首页 > 资讯 > ICH 公布以患者为中心的药物开发思考性文件意见征询结果

出自识林

2021-06-28

ICH 以患者为中心的药物开发（PFDD）思考性文件于 2020 年 11 月获得 ICH 大会批准【ICH 将着手制定以患者为中心的药物开发指南 2020/12/12】，确定了纳入患者观点可提高药物开发的质量、相关性、安全性和有效性，并为监管决策提供信息的关键领域。思考性文件还提出了制定新 ICH 指南的机会，以提供一种全球协调统一的方法，以对受监管行业和监管机构而言在方法上合理且可持续的方式纳入患者观点。

对 PFDD 思考性文件草案的意见反馈已于 2021 年 3 月截止，ICH 在整理反馈意见后于 6 月 24 日公布了更新后的文件以及反馈意见总结。

ICH 指出，共收到 38 个利益相关者的 313 条意见，这些利益相关者包括 12 家私营公司、11 个学会、7 个患者组、3 个 ICH 成员、3 名个人（患者/患者倡导者/学术界）以及 2 个行业协会。

反馈意见要点总结

总体而言，倡议和思考性文件中概述的指南制定得到了利益相关者的广泛支持。ICH 反思文件旨在阐明未来潜在的协调工作的想法，列出需要协调工作的领域，或为一系列未来的协调主题提出建议。ICH 将大部分反馈意见和评论分为三个领域：

1. 对思考性文件提出的修改，包括非 ICH 利益相关者参与 ICH 过程的机制；
2. 拟议指南的制定建议；
3. 关于现有工具/研究/倡议的建议。

关于对思考性文件本身的修改建议，这些修改建议虽然阐明了详细的理由和考虑，但超出了 ICH 思考性文件的范围和详细程度。

ICH 已经确定了一系列总体主题，并打算在接下来的指南制定活动中结合基本评论进一步考虑这些主题：

数据稳健性和质量的标准

一些意见要求指南应包括明确概述什么构成定性数据可接受和/或理想的标准；“监管机构可以接受什么水平的‘稳健性标准’”（例如，患者报告的终点（PRO）如何足够稳健，需要多少患者才能将他们的偏好视为相关以及“以患者为中心”？如何选择患者群体）。这方面，评论者还要求就如何权衡患者偏好并将其纳入更广泛的决策证据基础提供指导，以及质量和良好实践标准的概述，以指导申办人和监管机构提高对此类证据的标准和信心。最后，有评论强调，以稳健的系统方式收集的 PRO 和患者偏好应与临床数据具有相同的权重。

术语／定义

有很多评论者要求澄清所使用的术语；定义术语，因为使用了太多不同的术语；需要协调以避免误传，例如，患者/以患者为中心，患者体验数据、PFDD、PPI (Patient Preference Information)、患者参与与患者加入、患者偏好等等。

纳入标准

许多反馈意见强调在收集患者数据时需要考虑以下群体：

- 所有疾病区域和疾病状态（包括晚期）
- 所有种族群体（经过文化验证的　PROM　对少数族裔的代表性不足）
- 在伦理上适当的情况下，所有研究中的儿童、青少年和年轻人
- 照顾者（例如，心里健康、未成年人）
- 所有试验中的老年人使用主要由老年人服用的药物
- 不同社区以解决多样性　—　不同社区的患者需求不同
- 所有领域，例如基因疗法、疫苗、非药疗法、个体化医疗
- 设计试验以支持患者评等，无论疾病阶段、年龄或地域

患者／照顾者参与

一些反馈意见强调了在药物开发开始时并在整个药物生命周期中与患者接触以确定目标的重要性。患者/公众应参与制定所有新标准/工具（例如，问卷）以评估治疗期间的 QoL。建议收集的信息应来自专家患者，即深入了解其疾病的病理生理学、临床表现、并发症和多学科管理并熟悉药物开发流程和政策的人。

研究方法论

一些反馈意见涉及拟议指南中考虑的方法学方面的内容：朝向概念而不是当前的“仪器主导”的方法的所有类型的 COA (Clinical Outcome Assessments)；最适合生成以患者为中心的证据的混合方法研究和新的方法轮／检测理论方法应得到承认，或包括在内；考虑如何在进展情况下，或在没有历史数据的情况下评估患者的结局，以及如何与生物临床测量相关联；应在整个开发过程中收集患者的观点，而不仅仅是在临床试验期间；……。

真实世界证据

一些反馈意见包括需要将在真实世界环境中生成的 PRO 纳入进来，并提供在这些情况下跟踪患者结局的指南。

新方法

反馈意见强调，需要包括所有类型的数据收集，尤其是新方法，例如，社交媒体、可穿戴设备、远程监控、电子同意、家访、自协设备技术、人工智能、机器学习等。交互式监控可以成为持续与患者互动的有效策略 — 提高依从性、安全性并实现量身定制的修改。

非健康获益

强调包括对患者的非健康相关的获益，例如，便利性、药物配方选择、剂量、包装、器械等等，以及超出疾病因素的领域（例如，社会心理方面）。

另外还有一些反馈意见提到选择患者意见如何避免偏见，监管要求，灵活性，可持续性，数据使用/可转移性，协调性以及社会效益方面的内容。

反馈意见多强调需要在适当的情况下调整、协调现有工具和指南，或在现有工具和指南上建立，而不是“重做”现有的标准化方法。现有方法学上合理、安全且易于使用的收集工具可以为进一步的增强方法提供预测能力。反馈意见提供了许多对现有倡议、工具、研究和指南的参考。ICH 指出，这些反馈意见将在接下来的指南活动中标记出来以供专家考虑。

作者：识林-蓝杉
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