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ICH 探讨真实世界证据术语、方案和报告的国际协调
出自识林
ICH 探讨真实世界证据术语、方案和报告的国际协调
2023-07-04
ICH 于 6 月 30 日发布了题为“真实世界证据术语的国际协调以及关于计划和报告使用真实世界数据的研究的一般原则的趋同，重点关注药品有效性 ”的思考性文件，概述了 ICH 应对目前在监管决策中使用真实世界证据（RWE） 方面存在的一些挑战的策略，目标是进一步将 RWE 整合到监管申报和及时的监管决策中。
ICH 认识到传统的随机临床试验 （RCT）是生成安全性和有效性批准前证据的基础，在适当的情况下，其他方法可以生成适用于监管决策的证据。例如，可以通过使用真实世界数据（RWD）来确定床旁 RCT 中的终点，或作为外部对照试验（包括历史对照试验）的参比组。RWD 可用于更好地了解当前的治疗模式，合并症和疾病预后。
但 RWD/RWE 的使用仍存在一些挑战，包括不同国家/地区法律法规强调的 RWD 类型的异质性（例如，电子健康记录、注册数据、保险索赔数据、纵向药物处方、配药或其他药物利用数据、患者生成的数据），医疗保健环境（例如，初级/二级/三级护理、可自我治疗的病症），数据源特征（例如，目的、人群覆盖范围、数据元素、编码术语），数据质量和数据有效性水平，以及用于数据共享和访问的各种管治模式。
文件指出，目前没有关于 RWD 和 RWE 的国际统一定义。对定义的不同解释，描述和表征 RWD 来源的不同方式以及在这些研究中使用的不同方法导致包含 RWD/RWE 药物申请的估计数量不同。另外，国家/地区法律法规可能会给与 RWD/RWE 相关的术语和指南的融合和统一带来挑战。然而，在国际层面就术语以及 RWD/RWE 如何减少新药和现有药物的知识差距达成共识，将有助于推动创新药物的可及性。
思考性文件的目标是：
促使 ICH 就 RWD 和 RWE 的术语趋同，药品整个生命周期 中提交给监管机构的研究方案和报告的格式，以及促进方案和报告的注册开展工作；
为出于监管目的的 RWD 和 RWE 评价提供信息。
文件建议采用循序渐进的方法，分主题开展工作。ICH 预期在 2023 年 12 月或 2024 年 12 月之前提交有关 RWD/RWE 术语、元数据和评价原则的指南提案；之后启动关于 RWD/RWE 方案和报告格式，以及研究透明度的指南提案。
ICH 还列出了后续优先事项，包括：数据质量的最佳实践，RWD 的数据标准，研究设计和数据分析 的恰当应用。
另外，思考性文件的附件部分还列出了全球与 RWD/RWE 相关的现有监管举措和指南清单。
作者：识林-椒
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