首页 > 资讯 > FDA 局长及药品中心主任再谈药品短缺解决之道

出自识林

2018-11-26

我们公共卫生使命的一个关键组成部分是帮助确保美国民众获得安全有效的药品。这就是为什么，一旦发生药品短缺，我们立即采取行动，在 FDA 和其他政府机构、行业以及其他利益攸关方之间开展工作，以尽量减少短缺造成的影响，并恢复或维持关键药品的可及性。

即使是一种关键药品的短缺也会对患者健康产生重大影响。我们的许多努力都将预防短缺放在第一位。但当短缺出现时，我们还必须集中精力找出根本原因，并采取措施帮助确保类似情况不再发生。我们从过往问题中吸取的教训有助于指导和改善我们为预防未来短缺所做的努力。

确保为患者提供必要的药品涉及许多利益攸关者在药物研发、生产、销售和分销等关键环节的合作。监管机构在共同努力减少短缺时也需要这种协作和协调。

然而，尽管我们为防止这些短缺做出了广泛的努力，但短缺问题仍然存在并且由于种种原因持续存在。为了更直接地解决这些公共卫生挑战，FDA 制定了全面的三管齐下的方法，侧重于预防短缺，及早发现预期的短缺，并且尽可能在我们目前的职权范围内出现短缺可能时纠正潜在问题。这一方法将在本月 27 日的公开会议上作为更大规模对话的一部分进行讨论，届时我们将把利益攸关方召集在一起进行互动式协作讨论，以进一步指导我们的工作，并在此基础上确定将短缺造成的损害最小化的策略和解决方案。

立即性需求

外部因素，如潜在的生物恐怖袭击和自然灾害，令人警醒地提示着我们国家药品供应的脆弱性。自 Maria 飓风在波多黎各登陆，用于在医院和诊所混合注射药物的关键液体停止生产以来，已经过去一年多的时间。整个药品供应链中许多人的辛勤工作是所有利益攸关者为避免和缓解药品短缺影响而通力合作的一个例子。在当时那种情况下，这种协同作战恢复了这些产品的充足供应。

然而，药品短缺更多的原因是受市场和经济挑战强烈影响的复杂生产系统的内部失效，药品供应链中的某些部分也面临着这样的挑战。一些关键药品的报销水平很低，导致生产投资不足或生产商退出市场的潜在可能。这反过来可能会增加供应中断和短缺的风险。

关于一些人认为药价过高的问题我们已经讨论了很多。 但同样可能的是，相对于可靠地生产可预测和高质量药品的全部成本，关键药品可能存在有时定价过低的情况。这些关键药品通常是必须以无菌、可注射形式使用的较老的仿制药。与更复杂仿制药相关的持续生产挑战也可能导致短缺。2018 年，我们经历了由这些挑战引起的一些特别严重的短缺。 其中包括持续和严重的用于治疗严重疼痛患者的注射用阿片类药品短缺，以及用于逆转危及生命的过敏反应的自注射肾上腺素产品非常危险的低供应水平。最近几个月，自注射肾上腺素供应问题已有所改善。 但我们仍在努力应对可注射阿片类药物短缺带来的公共卫生挑战。

在关键药品严重短缺的情况下，FDA 在缓解这些挑战方面发挥着重要作用。我们有专门的工作人员致力于药品短缺工作，我们有多种工具可供使用来最小化短缺带来的影响。例如，如果需要额外的生产设施或供应商来帮助缓解或预防某些重要药品的短缺，我们可以加快对新设施的检查，以便新设施可以尽快开始生产。如果一件申请的获批可能帮助缓解或预防短缺，我们还可以加快对新药或仿制药申请的审评。我们优先考虑这些检查和审评，但并没有捷径可走。虽然我们不能要求生产商生产供不应求的产品，但我们可以敦促类似或替代产品生产商提高产量，以满足对他们产品预期的增长需求。某些医疗必需药品短缺且在美国没有替代生产，或者短缺产品的生产商无法扩大生产的情况下，根据保护公众健康的需要，我们有时会探索行使自由裁量权的选择，在短缺问题得到解决之前，暂时从国外生产来源进口产品。这样做时，我们会仔细评估海外生产场地和产品，以帮助确保美国患者的安全。使用这些不同的工具，在 2017 年我们帮助预防了 132 起短缺。同年，我们报告了 35 起短缺，远低于 2011 年最高的 251 起短缺。

长期需求

今年 7 月份，FDA 建立了跨部门的药品短缺工作组来调查药品短缺的根本原因，并采取新方法推进预防短缺的长期解决方案，并解决短缺可能导致的持续医疗卫生挑战。工作组的工作具有前瞻性和广泛性，包括与利益攸关方的持续接触，以考虑关于增加 FDA 法定授权、评估支付方报销政策、探索鼓励生产以扩大和确保稳定药品供应的可能的激励措施，并评估基本药品清单的需求以及生产关键药品的激励措施。这些努力以及其它有待开发的举措将补充和加强 FDA 为建立长期解决方案所做的持续努力。所有举措都是公开的。

在我们努力了解药品短缺的根本原因的同时，我们也明白经济因素的重要性。例如，如果生产商是一种不是特别有利可图的药品的唯一生产商，他们可能出于商业原因选择停产。利润率低于其对应品牌产品的仿制药生产商可能对于投资升级厂房设施以通过检查、扩大生产或提高供应可靠性而犹豫不决。

通过药品审评与研究中心（CDER）领导的新兴技术计划，我们与公司合作，鼓励采用新生产技术，例如 3D 打印和连续制造。随着时间的推移，这些方法可以降低药品生产成本，更快速地扩大生产规模，并有助于防止由于产品质量和生产问题引发的药品短缺。此外，两项关于质量量度的 FDA 新举措旨在帮助生产商监控和改进其质量控制系统和流程。这些科学和监管方面的进步有助于为引发短缺的结构性问题提供持久解决方案。

协作是关键

药品短缺工作组体现了成功的通用要素的核心组成部分：合作。工作组的成员不仅包括 FDA 高级领导，还包括医疗保险和医疗补助服务中心、国防部、退伍军人事务部和卫生与人类服务部（HHS）防范和相应助理部长办公室，以及联邦贸易委员会的领导人。上面提到的每个部门的持续工作对于确保可靠地向数百万美国人提供安全有效的处方药是至关重要的。　

但是使特别工作组成为一个协作的跨机构的团队仅仅是开始。

自成立以来，工作组领导者一直与来自药品供应和分销界的利益攸关者进行接触，包括来自医疗卫生专业机构、患者护理倡导组织、患者安全组织、团体采购机构、医疗保险提供商、药房福利管理机构、药剂师、产品经销商、生产商、卫生系统和学术界的高级管理者和领导者。我们一直在与这些利益攸关者进行一系列面对面聆听会，会上与会者会分享他们的想法与见解。所有这些努力都有助于我们找到共同点和持久解决方案。

公众参与

FDA 还关注药品短缺的根本原因以便更好地了解如何预防短缺。作为这项工作的一部分，11 月 27 日，我们将与 Duke Margolis 卫生政策中心一起召开公开会议，汇集利益攸关方，以开展持续工作，制定解决药品短缺问题的长期解决方案，并确定可能的实施解决方案的方式。

即将举行的公开会议“确定药品短缺的根本原因并寻找持久解决方案”以我们已经召开过的聆听会和一对一会议为基础。此次会议将使 FDA 能够从更多利益攸关者那里获得有价值的反馈。我们欢迎各领域专家就药品短缺的潜在系统性原因提出反馈意见，并就预防或缓解短缺发生所采取的行动提出建议。公众还可以通过公开卷宗分享思考与想法，公开卷宗将开放到 2019 年 1 月 11 日。

推进协作工作

在采取措施解决药品短缺的根本原因时，我们面临着全球药品供应的挑战，包括与许多复杂和注射药品相关的高度错综复杂的制造方法、自然灾害和其它威胁的风险、先进的工业经济学、变化的需求等诸多因素。鉴于所有这些挑战，我们不太可能实现药品短缺不再对我们国家药品供应格局构成风险。但我们相信，可以采取措施降低这些风险，并在短缺出现时减轻影响。

FDA 的目标是找到减少药品短缺数量和影响的最佳方法，并确保及时全面地应对和解决无法预防的短缺问题。通过建立药品短缺工作组并与所有利益攸关方合作，我们正在为改进解决这一问题的方法和策略奠定坚实的基础。我们期待在整个 FDA 推进我们的工作，与其他政府机构及利益攸关方合作，确保美国公众能够持续、可靠地获得安全、有效、优质的药品。

编译：识林-椒
来源：FDA is Advancing New Efforts to Address Drug Shortages 识林^®版权所有，未经许可不得转载。如需使用请联系 admin@shilinx.com 。