首页 > 资讯 > FDA 发布使用真实世界证据支持医疗器械监管决策的指南草案

出自识林

2023-12-22

美国 于 12 月 18 日更新了关于如何使用真实世界证据（RWE）以支持医疗器械的监管决策的指南草案。草案包括收集真实世界数据（RWD）新的示例，如何确定数据是否适合目的，以及何时可将其用于监管某些诊断检测。

该指南草案是 FDA 在 2017 年发布的定稿指南的更新，指南涉及发起人如何在上市前申请中使用 RWD 提供 RWE。虽然最初的指南仅涉及 RWE 可用于人道主义器械豁免、上市前批准申请 (PMA)和重新提交的情况，但指南草案还涉及临床实验室改进修正案 (CLIA) 下的决定。

指南草案是根据《2022 年食品和药品综合改革法案》(FDORA) 授权的结果，法案指示 FDA 更新其使用 RWE 进行监管决策的政策。指南还旨在满足 FDA 根据医疗器械使用者付费修正案 (MDUFA V) 协议更新 2017 年指南的要求，并提供有关 RWD 和 RWE 的更多清晰度。FDA 指出，在指南最终确定之前，其 2017 年指南仍然有效。

指南指出：“本指南草案旨在向行业和 FDA 工作人员提供扩展和更新的建议，对于证明 RWD 可能适合为监管决策生成临床证据进行相关性和可靠性评估。这包括澄清与证明 RWD 适合上市前监管目的相关的最不繁重的一般期望的建议。”

具体来说，FDA 在指南草案中提供了更多详细信息，说明可用于收集 RWD 的适当方法背后的想法以及如何分析 RWD 以生成 RWE。此外，指南草案还提供了新的示例，申办人可以使用这些示例来了解哪些方法适合他们的情况。

“指南草案还进一步明确了通过使用紧急使用授权 (EUA) 授权的器械收集的临床数据的使用，并描述了可适用于支持 CLIA 下的决定的信息类型。”FDA 表示，其“认识到并预计 FDA 和行业可能需要不超过 60 天的时间来开展活动，以实施最终指南中的建议。”

同样，FDA 表示，预计指南最终确定时正在等待审理的申请也可能需要 60 天的时间才能加快速度。因此，其表示待处理的申请以及指南最终确定后 60 天内提交的申请不需要遵守该指南。但如果可以的话，欢迎此类申请的赞助商向 FDA 提供数据。

最终，FDA 指出，生成 RWE 的许多考虑因素和最佳实践与基于良好临床实践 (GCP) 的传统临床研究生成数据并没有多么不同。

FDA 还表示，“此外，与 FDA 评估的所有临床证据一样，FDA 为支持特定监管决策而对 RWE 进行的评估将被纳入 FDA 可获得的全部信息的一部分。另外，与所有类型的临床数据一样，FDA 认识到在使用 RWD 的研究完成后，器械的获益和风险可能仍然存在不确定性。其中一些方面与更传统形式的临床数据中存在的内容相似，但有些方面是 RWD 所独有的。”

作者：识林-蓝杉

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