首页 > 资讯 > FDA 开始构建制药行业研发活动预测工具

出自识林

2019-06-26

为改善招聘需求、资源分配和使用者付费的计算，美国 FDA 正试图预测整个制药行业的药物开发活动。

FDA 药品审评与研究中心（CDER）计划与战略分析办公室资源能力规划团队主管 Josh Barton 于 6 月 7 日在 FDA 关于使用者付费计划财务管理和透明度的公开会议上表示，使用内部 FDA 数据以及来自 clinicaltrials.gov 和其它外部来源信息的模型正在为更先进的工具奠定基础。

他表示，“我们正在探索这些数据，我们正在探索有用其具有预测性的方法，并且真正关注其中一些更主要的申报类型。从本质上讲，我们试图做模型预测制药行业的大部分活动。我们正在将这些模型转化为如何对 FDA 行事产生影响。”

其中一个早期模型使用研究用新药申请（IND）数据来确定新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）提交的可能性。FDA 发现，如果 IND 在三到四年前召开 II 期结束会议，6 到 12 个月前提交专有名申请，并且在 6 到 12 个月前提交另一次会议请求，那么这样的 IND 有 60% 的机会在 18 个月内变成 NDA 或 BLA。没有这些指标的 IND 在同一时间段内变成 NDA 或 BLA 的可能性不到 1%。这种使用随机生存森林（Random survival forest，RSF）输出的模型的结果是初步的，但 Barton 表示这些结果在寻找先进的预测分析工具方面很有前景。RSF 是一种基于机器学习的成熟的生存分析方法，提供了卓越的性能，尤其是对于非线性关系。RSF 的应用特别有利于非均匀复杂数据的生存分析。

FDA 工作人员目前正在研究预测 IND、原始 NDA 和 BLA，以及重新提交的 NDA 和 BLA 量的模型。定于 6 月至 9 月的下一波开发计划将集中于疗效、生产和标签补充申请以及正式会议。预计于 2020 财年开展的第三波建模将包括原始和补充简化新药申请（ANDA）。Barton 表示，随着 FDA 收到更多数据并完善其计算，模型将随时间推移而发展。

对于 FDA 员工的新的时间报告系统也应该会为申报预测提供信息。Barton 表示，时间报告系统将生成更多有关员工如何使用时间的数据。新系统涉及 52 周的时间报告，而不是全年 8 周的样本。他表示，这些信息可以转化为可能的监管提交，这有助于调整使用者付费收入预测和财务预测。Barton 表示，“我们正在努力收集更多时间报告数据，并对我们的业务运营所投入的资源有了更好地了解。”时间报告系统将指导开发一个新的生产力规划工具，预计该工具将用于设置 2021 财年使用者费。

FDA 认为现有的工作量调整公式不具备预测未来工作的能力。公式使用先前工作量的三年平均值，这是一个滞后指标。Barton 还表示，调整公式并未将工作量增加转换为资源需求。作为当前使用者付费周期（PDUFA VI）的一部分，FDA 同意创建一个新的工作量预测公式。除帮助完善使用者费计算外，公式还有助于为 FDA 招聘需求提供信息。

另外，FDA 正在探索使用机器学习来预测 ANDA 申报量。FDA 表示，利用药品、监管和药物经济学信息可以准确地预测新化学实体的首个 ANDA 申报的时间。【FDA 使用机器学习建模预测 ANDA 申报 2019/06/08】FDA 还希望更好地预测 ANDA 申办人何时会提交对完全回应函的回复。【FDA 希望预测企业对 ANDA 完全回应函的回复 2018/02/23】

整理：识林-蓝杉
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参考资料
[1] US FDA Begins Building Pharma Industry Activity Prediction Tool. Pink Sheet.