FDA 在指南中给出了设计、执行和分析拟议适应性研究设计应满足的建议。有关适应性设计的更多信息，FDA 建议企业参考 2019 年 11 月发布的“药品和生物制品临床试验适应性设计”指南。
缺失数据处理
指南还包含了如何处理因事件导致的缺失数据，例如受试者拒绝继续研究、出现不良事件或受试者与预定的指定人员会面进行评估。FDA 表示，“数据缺失和并发事件可能会带来偏差、误导性推论、精度损失和统计效力损失等问题，这使得试验结果难以解释。”FDA建议申办人参考 ICH E9(R1) 指南，该指南引入了处理缺失数据的估算值概念。
对于 NTI 药品，FDA 建议申办人使用完全复制的交叉研究设计。这些研究应通过参考标度方法和 80% 至 125% 的未标度平均 BE 限度。
