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EMA 拟引入“监管沙盒”机制，为无法按现行规则开发的创新产品探索监管路径
出自识林
EMA 拟引入“监管沙盒”机制，为无法按现行规则开发的创新产品探索监管路径
2026-10-20
9月21日，欧盟委员会与EMA举行多方研讨会 ，讨论新版药品立法中监管沙盒（Regulatory sandboxes）的实施。随后，在9月29日至10月2日于奥地利举行的欧洲健康论坛加施泰因会议（European Health Forum Gastein）上，EMA首席医学官Steffen Thirstrup表示，监管沙盒将是欧盟药品立法改革方案中率先落地的举措之一，首批应用案例预计于2026年底出现。他还透露，EMA的“创新工作组”（Innovation Task Force）已收到各方对这一机制的广泛关注。
为无法按现行规则开发的创新产品探索监管路径
监管沙盒是一种全新的监管工具，为开发者提供有明确期限的监管框架，允许其在严格监管下、受控的真实世界 环境中设计、验证和测试创新药物或方法，并配套适当的保障措施。只有当产品或相关方法的科学、技术特征使其无法按现行规则开展开发并获得上市许可 时，才考虑使用监管沙盒，并非所有创新产品都适用。
欧盟委员会卫生与食品安全总司的Florian Schmidt表示，目前很难列举出具体哪些产品符合条件；药物与数字设备的组合产品 、患病人数极少的罕见病药物 及高度个体化疗法可能符合条件。以《先进治疗药品（ATMP）法规》 实施初期的情况为例，一些后来获批的ATMP ，如果当时有监管沙盒，本可以借助这一工具开展探索，并为相关法规的形成和完善提供经验。
他强调，“监管沙盒”的目的不只是支持个别产品，而是探索可供后续创新者使用的通用规则和新路径，所得经验也可能推动法律框架调整。
尽早沟通，定期评估进展
Thirstrup表示，沙盒将面向药企、医院和大学等各类药物开发者。Schmidt则强调，应尽早向监管机构说明创新内容、遇到的问题及使用沙盒的潜在必要性：“如果等到提交上市许可申请前才来沟通，就太晚了。那时我们已经无法再进行试验。”
沙盒也不是“自由发挥”。EMA将与欧盟委员会共同拟订计划，由委员会批准；每个沙盒项目至少每年评估一次，依据预先约定的里程碑和目标检查进展，并设定一个可随时调整的结束日期。整个流程结束后将总结经验；理想情况下，产品会进入下一开发阶段，甚至申请上市许可。委员会还需评估，该创新是否具有足够的颠覆性，以至于有必要推动更广泛的监管规则调整；还是只需微调现有沙盒，以应对类似问题。
争议：对证据质量和监管标准的担忧
会议上，代表欧洲各国医疗支付方的欧洲社会保险平台主任Yannis Natsis则表示了担忧，认为沙盒可能降低证据质量，使后续定价和报销决策更加困难。他表示，希望沙盒能对后续决策产生积极影响，并提出能否精简支付方与监管机构的证据要求。欧洲罕见病组织EURORDIS公共事务主任Rosa Castro也强调，沙盒不应削弱罕见病、尤其是超罕见疾病的证据质量。
Thirstrup在加施泰因会议上表示：“我认为，有了受控环境，我们就能更好地应对不确定性。”他还指出，如果没有监管沙盒，这些产品可能永远无法惠及患者。
罗氏欧盟监管政策负责人、同时也是“创新健康倡议”（Innovative Health Initiative）旗下监管沙盒项目BRIDGE负责人的Francois Hebraud强调，只有存在需要解决的监管问题和挑战时，才会设立沙盒，其目的在于探索替代方法，而非降低监管标准，更不意味着推翻药物开发的基础以及质量、安全性和有效性标准。
Castro还指出，由患者生成的数据以及真实世界数据 可以充实证据基础。她呼吁支付方在考虑是否资助一种有前景的疗法时，也应考虑不予资助可能付出的代价。例如，某些疗法可能有助于预防残疾，进而减少照护需求、节省相关费用。
监管沙盒在AI领域的探索和应用
在药品开发中，监管沙盒也被用于探索AI 应用。今年6月，英国药品和健康产品管理局（MHRA）宣布启动首个药品AI监管沙盒计划 ，首阶段拟测试最多5种AI驱动方法。该计划旨在探索AI如何使药物更安全、加速开发并减少对动物试验的依赖，包括预测药物体内行为、如何更好地利用临床数据 来改善对药物在不同群体中作用的理解，并借鉴医疗器械AI Airlock试点 （英国首个针对医疗器械 AI的监管沙盒）的经验。
美国也在政策层面探索这一工具。白宫于今年3月发布的《国家人工智能政策框架》 （National Policy Framework for Artificial Intelligence, NPFAI）立法建议文件，也提到建议国会建立AI应用监管沙盒，为AI系统提供受控测试环境，通过容错机制激发技术创新，加速 AI 系统的部署与应用。
作者：识林-栾木
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