首页 > 资讯 > FDA 第二篇以患者为中心的药品研发指南定稿

出自识林

2022-03-02

美国 FDA 于 2 月 25 日发布了《以患者为中心的药品研发：识别对患者重要的方法》定稿指南，帮助申办人从患者和医护人员那里收集和提交用于医药产品开发的重要信息。指南讨论了执行定性研究和使用相关参考资源方面的最佳实践。

定稿指南包含了对 2019 年 10 月发布的指南草案的微小修订。该定稿指南对 FDA 计划发布的一系列四篇以患者为中心（PFDD）的指南文件中的第二篇。第一篇关于如何收集全面且有代表性的信息的定稿指南已于 2020 年 6 月发布。PFDD 是《21 世纪医药法案》的要求，也是处方药使用者付费法案（PDUFA VI）的承诺之一。

FDA 表示，该指南的目的是“提出一系列方法和既定最佳研究实践，以确定在疾病负担、治疗负担以及在患者疾病管理中的获益和风险方面，哪些对患者来说是重要的。”FDA 鼓励利益相关者在考虑收集与疾病和治疗负担相关的患者体验数据时，尽早与 FDA 互动并从相关 FDA 审评部门获得反馈。FDA 建议利益相关者在设计和实施评估疾病和治疗负担的研究时，与患者和其他相应的主题专家（例如，定性研究人员、临床和疾病专家、调查方法学家、统计学家、心理测量师、患者偏好研究人员）接触。

定稿指南对部分章节进行了重新排序，并将关于访谈类型的表 1 替换为关于访谈管理方法（如面对面、电话、在线和虚拟视频会议）的潜在优势和局限性的新表 1。指南还将“从特定人群获取数据时的特殊考虑”一节的标题重命名为“管理自我报告的障碍”，并修改了该节中的文本。

业界反馈意见

FDA 收到了来自行业团体、患者权益团体和个人的共 84 份针对指南的反馈意见。主要行业团体都对指南称赞有加，一个患者团体表示指南在满足患者需求方面做得还不够。

一些行业团体和企业支持“FDA 确定对患者重要的方法以及推进患者体验数据（PED）指导监管决策方面所做出的努力。”美国药物研究和制造商协会（PhRMA）表示，“患者、家庭成员和医护人员作为药物开发过程中的重要利益相关者，来自这些利益相关者的观点可能会支持对获益和风险因素的评估，有助于评估治疗以及什么是具有临床意义的结果，并且有助于加强监管决策。”

生物技术行业组织（BIO）表示，“指南中使用了许多示例，易于理解，并且在很大程度上代表了现实场景。指南清晰有用，详细说明了确定对患者最重要的关键考虑因素和方法。”

不过癌症支持社区（一个患者团体）表示，指南在评估什么对患者是重要的方面有些“不足”，“我们发现指南中概述的研究方法并不详尽，我们希望 FDA 修订指南以更好地服务于指导利益相关者确定哪些是对患者最重要的这一目的。”

反馈意见中普遍提出的指南的一个不足之处是，指南对早期与 FDA 就患者体验数据进行互动的方法缺乏明确说明。作为回应，FDA 在定稿指南中添加了一个脚注，指出，“除本指南中讨论的一般考虑因素之外，研究可能需要满足有关收集、处理、保留和向 FDA 提交数据的特定法律和监管标准，以支持关于已上市或拟议医疗产品的监管决定。本指南侧重于适用于多种类型研究的更一般性注意事项，申办人应就任何其它适用要求咨询审评部门并参考其它适用指南。”

指南目录翻译

I. 介绍

A. FDA 以患者为中心的药品开发系列指南文件概述
B. 指南2的目的和范围

II. 识别和理解哪些对患者是重要的方法

A. 背景研究

III. 定性研究方法

A. 用于获取患者意见的常用定性方法

1. 一对一访谈
2. 焦点小组
3. 在一对一访谈和焦点小组之间选择，面对面还是远程

B. 提出正确问题的方法

IV. 定量研究方法

A. 调研管理方法的选择
B. 为调研工具制定问题和回答选项的注意事项

V. 混合方法

VI. 管理自我报告的障碍

VII. 使用社交媒体的注意事项

参考资料

附录1.其他定性方法

A. Delphi方法
B. 观察方法
C. 促进患者会议上的讨论
D. 带有开放式问题的调研工具

附录2. 选择定性数据收集方法的注意事项

附录3. 定性研究的学习材料

附录4. 定性数据分析

A. 数据准备
B. 数据分析
C. 饱和度
D. 质量控制
E. 数据报告

附录5. 筛选和结束面谈研究/调研

作者：识林-蓝杉
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