On November 20, 2019, the Food and Drug Administration approved givosiran (GIVLAARI, Alnylam Pharmaceuticals, Inc.) for adults with acute hepatic porphyria (AHP)【FDA批准首例治疗遗传性罕见病的疗法】 Efficacy was evaluated in ENVISION (NCT03338816)...

故事的发展变得越来越有意思了。大家是否还记得我们之前曾报道过一个年价 37 万美元的孤儿药？Catalyst 公司的 Firdapse，FDA 于去年 11 月批准的首个用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的药物。FDA 的批准引发了一场风暴，在那之前，患者可以通过同情使用计划从一家小型家...

不久前我们曾发文报道了一则怪事，FDA 批准了一个新药，却使得市场上原本治疗相同疾病免费的药物直升到每年 37 万美元【刚发生的孤儿药定价奇闻：从免费到年价37万美元】。这个新药就是 Catalyst 公司的 Firdapse，FDA 批准的首个用于治疗 Lambert-Eaton 肌无力综合症（LEMS）的药。自 ...

11月28日，FDA批准了Catalyst公司的新药Firdapse，这是FDA首次批准治疗兰伯特-伊顿肌无力综合症（Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome，LEMS）的药物。12月13日，Catalyst公司公布定价为每年375000美元1。然而此前市场上已有几乎相同的药物二氨吡啶，这一药物几十年来向患者免费，并且...

美国政府问责办公室(GAO)于近日公布题为《罕见病用药：FDA应提高罕见病用药认定审评一致性；罕见病用药研发挑战犹存》的报告。报告显示，随着制药商竞相热捧罕见病用药认定，FDA并没有能够持续记录和评估所需信息。报告称，FDA未能确保罕见病用药认定符合《1983年罕见病用药法案》的初衷...

优先审评凭劵（priority review voucher，PRV）的想法，最早见于D Ridley、H Grabowski和J Moe 2006年公开发表于Health Affairs杂志上的一篇论文。论文作者认为，传染病和寄生虫病造成巨大的卫生负担，由于大多数患有这些疾病的患者经济状况不佳，对这类疾病的治疗药物投入很少...

六个患者权益组织于4月5日致信美国卫生部部长Alex Azar，要求采取措施降低杜兴氏肌萎缩症治疗药物Exondys 51(eteplirsen)的价格。联合致信的这六个患者权益组织要求美国卫生部依据Bayh-Dole法案(《拜杜法案》)和与资助机构的合约协议行使其权利，作为未能披露发明获得NIH资...

美国 FDA 正在聚焦于罕见儿科疾病药物研发的新方法，其中多家公司可以在同一临床试验中测试多个候选产品。 FDA 于 12 月 7 日发布指南草案《儿科罕见疾病 — 以戈谢病为模型的药物研发合作方法》，讨论了多臂多公司试验的关键特点，以证明在戈谢病 I 型治疗初期儿科患者中的...

根据美国和欧盟监管机构的共同提案，儿童罕见疾病药品开发商应考虑在多公司、多产品研究中测试产品的可能性。这项提案于 7 月 3 日发布，旨在促进罕见儿科疾病药品的开发，这一领域可以参加试验的患者量非常少。 FDA 和 EMA 表示，药品申办人还应更好地利用外推临床资料。他们应...

2016年10月17-18日，罕见病和孤儿药突破峰会（NORD Rare Diseases and Orphan Products Breakthrough Summit）在美国弗吉尼亚州阿灵顿市举行。FDA药品审评与研究中心（CDER）新药办公室（Office of New Drugs）主任John K. Jenkins医师的幻灯片pdf介绍了FDA的监管灵活性和一...

FDA孤儿药认定（ODD）在过去几年中以年度30%的速度跳跃性飞涨并不少见。FDA孤儿药产品研发办公室（OOPD）主任Gayatri Rao医师指出，“2014年比前一年的数量增加了30%。而这一纪录于下一年被打破，2015年我们收到将近470件请求。而且这一步伐并没有放缓的迹象。实际上，将2016年到目前为...

FDA批准第二个突破性疗法认定药品Imbruvica用于罕见血癌治疗 2013年11月13日 美国食品药品管理局（FDA）于日前批准Imbruvica (Ibrutinib)用于套细胞淋巴瘤(MCL)患者的治疗，该疾病属于一种罕见的侵润性血癌。 MCL是一种罕见的非霍奇金氏淋巴瘤，在美国所有非霍奇金氏淋...