美国 FDA 正在聚焦于罕见儿科疾病药物研发的新方法，其中多家公司可以在同一临床试验中测试多个候选产品。
FDA 于 12 月 7 日发布指南草案《儿科罕见疾病 — 以戈谢病为模型的药物研发合作方法》，讨论了多臂多公司试验的关键特点，以证明在戈谢病 I 型治疗初期儿科患者中的安全性和可靠性，包括主要入组标准、相关年龄群组、建议的有效性终点和研究持续时间。
FDA 表示，指南中提出的一些原则可能会扩展到其它领域的罕见病药物研发。该指南最初是作为 FDA 和欧洲药品管理局（EMA）加强戈谢病药物研发战略合作的一部分开发的。该共同提案最早于 2014 年发布向公众征询意见。FDA 表示该指南草案是共同提案文件的更新版本，对原始内容没有根本性变化。【美国和欧盟提议罕见儿科疾病多公司多产品临床试验的可能性 2017/07/16】
FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任 Janet Woodcock 表示，“与欧洲监管部门的同事合作，FDA 已经起草了一种儿科罕见病药物研发方法，可以消除对某些临床研究的需要，而且当需要儿科临床研究时，可以减少接受安慰剂的患者总数，而使用潜在有用的药品代替。”
指南包括一份长达两页半的表格，详细说明设计一个多臂、多公司药物研发项目的策略。该表格仅适用于所有小儿年龄的 I 型和 III 型表型治疗初期患者戈谢病的全身（非神经）表现。不适用于目前没有获批药品的该疾病的神经表现。指南指出，“虽然这样一个项目可能是非常具有挑战性的，但是战略计划的目的不仅在于促进个别申请达成一致，而是为了以高效的方式解决针对一种罕见疾病研发多种药品的可行性。”
所提出的研究设计是一个双盲、受控、随机、多中心、多臂、多公司的非劣效性或优效性试验，以评估在患有戈谢病 I 型和 III 型儿科患者中与单一 ERT 药品相比，“产品 A”、“产品 B”、“产品 C”等的有效性和安全性。主要目标是评估新药相对于已获批 ERT 治疗药品的非劣效性或优效性。研究人群包括从出生到 18 岁以下的男性和女性儿科患者。治疗期为两年，并在扩展研究中长期监测一级、二级终点和安全性。指南表示，应根据所选药品的作用机制来选择相关终点，并应考虑儿科人群的异质性。
促进新型试验设计
指南草案反映了 FDA 对新型临床试验设计的兴趣。这与 11 月份发布的针对严重疾病的再生医学疗法的指南草案相一致。在那份指南草案中，FDA 表示，在治疗罕见疾病的多个治疗药品的研究中，申办人将几种不同的试验药品相互比较，以及与共同对照相比较可能是有用的。
这种方法已经被用于肿瘤领域。例如在 I-Spy 2 II 期平台试验中，在 8 个基因定义的亚组中评估了来自 9 个申办人的 12 种治疗药品。Woodcock 和生物统计学办公室主任 Lisa LaVange 在 7 月份发表的新英格兰医学杂志文章中介绍了使用主方案研究多种治疗药品和/或多种疾病。【FDA在新英格兰医学杂志上发表关于临床试验主方案的述评 2017/07/07】
