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EMA 拟认证 RWD 登记网络，用于上市后安全研究
出自识林
EMA 拟认证 RWD 登记网络，用于上市后安全研究
2026-08-20
8月12日，EMA发布针对“大型多发性硬化症数据”（Big Multiple Sclerosis Data，BMSD）网络的认证意见草案，征求意见截至9月18日。
EMA评估认为，BMSD网络及其涵盖的登记库在应用通用数据模型（CDM）的前提下，可作为上市后安全研究（PASS）的合格数据源，用于支持多发性硬化症疾病修正疗法（DMT）的监管决策。
这体现出EMA的新方法资格认证（QoNM）范围并不局限于生物标志物、替代动物试验的新方法（NAM）、临床终点、数字健康技术以及AI临床诊断评估等创新工具，亦能涵盖临床登记数据库或真实世界数据源。
BMSD网络由瑞典卡罗林斯卡学院（Karolinska Institutet）协调，整合了捷克ReMuS、丹麦DMSR、法国OFSEP、意大利RISM、瑞典SMSR以及国际MSBase共6个专业登记库。截至评估期间，该网络累计纳入约36万名患者，其中近16.8万名患者正在接受DMT治疗。
EMA曾于2021年发布针对BMSD的认证建议（Qualification Advice），当时指出其主要不足在于关键数据元素采集的不确定性及缺乏统一的最低质量标准。在本次认证中，EMA确认相关缺陷已得到有效应对：
- BMSD建立了统一的核心数据集，人口学特征、疾病诊断、药物暴露及预设严重不良事件（SAE）等核心变量的完整性较高。针对临床随访中易遗漏的数据，部分国家登记库通过与国家卫生数据库进行个人层面的数据联动加以补充。
- 为解决多国数据异质性问题，BMSD引入了通用数据模型（CDM），建立统一的数据字典、转换脚本与校验机制。基于数据隐私法规要求，BMSD主要采用联邦化数据分析（Federated Data Analysis）或汇总数据元分析（Meta-Analysis），数据留在当地处理，仅共享分析代码与结果。
- 认证意见强调，尽管网络整体获得资格认证，但在具体开展项PASS前，申办者必须针对特定研究问题进行强制的可行性评估，以确定具体选用哪些登记库（单个、部分或全部）。
- BMSD承诺发布PASS年度报告，持续监测数据质量、不良事件上报情况及CDM更新状态，并制定了新登记库准入的技术标准。
此次认证为各国监管构建与应用临床登记数据库及真实世界数据（RWD）提供了参考范式。尤其是，监管机构通过对数据网络及其CDM的资格认证，确立了RWD用于上市后监管的质量门槛，有助于解决各类临床登记库常见的数据孤岛与质量参差不齐问题。此外，BMSD通过国家数据库联动弥补随访缺失，以及利用联邦分析平衡数据合规与跨区域协作的经验，也可为数据安全监管框架下开展多中心真实世界研究提供可行的技术路线。
识林-实木
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【文件概要】
该文件为欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）发布的关于大型多发性硬化数据（BMSD）网络的认证意见草案。文件的核心结论是，CHMP认为BMSD网络可作为多发性硬化（MS）疾病修正疗法（DMTs）上市后安全性研究（PASS）的数据源，以支持监管决策。该认证意见明确了BMSD网络的特定使用环境（CoU），即基于BMSD网络并应用通用数据模型（CDM）开展PASS，且针对具体PASS，必须进行强制性的研究特定可行性评估，以确定选择单个、部分或全部注册中心作为数据源的适用性。文件详细评估了BMSD网络的六个注册中心（捷克ReMuS、丹麦DMSR、法国OFSEP、意大利RISM、瑞典SMSR及国际MSBase）的数据相关性和质量。评估显示，各注册中心在人口统计学、MS诊断、DMT治疗及预设严重不良事件（SAE）等核心变量上具有高完整性，但病史、合并用药等非核心变量完整性较低。文件指出，通过注册中心与国家级数据库的链接可弥补部分数据缺口，但链接能力与数据质量因注册中心而异。对于妊娠结局、风险最小化措施有效性评估等特定研究问题，数据可用性存在差异，需通过可行性评估确认。文件还认可了BMSD网络的通用数据模型（CDM）在促进数据标准化和互操作性方面的作用，并对其生命周期管理计划表示支持，包括发布年度PASS报告、接纳新注册中心的标准等。总体而言，BMSD网络及其六个注册中心在指定的使用环境下被认定为合格。 【适用范围】
本文适用于欧洲药品管理局（EMA）监管框架下，针对多发性硬化（MS）疾病修正疗法（DMTs）的药品上市许可持有人（MAHs）。文件涉及使用BMSD网络（包含六个欧洲及国际注册中心）的真实世界数据（RWD）开展上市后安全性研究（PASS）。适用于化学药和生物制品中的创新药。 【影响评估】
本文为使用BMSD网络开展PASS提供了监管认可路径。企业可利用该网络进行DMTs的上市后安全性监测，满足风险管理和监管要求。但需注意，每个PASS均需进行可行性评估，且数据在妊娠结局等特定领域的完整性有限，可能影响研究设计。 【实施建议】 - 药物警戒（PV）：必读。应熟悉BMSD网络作为PASS数据源的使用条件，包括强制性可行性评估流程，并利用该网络设计满足监管要求的上市后安全性研究。
- 注册（Regulatory Affairs）：必读。应理解该认证意见对药品风险管理计划（RMP）中PASS要求的支持作用，并在与监管机构沟通时引用此认证。
- 临床开发/医学事务（Clinical/Medical）：必读。需了解BMSD网络的数据覆盖范围、核心变量完整性及局限性，以评估其在真实世界证据（RWE）生成中的适用性。
- 数据管理/统计（Data Management/Biostatistics）：必读。应掌握BMSD网络的通用数据模型（CDM）及数据质量要求，确保在利用该网络数据进行分析时符合标准。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
