首页 > 资讯 > FDA 临床试验暂停逐年增加，先进细胞和基因疗法临床暂停更需透明度

出自识林

2023-01-11

随着制药行业逐渐转向探索有前景但未经证实的前沿技术，美国 FDA 越来越频繁地要求制药公司停止对研究性药物的试验。

在企业开始上人体试验之前，通常都需要获得 FDA 的许可，FDA 一直以来都可以出于安全考虑而利用其法定授权要求企业暂停试验。根据日前华尔街日报对 FDA 临床暂停数据的审查，随着生物技术公司追求更前沿的细胞和基因治疗方法，FDA 发布的临床试验暂停次数比以往更多。

据报道，FDA 从 2017 年到 2021 年平均每年暂停实验性药物的临床试验 664 次，高于之前五年的每年 557 次。去年截至 12 月中旬，FDA 已暂停了 747 次临床试验。

现在的新基因和细胞技术有望在具有挑战性的疾病方面取得突破，但其开发也存在风险。一些年轻研究对象的死亡和其它安全恐慌给一些旨在替代缺陷基因的基因疗法的试验蒙上了阴影。新技术需要监管机构投入更多时间和精力来跟上复杂的科技进步。

根据联邦法规，FDA 可以出于以下原因停止临床试验：保护研究受试者免受不合理的疾病或伤害风险，或者研究设计有缺陷。FDA 发出的临床试验暂停命令可以组织研究开始或新受试者加入，或者可能要求志愿者停止继续参与研究。FDA 在发布临床暂停令时不会公开披露临床暂停情况，也不要求申办人披露。但有时申办人会主动披露。

去年 6 月份通过预印本发表的一项研究[1]中，分析了 39 个抗癌药试验。研究人员认为，暂停并不一定会阻碍药物的最终批准，而且可能会带来更好的药物。“但临床试验暂停事件可能会导致投资者兴趣大幅下降，尤其是对于小型生物技术公司而言。”

一些临床试验暂停甚至引发股东诉讼，指控公司隐瞒有关暂停的信息或延迟共享有关暂停的信息。一些投资者批评某些公司歪曲了 FDA 要求暂停的原因。FDA 的一个透明度工作组曾在 2010 年呼吁 FDA 披露临床试验暂停及解除情况，但这项建议尚未得到实施。

根据华尔街日报的分析，FDA 批准新药的部门 CDER 和批准新生物制品（包括疫苗）的部门 CBER 近年来都发布了更多的试验暂停。FDA 发言人表示，FDA 审查大分子的部门 CBER 发布的临床试验暂停的增加可能是由于更多新的细胞和基因疗法临床试验。FDA 表示，“FDA 将继续与产品开发者和研究人员合作，以促进新的潜在治疗方法的开发，这包括确保研究参与者不会在早期临床试验中遭受不合理的风险，并且研究设计符合他们的目标。”

但也有分析人士表示，试验暂停的增加也可能部分是由于近年来新申请试验数量的增加。根据对 FDA 数据的分析，从 2014 年到 2021 年，申请使用实验性药物进行临床试验的请求数量增加了 43%，而在此期间，临床试验暂停增加了 66%。

[1] Snyder, A., De Alwis, D., Goonewardene, A., & Hegde, P. (2022). Clinical Holds in Early Oncology Drug Development. medRxiv.

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