首页 > 资讯 > FDA 发布药品开发工具资格认定流程指南草案

出自识林

2019-12-16

美国 FDA 于 12 月 13 日发布指南草案解释了其根据《21 世纪医药法案》对药品开发工具（DDT）的资格认定程序。

这份 20 页的指南草案刚好在医药法案所规定的截止日期之前完成，履行了 FDA 《处方药使用者付费法案》（PDUFA VI）增强其针对生物标志物的 DDT 资格认定程序的承诺。

根据《21 世纪医药法案》修订的《联邦食品、药品和化妆品法案》第 507 条将 DDT 定义为生物标志物、临床结果评估和“卫生部长决定协助药物研发和监管审评的任何其它方法、材料或措施”。FDA 补充指出，FDA 已确定在动物模型资格计划（Animal Model Qualification Program，AMQP）下评估的动物模型也符合该定义。

根据 FDA 表示，DDT 资格认定计划的目标是：

• 认定并使特定使用背景的 DDT 公开可得，以加快药物开发和监管申请的审评；
• 为 FDA 的早期参与和与 FDA 的科学合作提供框架，以促进 DDT 的发展；
• 促进将经过认定的 DDT 整合到监管审评中；
• 鼓励针对有未竟需求的使用情况开发 DDT；
• 鼓励组建协作小组以开展 DDT 开发工作，提高效率并减轻 DDT 开发中的个体资源负担；
• 鼓励药物开发创新；
• 创建一个共享的学习环境以交换有关 DDT 开发的信息。

FDA 表示，一旦获得资格认定，DDT 可在其使用背景内用于支持监管提交，包括针对任何药品或生物制品的研究用新药申请（IND）、新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）。FDA 表示，“鼓励可靠 DDT 的识别和使用可以大大促进新的安全有效药物的开发。经资格认定的 DDT 允许针对疾病的创新技术和方法的整合，以在疾病和发病机制方面为药物研发新领域创造机会。”

FDA 解释指出，尽管 DDT 资格认定流程是自愿的，但寻求认定的请求者“必须遵循医药法案中所述的三阶段过程”，包括提交意向书（LOI）、认定计划（QP）和完整认定包（FQP）。FDA 还解释指出，在适当情况下并在寻求与相应审评部门达成协议后，制药商可能仍可以使用未经资格认定的 DDT，或者经认定用于不同使用背景的 DDT。

指南本身提供了有关 DDT 资格认定的一般概念的详细概述，对认定过程三个阶段中的每个阶段的讨论，并解释了如何修改或废除已认定的 DDT。此外，指南还提供了一些向 FDA 提交用于 DDT 资格认定目的的文件的技术细节，包括在何处提交这些文件的电子文件以及提交的数据标准。

FDA 指出，该指南既不解决 DDT 认定的证据性标准或性能标准，也不解决针对医疗器械开发工具的资格认定。FDA 同时更新了其“药品开发工具资格认证”页面并从官网上撤销了其 2014 年发布的相同主题指南。但识林用户可从识林上浏览历史版本。

作者：识林-蓝杉
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参考资料
[1] FDA 指南：Qualification Process for Drug Development Tools
[2] FDA Drug Development Tool Qualification Programs 2019.12.13 update
[3] Michael Mezher. Drug Development Tools: FDA Drafts Guidance on Qualification Process.