6 月 29 日，美国 FDA 公布了一项战略计划，用以消除 FDA 现有的孤儿药认定请求积压，并确保继续在严格截止日期下及时回应所有新认定请求。FDA 的孤儿药现代化计划于 FDA 局长 Scott Gottlieb 在参议院小组委员会听证会中做出在 90 天内消除积压并在请求接收后 90 天内回应所有新认定请求的承诺一周之后出台。
根据《孤儿药法案》授权，孤儿药认定计划为被界定为旨在安全有效治疗、诊断或预防罕见疾病的药品和生物制品提供孤儿药状态，罕见疾病通常被定义为在美国影响少于 20 万人的疾病。孤儿药认定使得药品申办人具有各种研发激励资格，包括临床试验费用的税收抵免，如果适应症为罕见疾病或症状可以免除处方药使用者付费，以及批准后七年的市场销售专营权资格。孤儿药认定请求是在药品研发过程中可采取的一个步骤，不同于 FDA 上市申请的申报。
FDA 局长 Scott Gottlieb 表示，“患有罕见疾病的人们常常面临没有或仅有有限的治疗方案，并且他们所采用的治疗方案可能相当昂贵，部分原因在于为较小人群研发治疗药品的显著成本。国会给了我们工具来激励罕见疾病新治疗药物的研发，我们打算最大限度地使用这些资源，以确保美国民众获得所需的安全有效的药品，并确保研发这些创新药的过程尽可能现代化和高效。”
这是 FDA 根据新的“医疗创新发展计划”采取若干努力的第一个要素，该计划旨在确保 FDA 的监管工具和政策是现代化的、基于风险的和高效的。计划的目标是寻求 FDA 可以帮助促进安全、有效和变革性医疗创新发展的方式，这些医疗创新具有显著影响疾病并降低总体医疗保健成本的潜力。
消除积压计划的要素之中，FDA 将部署一个由资深、经验丰富、具有孤儿药认定重要专业知识的审评人员组成的积压特别小组。特别小组将专注于积压的请求，从最早的请求着手。FDA 还将采用新的精简的认定审评模板来提高审评的一致性和效率。该计划还将在 FDA 医疗产品中心内部协作以提高效率，包括与儿科治疗学办公室开展联合审评，以审评罕见儿科疾病的认定请求。
为确保未来所有请求在接收后 90 天内收到回应，FDA 将采取多方面的做法。这些努力包括但不限于：重组审评人员以最大限度地提高专业知识并改善工作效率；更好地利用整个 FDA 医药产品中心的专业知识；并建立新的 FDA 孤儿药产品委员会，帮助解决科学和监管问题，确保 FDA 采用一致的方法监管孤儿药产品和审评认定请求。
于 FDA 局长 Scott Gottlieb 在参议院小组委员会听证会中做出在 90 天内消除积压并在请求接收后 90 天内回应所有新认定请求的承诺一周之后出台。