首页 > 资讯 > FDA 发布药品短缺根本原因与解决方案报告，能否真正解决问题？

出自识林

2019-11-01

美国 FDA 于 10 月 29 日发布《药品短缺：根本原因和潜在解决方案》报告，讨论了解决药品短缺问题的最新思路。FDA 药品中心主任曾于上周专门撰文预告该报告的发布。【FDA 提出应奖励具有成熟质量体系的制药商以预防药品短缺 2019/10/26】

报告由 FDA 领导的跨机构药品短缺工作组应 2018 年 6 月美国 31 名参议员和 104 名众议员的要求而制定。该报告依据的信息来自利益相关方、已发表的研究以及对影响药品短缺的市场状况的经济分析。报告中引用了 FDA 在 2018 年 11 月召开药品短缺公开会议时的幻灯片【FDA 在药品短缺问题上的新举措 2018/10/25】，分析显示持续的短缺数量一直在增加，在 2011 年达到峰值，之后有所下降，但去年又呈上升趋势。并且药品短缺持续时间更长，在某些情况下甚至持续超过八年。

图1. 2000 年 8 月 – 2018 年 9 月 药品短缺情况

FDA 分析了 163 种存在短缺的药品，发现大多数药的价格相对较低，对制药商在财务上没有吸引力。2013-2017 年短缺药品中位价格低于每剂 9 美元。与同期内所有相同剂型的市售药品（包括仿制药和品牌药）相比，短缺药品价格仅处于所有药品价格的 36%，而短缺注射剂的价格为 33%，短缺口服产品的价格为 46%。

图2. 短缺药品通常比其它市售药品价格更低

报告还指出，截至 2019 年 6 月，所有已获批仿制药中，仅有 39% 被观察到已上市，其余 61% 获批但未上市。

图3. 已获批仿制药上市和未上市百分比（2019 年 6 月）

根本原因与解决方案

报告指出了造成药品短缺的三大根本原因：

• 对生产利润较低药品的制药商缺乏激励措施
• 市场不能认可和奖励拥有专注于持续改进和及早发现供应链问题的“成熟质量体系”的制药商
• 物流和监管挑战使得市场很难从中断中恢复

报告提供了以下解决建议：

• 对药品短缺对于患者的影响以及可能导致药品短缺的订约做法形成共识

-量化药品短缺的危害，尤其是那些导致患者健康状况恶化和医疗服务提供者成本增加的危害

-更好地表征短缺

-私营部门订约做法方面更高的透明度

• 建立评级系统，以激励制药商对其设施在质量管理成熟度方面投资

• 促进可持续的私营部门合同（例如，与支付方、采购方和集团采购组织）以确保医学上重要的药品有可靠的供应

-提供经济激励

-奖励拥有成熟质量管理的制药商

专家点评

相关专家对于报告中的建议是否会带来实质性改变持不同看法。犹他大学卫生保健部门（其下有四家医院）主管药物信息服务的 Erin Fox 表示，“报告证实了短缺是由于质量欠佳造成的，但归根结底，FDA 在使制药商做好工作方面几乎无能为力。”

她表示，这些建议能在多大程度上有所作为尚不确定，“质量评级将是自愿性的”。而有关收集更多关于药品短缺危害的数据，Fox 将这条建议称之为“一项实际没有帮助的有趣建议”。她认为，这条建议很大程度上可以用来“公开羞辱制药公司的工作。”她继续评论指出，“医院可以花更多的钱购买更高质量的产品，但是在报告中，医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）表示，他们不会改变住院报销费用。报销费用促使医院以最低价格签约。我不清楚 FDA 如何在签约中发挥作用。也许是提供更多数据以便 CMS 可以改变报销费用？我赞成为质量支付更高费用，但前提是我知道确实是更高的质量。”

美国仿制药界资深人士 Bob Pollock 评论表示，报告中的“原因和建议似乎与对更便宜仿制药和品牌药的需求背道而驰。不能在继续降低价格和保险支付金额的同时期望企业能够开发、生产和继续销售无利可图的药品。也不能指望企业能够在基础设施上进行投资，以满足暗示可以解决问题的长期质量计划。”Pollock 指出，报告文本中包含“持久解决方案”一词，“这是我们所有人都在追求的目标，目前仅解决单个短缺而没有冗余系统和选项来防止将来出现短缺的长期目标的工作方式显然是无效的。”

评级系统

Woodcock 在讨论报告的情况介绍会上表示，“制药业存在市场失灵。市场并不遵循教科书中的供求模型。在短缺期间，价格通常不会大幅上涨，因此制药商没有动力增加产量或维持生产。这是一个很大的根本原因。”为预防短缺，企业应采用侧重于“确保稳定药品供应”的成熟质量管理体系，而不是重点关注 CGMP 合规从而“达到最低质量标准”的体系。报告建议，应建立评级系统，以激励制药商对其设施在质量管理成熟度方面投资。

Woodcock 表示，评级系统将使用与质量量度模型不同的标准。质量量度方法着眼于企业对投诉的响应速度以及生产偏差数量，而评级系统仍在开发之中。至于是否会考虑使用瑞士 St. Gallen 大学的模型来评估质量成熟度，Woodcock 表示，FDA 尚未做出决定。瑞士 St. Gallen 大学为FDA制定了质量成熟度指标列表，以帮助其开发预测质量不合格和药品短缺风险的质量量度计划。其去年发布的报告还阐明了强大的质量文化如何改善制药商的质量体系并提高底线。【FDA 关于质量体系成熟度十大标志的建议 2019/09/02】

Woodcock 表示，“我们还没有达成一个框架，我们只是在报告中提出了这个想法，我们计划对此开展更多讨论。我们当然熟悉 St. Gallen 的方法，并且正在将其与其它系统一起进行评估。”她还表示，正在考虑的另一种方法是评估 IT 系统质量成熟度的 ISO 标准，尽管这一方法“显然需要针对制药系统进行定制。”

早在 2013 年 Woodcock 就与时任 CDER 规划与分析办公室经济学主管的 Marta Wosinska 共同撰写《仿制药无菌注射剂短缺的经济和技术推动因素》一文，当时她就在文中提出“我们已经来到这样一个时刻，FDA需要借助市场的帮助来解决单靠FDA所不能解决的生产问题。FDA可以为买方和支付方的采购与报销决策，提供有意义的生产质量指标支持。这样就可以让市场来回答最终的问题：人们究竟愿意为质量支付什么样的价格？”

作者：识林-椒
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参考资料
[1] FDA report. "Drug Shortages: Root Causes and Potential Solutions". 2019.
[2] Statement on FDA's new report regarding root causes and potential solutions to drug shortages. FDA.
[3] Ed Silverman. FDA issues new recommendations to combat drug shortages, but can it really fix the problem?
[4] Bob Pollock. Drug Shortages Report Provides Look Forward.
[5] Joanne Eglovitch. Drug Shortage Plan Would Grade Firms To Encourage High-Quality Production.
[6] Woodcock, Janet, and Marta Wosinska. "Economic and technological drivers of generic sterile injectable drug shortages." Clinical Pharmacology & Therapeutics 93.2 (2013): 170-176. 【中文翻译】
[7] 识林资讯：FDA 提出应奖励具有成熟质量体系的制药商以预防药品短缺 2019/10/26
[8] 识林资讯：FDA 在药品短缺问题上的新举措 2018/10/25
[9] 识林资讯：FDA 关于质量体系成熟度十大标志的建议 2019/09/02