首页 > 资讯 > FDA转化科学办公室2022年报：审评、临床开发和检查

出自识林

2023-07-05

6月30日，FDA CDER下属转化科学办公室（OTS，Office of Translational Sciences）发布2022年报。

识林用户可点击阅读全文。

对出口型创新药企，OTS在CDER乃至FDA都是一个颇为特殊的存在，仅从其意味不明的名字“转化科学”，药企也许很难感知其工作职责，其工作职责如何对药企关心的“审评”和“检查”产生有力影响，以及如何影响创新药最为核心的临床开发阶段。

OTS是干什么的？

年报开头，OTS照例回顾自己的愿景使命价值观（每个FDA的中心，以及所谓“超级办公室”，通常都有自己的VMV，而且通常也并非空话套话），以及具体的工作职责。

OTS的愿景是：通过科学和监管创新推动人类健康进步。

OTS的使命是：打造多元、合作和高效的团队，致力于创新，推动全球人用药开发。

OTS的核心价值观是：责任，沟通，修养，创造与创新，合作，领导力。

OTS的职责主要包括：

• 推进CDER药品监管审评中的科学合作与创新；

• 保证监管决策中临床试验设计和分析的有效性；

• 开发并应用量化的和统计的方法论，支持监管审评过程中的决策；

• 确保CDER研究工作与CDER总体目标的协调一致；

• 服务于CDER的科学社区，与更广泛的科学社区建立技术转化协议；

• 维护知识管理数据库，作为监管审评过程不断改进的基础；

• 负责BA/BE和非临床检查，帮助确保新药和仿制药的安全和有效；

这些职责中频繁出现的关键词，相信能令药企初步感知OTS的影响力，但要想加深了解，还需从报告正文检视OTS在2022年的实际工作交付。

OTS的药品监管审评工作

在2022年，OTS共计执行了超过10000项监管审评，涵盖IND、NDA、BLA以及ANDA，并直接参与FDA全年批准的全部37个新药。在此过程中，与申办方和专家的会议超过2000次，旨在优化药物开发计划和研究设计。

对内，OTS团队提供解决方案，协助CDER审评员提高审评效能；提供工具、服务以及培训，支持合规与检查，上市前分析，以及上市后监督活动。具体包括拓展一个内部数据准备引擎，便于审评员更易获取数据；以及，开发一个基于云端的创新平台，提供各类原型、测试和执行方案，用于CDER应对日加繁重的审评压力。

此外，OTS还通过FDALabel数据库（一个FDA内部的标签说明书数据库）为药品标签提供研究和改善建议。

可见，OTS直接参与药品审评，尤其是在最核心的临床领域；同时提供各类信息化系统为审评赋能。这令人联想到由OPQ（药品质量办公室，主要负责CMC审评）主导的KASA计划。

OTS促进药物开发

监管不仅控制，还有促进。

OTS通过主导或参与多项FDA内部计划（program）来促进药物开发，为最终的药品可及和公众健康服务。

CID，复杂创新临床试验设计会议计划（Complex Innovative Trial Design Meeting Program）。该计划由OTS主导，可支持企业与FDA召开额外的两次会议，专门用于探讨创新临床试验设计。在2022年，共计针对4项临床设计召开会议，涵盖神经、肿瘤和皮肤领域。

MIDD，模型引导的药物开发配套会议计划（MIDD Paired Meeting Program）。MIDD同样由OTS主导，目标是基于药物开发和审评中大量的临床前和临床数据来源，开发并应用基于暴露的、生物技术的和统计学模型。从2018年到2022年，该计划内召开超过100次内部会议，与50家申办方沟通，并发表相关文献，用于应对紧急公共健康需求，帮助制定政策和监管路径，表征潜在的生物标志物（biomarker），为特定人群裁剪相应疗法，并有助于理解药品和组合产品的安全性。

CPIM，关键路径创新会议（Critical Path Innovation Meeting）。OTS的职责是组织协调。CPIM是药企与FDA沟通的一大重要渠道，关注的主题是前沿技术如何有效且合规地应用于药品生命周期。该计划已经持续10年，涉及的议题也许已是业界耳熟能详（这也意味着CPIM颇有成效），包括PFDD（以患者为中心的药物开发），DDT（药物开发工具）确认，创新临床试验设计，RWE和RWD，生物标志物，临床结局评估，药物基因组学，罕见病药物开发，创新临床终点/替代终点，统计学分析的新方法论，以及先进制造。

通过上述计划，OTS的身影频繁出现在至关重要的创新药临床阶段，处理的都是最前沿的技术应用，也因此，其一举一动，值得密切关注。

OTS与检查

识林读者已经非常熟悉的“超级办公室”ORA（法规事务办公室）主要负责全球的cGMP和GCP检查，但却并未包办所有的检查工作。

OTS负责的检查领域是BA/BE研究，非临床，以及动物规则研究。

首先，OTS评估检查的必要性。2022年，OTS开展了超过1900次场地评估，涵盖ANDA，NDA，BLA和IND，支持CDER的BIMO（生物研究检测）检查量度。

然后，OTS也执行检查，包括现场检查和RRA（远程监管评估啊）。

OTS还从工具角度，优化检查场地选择工具和检查工具平台，促进内部检查信息的传播与交流，这也是OTS一贯的强项。

以上仅为OTS的2022年报的一部分，更多报告要点，以及上述各项工作的具体内容，请读者登录识林，仔细阅读全文。

OTS的职责，尤其是临床审评，药物开发先进技术，以及BA/BE和GLP检查，都与国内出口型创新药企密切相关。意在走向全球的创新药企，通常不会被动等待各类法规指南强加到头上，而是从药品研发早期开始，就基于丰富的产业知识、基于科学和风险，与监管部门合作，共同推进好药的可及。

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