首页 > 资讯 > FDA使用真实世界证据批准心脏瓣膜的扩展使用

出自识林

2017-06-16

美国 FDA 于 6 月 5 日宣布首次批准 Edwards 公司的 Sapien 3 经导管心脏瓣膜扩展用于“瓣中瓣（valve-in valve）”术，而这一决定依赖了真实世界证据。在此批准的两年前，FDA 曾许可了 Medtronic 公司的 CoreValve 和 Edward 公司的 Sapien XT 用于瓣中瓣经导管主动脉瓣膜置换术（TAVR）术，但这两例批准均依赖于临床试验数据，并且是在欧洲对这些装置用于瓣中瓣使用的合格认证多年之后才在 FDA 获批。以下内容译自 FDA 官方博客。

（译自FDA Voice “How Creative FDA Regulation Led to First-in-the-World Approval of a Cutting-Edge Heart Valve” 2017 年 6 月 14 日，作者：Jeffrey Shuren，医师、法学博士，FDA 医疗器械与放射健康中心主任；Bram Zuckerman，医师，FDA 医疗器械与放射健康中心心血管器械处主管。）

将近六年之前，FDA 批准了一款人造经导管心脏瓣膜（THV）用于治疗患有严重和危机生命的心脏问题的患者，例如，昏厥、胸痛、心力衰竭、心律失常或心跳骤停，因为在这些患者心脏中的一个瓣膜（主动脉瓣）不再正常工作，并且过于虚弱无法接受手术。

经导管主动脉瓣膜置换术（TAVR）已经革新了对这些患者的治疗。但美国并不是引领者，事实上，美国是第 42 个批准首个 TAVR 器械 — Edwards Sapien THV 的国家。

在那次批准之后，FDA 将重点放在对创新医疗器械的患者获取上。2017 年 6 月 5 日，FDA 成为世界上首个监管机构批准 Sapien 瓣膜（Sapien 3）最近一次更新用于治疗手术放置的主动脉瓣或二尖瓣生物瓣膜已经老化或旧损的高风险患者。Sapien 3 旨在使用所谓的“瓣中瓣（valve-in valve）”术选项进入这些瓣膜，这种手术可以通过患者血管或胸部小切口而不需要打开心脏进行。

Sapien 3 心脏瓣膜装置

为缩短从第 42 名到第 1 名的差距，需要创造力和承诺。FDA 心脏瓣膜审评小组首先简化了 FDA 对非临床检测的期望 – 这是将创新性的TAVR 器械从实验室转化到临床的巨大限制因素。我们对于我们的期望变得更加一致、可预测和透明，这大大减少了开展临床研究的总时间。我们与创造性临床试验设计企业密切合作，并使用其它可以证明器械在预期患者人群中使用时是安全和有效的临床证据来源。

最新的批准是我们对真实世界证据的使用日益增长的最新例证，通过美国心脏病学院和胸外科医师协会的的合作伙伴 — 经导管瓣膜治疗（TVT）登记库使得此次的批准成为可能。TVT 登记库收集了有关产品上市之后在美国开展的经导管瓣膜置换手术性能的临床数据（包括标签上和标签外用途），这使得在某些情况下可以更快地累积更多数据，而不需要昂贵和耗时的正式临床试验。

自 2011 年 FDA 首次批准人造经导管心脏瓣膜以来，已有 10 万例患者接受了 TAVR，包括超过 600 名患者接受了标签外的瓣中瓣使用。FDA 依靠真实世界证据来评估这种标签外使用的获益和风险（例如手术的安全性、瓣膜的功能和患者症状的改善），用于 Sapien 3 的新适应症的批准。在强大的登记库可用的条件下，这是对于其它器械适应症扩展的非常有前途的方法。FDA 正在通过国家卫生技术评估系统（NEST）的建立，扩大和改进对多类器械利用真实世界证据的机会。NEST 将整合来自临床登记库、电子健康记录以及医疗理赔账单的数据，以收集医疗器械安全性和有效性的更全面证据。

我们并没有止步于此。美国医疗器械公司长期以来一直习惯于到海外开展新的心脏瓣膜装置的早期可行性研究（包括首次人体研究），在其它国家获得上市许可，然后返回美国在 FDA 批准之前开展关键性临床研究。我们正试图通过一项新的计划来打破这一模式，鼓励在美国对新医疗器械的早期可行性研究。这些研究允许对器械的早期临床评价以提供工作原理和初步临床安全性数据的证明，并且在因非临床检测方法不可用或不足以提供所需的信息来推进研发过程而需要临床经验时在器械研发的早期可能是合适的。

许多心脏瓣膜装置公司已经做出回应。比起去其它国家，他们将留在美国开展早期可行性研究，节省旅行费用，与研究人员进行更便利的沟通，并且从早期与 FDA 的互动中获益。

这些步骤以及我们的其它改革措施，将确保使美国患者尽可能快的获得最先进的治疗方法。

编译：识林-蓝杉
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