，用于患有某些类型的外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的成年患者。这是FDA首次批准用于新诊断的PTCL治疗药物，PTCL是一种罕见、快速生长的非霍奇金淋巴瘤，属于一类涉及白细胞的癌症。审批Adcetris用于PTCL适应症的审评是依据《实时肿瘤学审查（RTOR）试点计划》（Real-Time Oncology Review (RTOR) Pilot Program）进行的，该计划是一种可以加快审批速度的审评方法（另见下文Kisqali）。

• Avycaz（头孢他啶和阿维巴坦），最初于2015年获批用于治疗复杂尿路感染患者。2018年，这种药物的批准范围扩大到包括治疗由各种微生物引起的医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关细菌性肺炎（HABP/VABP）的患者。

已获FDA批准的药品的扩展批准，可以比开发一种全新药品成本低得多，并且同样有效。

• Blincyto（blinatumomab），于2014年首次批准用于治疗费城染色体阴性前体B细胞急性淋巴细胞白血病患者，这种疾病是一种血液和骨髓癌。于2018年获批用于治疗患有B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）的成人和儿童，这些患者处于缓解但仍然具有微小残留病（MRD）。MRD指的是癌细胞的存在低于可在镜检下观察到的水平。 在对这种ALL进行初始治疗后达到缓解的患者中，MRD的存在意味着复发风险增加。这是FDA批准的针对MRD阳性ALL患者的首款治疗药物。因为具有MRD的患者更容易复发，所以具有甚至消除非常少量的残留白血病细胞的治疗选择，可以帮助使癌症停留在缓解期更长时间。

• Exparel（布比卡因脂质体可注射悬浮液），于2011年获批用于一次性注射到手术部位产生术后镇痛（缓解疼痛）。于2018年获批用作神经阻滞，帮助成年患者在肩部手术后48小时进行疼痛控制。通过为某些患者提供新选项，此批准有助于满足对其它非成瘾性疼痛管理工具的需求。然而，新用途仅限于接受肩部手术的个体。

• Hemlibra（emicizumab），最初于2017年获批用于预防出血或减少出血频率的新药，仅用于已发展出被称为因子VIII抑制剂抗体的血友病A患者。在2018年，该药物的批准扩大到包括常规预防出血的新适应症，或减少成人和患有或不患因子VIII抑制剂的血友病A儿童的出血发作频率。

• Invokana（卡格列净），最初于2013年获批作为饮食控制和运动的辅助手段，改善2型糖尿病患者的血糖（血糖）控制。于2018年获批用于降低患有或有风险患有心血管疾病的2型糖尿病成人的主要不良心血管（CV）事件的风险。

• Kisqali（ribociclib），2017年首次获批用于与芳香酶抑制剂联用治疗绝经后妇女的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性晚期或转移性乳腺癌，作为最初的内分泌治疗药物。2018年以相同的药物联用用于2017年获批的相同病症治疗，但也用于未经历更年期的女性。它还在2018年获批用于与氟维司群联用治疗患有HR阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌的绝经后妇女，作为内分泌初始治疗药物或在内分泌治疗的疾病进展之后使用。这是FDA作为今年早些时候宣布的两个新试点项目的一部分而给予的首个批准，这两个试点计划的目的是使癌症药品研发和审评更加有效，同时保持FDA严格的疗效和安全性评估标准。在这些试点项目中，FDA进行了实时审评，我们的审评员可以在试验结果公布后立即开始评估临床数据。通过这种方式，FDA做好准备，在申办方的申请立卷后很快批准药品的新用途。
作为两个新试点项目的一部分，2018年CDER的两项首次批准，旨在提高癌症药物的开发和审查效率，同时改进FDA严格的疗效和安全性的评估标准。

• Lynparza（奥拉帕尼片），于2017年首次获批用于治疗某些特定类型的上皮性卵巢癌、输卵管癌或腹膜癌患者。Lynparza片剂在2018年获批用于治疗某些类型的乳腺癌患者，这些患者已经扩散（转移），其肿瘤具有特定的遗传（种系）基因突变，成为同类中（poly ADP，核糖聚合酶或“PARP”抑制剂）获批用于治疗乳腺癌的第一种药物。这也是首次获批用于治疗某些患有“BRCA”基因突变的转移性乳腺癌患者的药物。依据FDA批准的被称为称为BRACAnalysis CDx的基因检测，选择患者使用Lynparza片剂治疗。

• Mekinist（trametinib）和Tafinlar（dabrafenib），一起服用，用于治疗不能通过手术切除或已扩散到身体其它部位、具有一种异常基因，BRAF V600E（ BRAF V600E突变阳性）的间变性甲状腺癌（ATC）。间变性是用于描述快速分裂并与正常细胞几乎没有或没有相似性的癌细胞的术语。这是FDA批准的首个针对这种侵袭性甲状腺癌患者的治疗方法，也是该药物组合已获批用于治疗的第三种具有这种特定基因突变的癌症。另外两种是BRAF V600突变阳性转移性黑色素瘤和BRAF V600E突变阳性转移性非小细胞肺癌。该批准表明，针对不同疾病中的相同分子途径是加速开发可能有助于更多患者治疗的有效方式。Mekinist最初也于2013年获批用于治疗某些黑色素瘤（皮肤癌）患者。另外，Tafinlar最初于2013年获批用于治疗某些黑素瘤患者。

• Trisenox（三氧化二砷），于2000年获批用于治疗某些成年低风险急性早幼粒细胞白血病（APL）患者，这是一种急性髓性白血病（AML）的亚型，采用其它药物的初始治疗不成功。该项目于2018年获得批准，用于治疗某些新确诊的患者。

• Venclexta（venetoclax），批准用于血癌治疗的新适应症，与某些其它药物联合用于不符合密集化疗资格的新诊断患者的急性髓性白血病（AML）。该药物于2016年获得加速批准，并于2018年6月获得常规批准，用于治疗某些慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞白血病患者。

• Xeljanz（tofacitinib），2012年首次获批用于治疗某些类风湿性关节炎患者。2018年获批用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎的成年患者，这是一种影响结肠的慢性炎症性肠道疾病。这是首个获批用于该适应症长期服用的口服药物。对于中度至重度活动性溃疡性结肠炎的长期治疗，FDA批准的其他治疗方法必须通过静脉注射或皮下注射。

• Xeomin（incobotulinumtoxin A），2009年批准用于治疗颈部肌张力障碍（疼痛和不自主颈部肌肉收缩)和眼睑痉挛(不自主眼睑闭合）。2018年，该药物的批准范围扩展到治疗成人慢性流涎症（口水过多）患者，慢性流涎症是一种常见的神经系统疾病。

新适用人群

下列药品是2018年在扩展患者群体中使用的已获批药品的值得关注的批准：

• Astagraf XL（他克莫司缓释胶囊），于2018年获批扩展适应症，帮助预防可完全吞服胶囊的儿童肾移植排斥反应。最初于2013年获批用于成人肾移植患者。该药品是他克莫司长效制剂。他克莫司于1994年首次获得FDA批准用于预防肝移植排斥反应，随后扩展至包括肾脏和心脏移植。

• Gilenya（芬戈莫德），于2010年首次获批用于治疗成人复发性多发性硬化症（MS）。2018年，获批用于治疗复发性多发性硬化症的10周岁及以上的儿童和青少年。这是FDA首次批准用于多发性硬化症（MS）儿童患者治疗的药物。 2018年，CDER批准了治疗儿童多发性硬化症的首个治疗药物。

• Latuda（鲁拉西酮），最初于2010年获批用于治疗精神分裂症患者 — 并于2013年获批用于治疗患有抑郁症的双相I型障碍（双相抑郁症）成人的新适应症。

2018年，获批用于治疗患有双相I型障碍的重度抑郁症发作的儿童和青少年患者。

• 锂剂，用于治疗小儿双相I型障碍。1980年，FDA批准了锂用于治疗成人的多种疾病，包括双相情感障碍；抑郁症;精神分裂症；饮食失调，包括厌食症和贪食症；血液疾病，包括贫血和白细胞计数低。美国国立卫生研究院（NIH）对儿童双相I型障碍患者进行了两项充分和严格合规的研究。NIH的研究结果使FDA批准了这项儿童新用途。

• Tasigna（nilotinib）最初于2007年获批用于治疗对先前的其它治疗有耐药性的成人慢性髓性白血病患者。2018年获批用于治疗一周岁或以上患有同样疾病的儿童患者。

其它批准

除了2018年的多个值得注意的新药和疗效补充批准之外，CDER还批准了多个其它治疗药物。其中包括生物类似药和含有已获FDA批准的药物的新配方、制药商、复方或剂型的药品和其它药物。下面讨论这些不同类型的批准中的值得关注的例子。

生物类似药

FDA批准的生物类似药与FDA已批准的生物制品（被称为参照产品）在安全性、纯度和效力（安全性和有效性）方面高度相似，不存在临床意义上的差异。生物制品非常复杂，常用于治疗严重和危及生命病症的患者。允许FDA批准生物类似药的法律旨在创造竞争，增加消费者的选择，支持获得更多的重要治疗药物。

2018年，FDA批准了7个新的生物类似药：

生物类似药扩展了治疗选择范围并为美国市场带来了竞争。

• Fulphila（pegfilgrastim-jmdb）和Udenyca（pegfilgrastim-cbqv），分别是Neulasta（pegfilgrastim，聚乙二醇化非格司亭）的第一和第二个生物类似药，获批用于减少感染机会，例如发热性中性粒细胞减少症（发热，通常伴有其它感染迹象，与抗感染白细胞计数异常低有关），发生临床上显著的发热性中性粒细胞减少的接受骨髓抑制性化疗的非髓性（非骨髓性）癌症患者。骨髓抑制是骨髓活性降低导致红细胞、白细胞和血小板生成量低。

• Herzuma（曲妥珠单抗-abtr），赫赛汀（曲妥珠单抗）的第二种生物类似药，用于治疗肿瘤过度表达HER2基因的乳腺癌或转移性胃癌（胃癌或胃食管连接腺癌）患者。 CDER在2017年批准了第一个赫赛汀生物类似药Ogivri（trastuzumab-dkst）。

• Hyrimoz（adalimumab-adaz），是Humira的第三个生物类似药，获批用于治疗患有类风湿性关节炎、幼年特发性关节炎、强直性脊柱炎、银屑病关节炎、克罗恩氏症、溃疡性结肠炎和斑块状银屑病的患者。CDER于2016年批准了Amjevita（adalimumab-atto），Humira的第一个生物类似药。第二个生物类似药Cyltezo（adalimumab-adbm），于2017年获批。

• Nivestym（filgrastim-aafi），Neupogen（filgrastim，非格司亭）的第二种生物类似药。 获批用于减少某些接受骨髓抑制性抗癌药物（减少血小板骨髓和红细胞和白细胞）的患者的感染机会；在对急性髓性白血病患者进行某些化疗后，缩短恢复白细胞和恢复发热的时间; 在接受化疗和骨髓移植的某些患者中，减少低白细胞计数事件的持续时间及其不良影响，例如发烧与感染; 加强白细胞去除术的过程（一种将白血细胞与血液样本分离的实验室操作程序）；长期给药，以减少白细胞计数低不良反应的发生率和持续时间。CDER在2015年批准了第一个Neupogen生物类似药Zarxio（filgrastim-sndz）。

• Retacrit（epoetin alfa-epbx），Epogen/Procrit（重组人红细胞生成素）的首个生物类似药，获批用于治疗慢性肾病、化疗或HIV-1感染患者使用齐多夫定引起的贫血患者。Retacrit也获批在手术前后使用，以减少因手术期间失血而需要输红血球的机会。

• Truxima（rituximab -abbs），是Rituxan（rituximab，利妥昔单抗）的第一个生物类似药，获批用于以前未治疗的滤泡性、CD20阳性、B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）与一线化疗联合或单独使用 对已经实现对利妥昔单抗和化学疗法的完全或部分响应的患者的药物维持治疗。Truxima还获批用于采用单药线环磷酰胺、长春新碱和泼尼松（CVP）化疗治疗后的复发或难治性、低级或滤泡性、CD20阳性B细胞NHL和非进展性（包括稳定疾病）、低级别、CD20阳性、B细胞NHL复发。

自2015年以来，CDER已经批准了9个不同参照生物制品的总共16个生物类似药。美国最畅销生物制品的生物类似药：Humira，Rituxan，Enbrel，Herceptin，Avastin，Remicade和Neulasta，至少有一个生物类似药。两个生物制品参照产品（Humira和Remicade）现在各有三个生物类似药，三个参照产品（Herceptin，Neulasta和Neupogen）各有两个生物类似药，目前有四个参照产品（Avastin，Enbrel，Epogen / Procrit和Rituxan）各有一个生物类似药。每种FDA批准的参照制品的多个生物类似物，可使市场竞争更加激烈。市场竞争的加剧，可能会导致患者和医疗系统的成本大幅降低。

新配方和其它值得关注的批准

药物新配方指其中的产品的有效成分已经FDA批准。已经批准的药物的新配方可以提供显著的治疗进展。以下是值得注意的新配方,以及2018年其它值得注意的非新药批准，包括但不限于具有活性成分的新复方或已获FDA批准的药物的新制造商。

• Arakoda（他非诺喹），用于预防成人疟疾，连续给药长达六个月。在载药方案（多剂量达到预期血液水平）后，每周服用一次药物。（另见其它值得注意的新药批准Krintafel）。

• Aristada Initio（月桂酰阿立哌唑），一种新的药物配方，Aristada（阿立哌唑）于2015年获批用于治疗精神分裂症患者。该新配方将与口服阿立哌唑联用用于肌内注射开始治疗。在批准Aristada Initio之前，阿立哌唑的剂量需要是渐进的，从低剂量开始并逐渐增加至有效剂量。这种新配方能够使得剂量立即达到治疗水平——这是帮助尽快治疗精神分裂症症状的重要特征。

• 阿托品自动注射器，用于急性使用某些杀虫剂或神经毒剂，包括那些可用于生物恐怖袭击的神经毒剂的毒蕈毒症症状的初步治疗。毒蕈碱症状包括过度流涎、出汗、流泪、排尿、腹泻、呕吐和心律异常，可能致命。自动注射器可用于成人和体重超过90磅（通常约10周岁或以上）的儿童。它可以透过衣服注入，是我国防止恐怖袭击的有力补充。这是一种新的阿托品药物配方，阿托品已被FDA批准多年，并在许多其它剂型中获批。

• Azedra（碘苄胍 I 131）用于治疗患有嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（肾上腺罕见肿瘤）的12周岁及以上患者，不能通过手术切除（不可切除），已经扩散到原始肿瘤部位以外，需要全身性抗癌疗法。这是FDA批准的第一种用于此用途的药物。在此批准之前，碘苄胍 I 131于1994年获批用作诊断剂，用于帮助发现肿瘤但不治疗肿瘤，随后被制药商停产。
CDER批准了一种已停用的诊断药物来治疗肾上腺罕见的肿瘤 — 这是FDA批准的第一个用于此类用途的药品。

• RadioGenix系统（锝 Tc-99高锝酸钠发生器），用于生产锝-99m（Tc-99m），这是一种放射性成像产品，用于检测可能危及生命的疾病，例如冠状动脉疾病和癌症，以及评估肺、肝、肾和脑功能。每天美国都有成千上万者接受依赖于Tc-99m的核医学成像程序检查，由于供应链复杂，有时导致供应短缺，医疗保健专业人员面临着供应不足的挑战。在该批准之前，Tc-99m的生产取决于使用浓缩铀，这些浓缩铀必须从美国运往国外设施，制造钼-99或Mo-99，即Tc-99m的来源。 RadioGenix系统无需使用浓缩铀。该获批标志着第一个生产Mo-99制备Tc-99m的非铀工艺，这是30年来美国患者首次拥有这种重要诊断剂的国内来源。

CDER批准了一项新技术，用于生产用途广泛的诊断疾病成像研究的Tc-99——确保充足供应，不必依赖外国来源。

• Jynarque（托伐普坦），获批用于缓解常染色体显性多囊肾病患者的肾功能衰退，这是首个获批用于此用途的产品。这是药物托伐普坦的新配方，最初于2009年以商品名Samsca获批用于治疗低钠血症患者（血液钠不足）。

新剂型

FDA已批准药物的新剂型可以通过帮助增加患者对治疗的依从性，确保适当的剂量以及改善必须长期使用药物的患者的生活质量改善患者健康。

这一类中值得关注的批准包括：

• Arikayce（阿米卡星脂质体吸入悬浮液），是一种新的可注射抗生素阿米卡星吸入制剂，已获FDA批准超过30年，用于治疗各种非常严重的感染患者。Arikayce获批用于治疗由鸟分枝杆菌复合体（MAC）引起的替代治疗有限或无替代治疗选择成人非结核分枝杆菌（NTM）肺病，作为抗生素联合治疗方案的一部分。NTM是一种罕见的有机体，通常存在于环境中。患有潜在慢性肺病的易感患者可发展为肺部感染。这是首个由国会依据《21世纪医药法案》（21st Century Cures Act）建立的抗菌和抗真菌药物有限人群途径（LPAD）通道批准的抗菌药品。LPAD旨在理顺抗菌药品的开发和批准，以治疗未能满足需求的有限人群中的严重或危及生命的感染。
CDER批准了第一个依据抗菌和抗真菌药物有限人群途径（LPAD）通道获批的抗生素，这有助于确保新抗生素仅用于患有某些病症的某些患者 — 防止过度使用和发展细菌对药物的耐药性。

• Dsuvia（舒芬太尼），一种通过一次性预填充单剂量给药器给药的舌下（置于舌下的）阿片类镇痛片。被批准用于经过认证的具有医学监督的医疗保健环境中的成人，例如医院、外科中心和急诊部，用于治疗严重到必需阿片类镇痛剂以及用于替代治疗不充分的急性疼痛。Dsuvia在获得风险评估和缓解策略（REMS）条件下批准，确保仅向经过医学监督认证的医疗机构中的患者分发，减轻意外接触引起的呼吸抑制风险。受限于REMS规定，Dsuvia不能直接由药房分发给患者供家庭用。Dsuvia是获FDA批准的第一种口服给药的舒芬太尼产品。Dsuvia用于静脉内给药的舒芬太尼，首先以商品名Sufenta于1984年获FDA批准，作为可注射的阿片类镇痛剂已使用数十年，主要用于在短时间内需要缓解疼痛的外科和重症监护环境。

• Perseris（利培酮），首个获FDA批准的皮下（subcutaneous, SQ）给药的抗精神病药。利培酮口服片剂最初于1993年获批。此后已有多种新剂型，例如口服溶液和肌内注射剂。这种新的SQ剂型是长效的，每月给药一次。

• Prograf颗粒剂（他克莫司口服干混悬剂），一种新的他克莫司剂型，自1994年以来一直以口服胶囊和注射剂形式供应。他克莫司是肾、肝或心脏移植后的抗排斥药物。在给药之前，患者或护理人员将颗粒与水混合。这种新剂型可以帮助那些不能吞服药片的患者。

• Qbrexza（格隆铵），一种格隆铵的新剂型，可用布料涂抹于皮肤。获批用于治疗9周岁及以上患有原发性腋窝多汗症（腋下过度出汗）的患者。

结语

CDER的职员由不同专业领域人员组成，包括医生、安全评估人员、化学家，生物学家、生物统计学家、护士、药剂师、药理学家、流行病学家、法律和监管专家等等，他们正在共同努力，尽可能高效地为美国公众带来安全有效的药物治疗。

这些治疗药物是以之前从未在美国上市的新药，增加重要的医学价值的其它新药，FDA已获批产品的新用途，用于新患者群体的产品，以及旨在提供优于先前产品的药品新剂型的形式推出。

比新治疗药物数量更为重要的是这些药物的医疗价值，以及用于促进患者医疗中的重要作用。

另外值得注意的是这些药物的审评和批准的效率。CDER使用各种快速的开发和监管审评工具来帮助加速这些药物上市。 在所有情况下，在努力寻求新药申请审评效率同时，CDER都坚持严格的安全性和有效性的标准。

我们2018年的治疗药物批准将帮助许多有需求的患者。但是，CDER的使命远远超出了所受理的来自于制药行业的药品申请的安全性和有效性的严格审评。我们也注重推动可能导致未来创新药物的科技 — 这些科技中的很多甚至可能还没有构思出来。我们正在努力开发更高效和更具创新性的方法来评估评估这些新进展将带来的药物治疗的安全性和有效性。

尽管我们的监管工作延伸到了许多科学、临床和技术领域，但只凭我们的一己之力，无法完成所要求的一切。CDER与医学界范围广泛的利益攸关方合作，包括学术界、行业、患者和他们的照护者、患者权益团体、各州和其它联邦机构等。倾听各界的声音已成为这项工作的重要组成部分。我们努力确保我们了解主要服务对象的需求，为患者提供最大的获益，为改善美国公众健康提供最大程度的可能性。

虽然这份报告并非CDER今年所有批准的全面汇编，但提供了许多CDER批准新治疗药物促进患者健康有价值的实例。

附录A：2018年CDER新药批准情况

（按获批药品商品名英文字母顺序排列）

有关疫苗、致敏产品、血液和血液产品、细胞和基因治疗产品的信息，请参阅2018年生物许可申请批准。

附录B：新药审评通道认定情况

（按获批药品商品名英文字母顺序排列）