FDA 公布消除孤儿药认定积压的计划
出自识林
FDA 公布消除孤儿药认定积压的计划
笔记 2017-06-30 6 月 29 日，美国 FDA 公布了一项战略计划，用以消除 FDA 现有的孤儿药认定请求积压，并确保继续在严格截止日期下及时回应所有新认定请求。FDA 的孤儿药现代化计划 根据《孤儿药法案》授权，孤儿药认定计划为被界定为旨在安全有效治疗、诊断或预防罕见疾病的药品和生物制品提供孤儿药状态，罕见疾病通常被定义为在美国影响少于 20 万人的疾病。孤儿药认定使得药品申办人具有各种研发激励资格，包括临床试验费用的税收抵免，如果适应症为罕见疾病或症状可以免除处方药使用者付费，以及批准后七年的市场销售专营权资格。孤儿药认定请求是在药品研发过程中可采取的一个步骤，不同于 FDA 上市申请的申报。 目前，FDA 有大约 200 份孤儿药认定请求正在等待审评。孤儿药认定请求数量在过去五年中稳步增加。2016 年，FDA 孤儿药产品研发办公室接收了 568 份新认定请求，超出 2012 年接收的请求数量的两倍以上。对该计划日益增长的兴趣对于那些患有罕见疾病的人来说是积极的发展，根据新计划，FDA 仍致力于推进该计划，以确保能够有效地和充分地审评这些请求。【FDA孤儿药认定请求持续飞涨 2016/07/22】 FDA 局长 Scott Gottlieb 表示，“患有罕见疾病的人们常常面临没有或仅有有限的治疗方案，并且他们所采用的治疗方案可能相当昂贵，部分原因在于为较小人群研发治疗药品的显著成本。国会给了我们工具来激励罕见疾病新治疗药物的研发，我们打算最大限度地使用这些资源，以确保美国民众获得所需的安全有效的药品，并确保研发这些创新药的过程尽可能现代化和高效。” 这是 FDA 根据新的“医疗创新发展计划”采取若干努力的第一个要素，该计划旨在确保 FDA 的监管工具和政策是现代化的、基于风险的和高效的。计划的目标是寻求 FDA 可以帮助促进安全、有效和变革性医疗创新发展的方式，这些医疗创新具有显著影响疾病并降低总体医疗保健成本的潜力。 消除积压计划的要素之中，FDA 将部署一个由资深、经验丰富、具有孤儿药认定重要专业知识的审评人员组成的积压特别小组。特别小组将专注于积压的请求，从最早的请求着手。FDA 还将采用新的精简的认定审评模板来提高审评的一致性和效率。该计划还将在 FDA 医疗产品中心内部协作以提高效率，包括与儿科治疗学办公室开展联合审评，以审评罕见儿科疾病的认定请求。 为确保未来所有请求在接收后 90 天内收到回应，FDA 将采取多方面的做法。这些努力包括但不限于：重组审评人员以最大限度地提高专业知识并改善工作效率；更好地利用整个 FDA 医药产品中心的专业知识；并建立新的 FDA 孤儿药产品委员会，帮助解决科学和监管问题，确保 FDA 采用一致的方法监管孤儿药产品和审评认定请求。 FDA 计划在 9 月中旬之前就成功消除积压进行沟通，并将很快提供有关医疗创新发展计划的更多信息。 英文原文：FDA unveils plan to eliminate orphan designation backlog - FDA News Release 编译：识林-椒 |
于 FDA 局长 Scott Gottlieb 在参议院小组委员会听证会中做出在 90 天内消除积压并在请求接收后 90 天内回应所有新认定请求的承诺一周之后出台。