FDA 代理局长谈未来工作重点
出自识林
FDA 代理局长谈未来工作重点
笔记 2019-07-25 美国 FDA 代理局长 Norman Sharpless 在 7 月 23 日发给全体工作人员的题为“现代化工作框架以提高患者和消费者获益”的备忘录邮件中阐述了四项主要工作重点，希望在其剩下的短暂代理局长期间产生重大影响，包括：通过新兴技术保障公众健康，投资 FDA 下一代专家工作人员和基础设施，实现工作框架现代化以及促进和保护消费者和患者安全。工作重点中的许多事项延续了其前任 Scott Gottlieb 的想法。 Sharpless 在备忘中写道，他通过“与 FDA、卫生部和白宫领导人的持续讨论，以及仔细审查了 FDA 在未来几年内的预期监管组合、预算和与劳动力相关的使用者付费承诺后”创建了工作重点清单。他表示，这些工作重点是 FDA 可以立即产生重大影响的领域。 Sharpless 工作重点中保留了 FDA 对于降低药价的关注，这也是白宫与卫生部的首要任务。他在备忘录中写道，“高药价可能限制患者对药品的可及性，导致限制供应或顺应性差，并且使得患者预后恶化。”Sharpless 表示，FDA 正在做的力所能及的部分是“通过卓绝的努力批准仿制药和生物类似药。FDA 基于风险的政策和项目效率的实施有助于产出高质量、更实惠的仿制药和生物类似药，并扩大与品牌产品的竞争，从而降低药价。我们将继续巩固并扩大这项重要工作，这项工作已经为美国患者节省了大量成本。” Sharpless 的意图似乎是继续维持药品批准在定价方面所起到的影响，但结果并不一定如预期那样。许多最近批准的仿制药并未在美国上市，专利问题也阻碍了美国生物类似药市场的发展，仅有一小部分获批产品上市，近期我们将专门讨论这方面的问题。 Sharpless 还呼吁继续推动 FDA 和 行业将新兴技术用于研发和监管。“我们看到 3D 打印设备、细胞培养食品、细胞疗法以及对动植物有意向的基因组改变等技术的前景，为公众健康带来巨大获益。FDA 将重点开发量身定制的监管框架，培养新兴技术的 FDA 专业人才，使我们能够自信地评价这些技术的安全性和有效性。我们将开发评价与新兴技术相关的获益以及降低潜在风险所需的科学标准和工具，并鼓励行业采用成本更低、更可靠的先进制造平台，这有助于防止药品短缺，并给美国带来高薪制造工作岗位。”Sharpless 还写道，FDA 还将利用机器学习、区块链技术和增强的追溯跟踪技术，加强其及时进行上市后安全监督的能力。 拥抱新技术也意味着 FDA 需要额外的专业知识。Sharpless 表示，他已开始与 FDA 各中心和办公室合作，“建立工作组，确保 FDA 的员工拥有正确的专业知识、培训、工具和升级的实验室设施，以满足国家日益复杂的公共卫生挑战。”另外，Sharpless 还表示后续将有更具体的招聘计划。“简而言之，我们需要招募、培养和留住世界级的人才。”FDA 的招聘问题由来已久，药品审评与研究中心（CDER）有数百个空缺职位，虽然经常有高质量的候选人，但招聘制度和利益冲突规定将很多人拒之门外。 另外，Sharpless 还写道，FDA 将继续推广替代试验设计，真实世界证据的使用以及其它“加快有效治疗和诊断发展”的策略。他表示，FDA 将继续使用诸如再生医学先进疗法（RMAT）和突破性治疗认定等审批路径，以及加速批准计划，这“有助于提高产品开发效率，并更快地将重要医疗进展带给患者。” 整理：识林-椒 参考资料 |