FDA 表示,该指南的目的是“提出一系列方法和既定最佳研究实践,以确定在疾病负担、治疗负担以及在患者疾病管理中的获益和风险方面,哪些对患者来说是重要的。”FDA 鼓励利益相关者在考虑收集与疾病和治疗负担相关的患者体验数据时,尽早与 FDA 互动并从相关 FDA 审评部门获得反馈。FDA 建议利益相关者在设计和实施评估疾病和治疗负担的研究时,与患者和其他相应的主题专家(例如,定性研究人员、临床和疾病专家、调查方法学家、统计学家、心理测量师、患者偏好研究人员)接触。
不过癌症支持社区(一个患者团体)表示,指南在评估什么对患者是重要的方面有些“不足”,“我们发现指南中概述的研究方法并不详尽,我们希望 FDA 修订指南以更好地服务于指导利益相关者确定哪些是对患者最重要的这一目的。”
反馈意见中普遍提出的指南的一个不足之处是,指南对早期与 FDA 就患者体验数据进行互动的方法缺乏明确说明。作为回应,FDA 在定稿指南中添加了一个脚注,指出,“除本指南中讨论的一般考虑因素之外,研究可能需要满足有关收集、处理、保留和向 FDA 提交数据的特定法律和监管标准,以支持关于已上市或拟议医疗产品的监管决定。本指南侧重于适用于多种类型研究的更一般性注意事项,申办人应就任何其它适用要求咨询审评部门并参考其它适用指南。”