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FDA更新突破性治疗认定计划推出初步请求建议表
出自识林
2016-03-24
FDA的突破性治疗认定（BTD）计划已经被大家一致认为是受欢迎的计划。申办人在短短4年中提交了超过330份突破性治疗认定请求（BTDR），希望从FDA获得额外支持、缩短审评时间，给投资人以FDA顺利地查看他们的初步临床证据的信号。也许是为了响应该计划的流行，FDA开始实施一项新的程序，被称为“初步BTDR建议”请求。新的初步BTDR建议表请见此处 。
FDA初步BTDR建议表指出，该表格用于“作为审评部门评论一份BTDR是否合适，此时是否太过初步，或目前不满足BTD标准。”初步BTDR建议请求必须不得超过2页，必须提交到IND文件中。
FDA还建议如下：
- 审评部门的初步建议是没有约束力的，将不会在未来阻止申办人提交正式BTDR。
- 即使申办人请求初步BTDR建议，审评部门可能没有足够的信息确定此时BTDR是否是合适的。可能需要正式BTDR以作出决定。
- 审评部门将安排15分钟的电话会议讨论请求。
- 审评部门没有书面建议或电话会议纪要发布给申办人。
初步BTDR建议表格中要求的四类信息是：
- 适应症是否是严重的和危及生命的；
- 药物作用机理和药品与现有治疗药物的关系；
- 可用的治疗药物；和
- 初步临床证据，包括试验设计、试验终点、治疗组和登记受试者数量。
FDA经常被申办人询问是否同意一个治疗药物应被认定为突破性治疗。初步BTDR建议请求似乎是在提交一份正式BTDR之前，正式化这些问询和鼓励申办人打开关于BTD资格的对话的一种途径。
实际上，起草一份正式BTDR相当简单，不需要大量资源。因此，目前还不清楚申办人是否会使用初步BTDR建议请求，因为他们能够通过一份用有限精力准备的正式BTDR，在FDA接收请求60天之内获得一个实在的决定。
另一方面，FDA经常讨论BTD计划带来的负担。BTDR首先由审评部门处理，然后发送到药品审评与研究中心（CDER）的医学政策委员会（MPC），该委员会由FDA高级官员组成。审评部门的任务是就BTD资格向MPC提出建议，MPC就是否授予BTD做出最后决定。鉴于这种多级审评流程，不难明白，比起申办人，BTD过程给FDA带来了更加沉重的负担。跟重要的是，如果最初的BTDR被拒绝或撤销，申办人可以重新提交BTDR。
FDA之前曾通过教育申办人关于BTD的要求回应这种不对称的资源需求（见2015年FDA的演讲），并请求申办人在实际提交请求之前讨论突破性治疗认定请求的可行性。
编译：识林-椒
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参考资料
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