首页 > 资讯 > 2025年 FDA 新药审评效率达标，30%被拒，CNPV 存变数

出自识林

2026-01-22

*题图编译自Pink Sheet数据

根据Pink Sheet数据，在动荡不安的2025年，FDA新药审评绩效表现稳健，不仅表现在数量，也体现在时间上。所有新药从提交到批准的中位时间为11.6个月，仅比2024年的11.7个月略少，与近期历史数据及PDUFA VII设定的理想时间线保持一致。仅有3个新药申请未能在目标日期前完成审评。

数据并非来自官方，以下内容仅供参考。关于审评效率，读者还可参阅CIRS的2015-2024年六家监管机构审评趋势简报和全球新药在我国的审评数据。

CDER和CBER效率趋同，约一半新药是标准审评

按PDUFA VII承诺，新分子实体（NME）和新生物制品的标准审评目标时间包含为期2个月的立卷审查期加上10个月的标准审评时间。优先审评时间总计8个月（2个月立卷审查和6个月审评时间）。

在2025年总计58项新药批准中，标准审评占26项（45%），其中CDER的46项批准中有21项为标准审评（46%），而CBER的12项批准中有5项标准审评（42%）。

CDER的优先审评中位时间为7.9个月。CBER的优先审评中位时间为8个月。优先审评药物在2025年新药批准中仍占55%，但在2024年时占75%。

首轮批准率高达86%，立卷审查机制效果显著

首轮批准率对总体审评时间同样具有决定性影响。仅经一轮审评周期即获批的新药比例在2024年下降至77%，为十年来的最低水平之一。2025年FDA实现了86%的首轮批准率，接近2014年至2024年十年间87%的平均水平。

回顾2012年底，FDA在PDUFA V引入为期2个月的立卷审查期，以确保申请完整性并准备就绪进入审评，这显著提高了首轮批准率。但需要注意的是，如果提交了FDA认为是重大增补的新信息，审评目标日期将会延长3个月，每个审评周期可授予一次。在2025年，多达9个获批新药存在此类延期。

22个新药被拒批，但其中6个品种已重新递交

高首轮批准率的另一面，是为数不少的完全回应函（CRL）。FDA在2025年共计发布了22封CRL，约占80多项申请的30%。但许多申请人行动迅速，收到CRL的品种有6个重新提交。

其中Stealth的Forzinity（elamipretide）和Milestone的Cardamyst（etripamil）均在同年获得了第二轮审评周期的批准。另外Sentynl的Zycubo（copper histidinate）于2026年1月12日成为2026年首个获批的新药。Pierre Fabre/Atara Biotherapeutics的细胞疗法Ebvallo（tabelecleucel）则收到了2026年首封CRL，在其第二轮审评周期再次被拒批。

与之对比，Pink Sheet历史数据显示，2024年FDA针对新药申请发出16封CRL，2023年是21封。

审评虽然“稳健”，但也不再“更快”，接下来看争议中的CNPV

从历史数据能看到另一趋势，即“稳健”掩盖了早年间部分新药更快获批的差异性。

2025年获批新药中，最快的是Verastem的肿瘤药Avmapki Fakzynja Co-Pack（avutometinib和defactinib），为6.3个月。其他批准均不低于7.3个月。即使曾经产生过较快批准案例的实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目，2025年4个参与试点的新药的中位审评时间也达到7.7个月。

自2021年以来，FDA就未在6个月或更短时间内批准过新药，与此前相比发生了实质性变化。2015年至2021年间，平均14%的新药批准所需审评时间为6个月或更短。2019年，有11项批准（占2019年总数的22.9%）少于6个月。在更早的2015年，有7项批准在提交后6个月内完成，其中最短的是Genmab的Darzalex（daratumumab，达雷妥尤单抗），仅用4.2个月，其次是武田的Ninlaro（ixazomib，伊沙佐米）的4.3个月。2010年代的极速审批授予了那些数据前景看好、针对严重未满足医疗需求的产品。

如今，FDA局长Martin Makary可以将“局长国家优先审评券”（CNPV）授予那些他认为能推动美国“国家利益”的产品，并声称将在1-2个月完成审评。迄今为止，已有18张CNPV发出，理由包括积极的临床试验结果，或作为对与特朗普政府签署定价协议的公司的奖励。其中暂且只有一个品种获批，即美国抗生素公司的Augmentin XR（阿莫西林/克拉维酸钾缓释片）于12月9日获批，将该药“回流”至美国本土生产。该品种审评耗时约2个月（此类补充申请时限为4个月）。

Disc的bitopertin可能成为通过CNPV获批的首个新药，其预定批准时间原本是2026年5月，且看FDA能否大幅加速。

资源紧张，以及缺乏透明度和法律依据，是CNPV面临的主要挑战。2025年连续两任CDER主任非正常离职均与之相关。其中Richard Pazdur更是直率批评CNPV打破了政治任命官员与科学审评之间的“防火墙”。

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