首页 > 资讯 > ICH 将着手制定以患者为中心的药物开发指南

出自识林

2020-12-12

ICH 正在就制定收集患者意见并将其纳入药物开发和监管过程的全球统一方法指南征求反馈意见，包括制定以对行业和监管机构都合理且可持续的方法收集患者观点的新的统一指南。

ICH 首先通过确定关键领域开启了这一拟议举措，ICH 认为收集患者意见可以改善药物开发的质量、相关性、安全性和效力，并为监管决策提供依据。ICH 在一份以患者为中心的药品研发（PFDD）思考性文件草案中讨论了这一拟议，对草案的意见征集将于 2021 年 3 月截止。

ICH 指出，尽管在许多情况下已经寻求并考虑了患者的需求，但“用于识别、收集和分析对患者有意义的内容的方法并不标准或统一。”同样，在患者偏好研究方面，ICH 指出，尽管在许多明确的情况下可能没有必要进行这些研究，但在需要时，“让这些方法遵循商定的标准将是有益的”。“患者偏好研究可以帮助发现医疗产品的哪些方面对患者个人至关重要，以及为什么患者选择特定药物而不是其它药物。”

ICH 认为，“在整个药物开发过程中”都存在通过有效纳入患者观点来提高药物开发计划质量的机会。这些包括开发反映对患者最重要的获益的终点，患者对获益的可接受性，风险与耐受性的关系。

思考性文件指出了在药物开发过程中或监管决策中纳入患者反馈时可能出现的一系列相关问题。ICH 建议制定两个新指南，概述在收集和合并患者观点以解决这些问题时应采用的方法和标准。

具体来说，ICH 提议制定关于以下方面的新指南：

• 在临床试验中要测量哪些内容。鉴于并非患者、照护者和临床医生认为重要的所有内容都是可测量的，或可被证明在特定治疗试验中改变的，因此新指南将解决申办人应如何选择测量哪些内容用于药物开发计划目的以显示临床获益。指南还将解释申办人如何识别、修改或开发适合目的的临床结局评估，其中可能包括患者报告的结局工具以评估对患者重要的结局。

• 如何可靠地获取有关患者对于治疗方面的价值的信息，这些信息可以帮助解释患者对获益、风险和耐受性问题的不同看法。指南可以阐明设计和进行患者偏好研究的方法要求，这些要求包括“足够的严格性和质量”来为药物开发和监管决策提供依据。

由于某些司法管辖区（例如，欧盟和美国）已经在进行与这些拟议指南有关的计划，考虑到监管机构和企业在心理学、相关统计和决策科学方面具有必要专业知识的人员有限，因此 ICH 建议应在相关计划基本完成后再开始进行这些新文件的工作。

在欧盟，一个公私合作项目（IMI-PREFER）正在寻求监管机构和卫生技术评估机构对其提议的关于进行患者偏好研究的最佳实践方法进行验证。在美国，FDA 正在依照《21 世纪医药法案》的要求，制定一系列针对患者的药物开发指南，并组织召开以患者为中心的药物开发会议等。【FDA 首份以患者为中心的药物开发指南定稿 2020/12/08】，【患者参与究竟能够如何影响监管决策？2020/12/08】

作者：识林-椒
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