FDA对罕见病药物的监管灵活性和经验教训
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FDA对罕见病药物的监管灵活性和经验教训
笔记 2016-10-20 2016年10月17-18日，罕见病和孤儿药突破峰会（NORD Rare Diseases and Orphan Products Breakthrough Summit）在美国弗吉尼亚州阿灵顿市举行。FDA药品审评与研究中心（CDER）新药办公室（Office of New Drugs）主任John K. Jenkins医师的幻灯片[pdf] 有效性实质证据 新药审批的法规（21CFR 314.50， 21CFR 314.126 ）要求，首先针对适应症有实质证据证明其有效性，需要研究设计足以证明“区分药物与其他影响，如自发性变化... ...安慰剂效应，或有偏见的观察”，通常批准标准是两个充分的具有良好对照（adequate and well-controlled，AWC）的研究。其次，新药对于适应症人群利大于弊。另外，生产制造可以保证产品的鉴定、规格和质量（纯度）。最后，基于证据的药物标签，可以充分指导提供者和患者安全有效地使用药品。【见幻灯片第4张】 罕见病新药审批 罕见病的药物开发很难达到具有数百万潜在试验参与者的疾病项目相同的批准标准。灵活性（Flexibility）是FDA法规（21CFR 314）的一部分，法规允许在应用标准时灵活性和意见的存在。FDA有适当应用监管灵活性的详实记录。虽然法定标准适用于所有药物，许多种药物和这些药物广泛应用，需要灵活应用标准。因此，FDA需要运用科学判断，以决定对于特定药物满足法定标准申请人需要提供数据的种类和数量。 灵活临床开发项目的申请
*灵活开发方案被定义为依靠2 个AWC研究以外的研究和/或使用新终点通过的批准； 加快临床审评项目
*截至2016年9月7日 近期新药批准摘要 2015年10月-2016年10月3日
【见幻灯片第13-14张】 了解FDA药品审评途径 在美国有两种审评途径：传统（常规）审评和加快审评。两种审评途径的法规标准是一致的，均基于充分和良好对照的临床研究。加速审批不是更快的审评，而是一种调节途径，以加速严重不满足要求药物的可用性。当药物的直接临床终点需要长时间试验获得时，通过使用适当的、更易测量的替代或中间临床终点。 加速审批的候选药物提供的治疗必须优于现有治疗，且用于治疗严重病症，通常是不可逆的发病率或死亡率。加速审批更依赖于替代或中间临床终点，通常需要进行批准后验证研究，以进一步定义临床益处。 临床终点：直接测量治疗效果的特征或变量，如患者的感觉、功能或存活 加速审评的替代终点：标记合理预测的临床获益；本身不是衡量获益的标准。【见幻灯片第15-19张】 从Eteplirsen和其他罕见病药品审评中获得的经验教训
【见幻灯片第20-27张】 Sarepta Therapeutics公司开发的Exondys 51（eteplirsen），是首个获批用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，美国FDA于9月19日批准了一款备受争议的药物。 整理：识林-木兰 解读法规指南 适用岗位：
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以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
介绍了FDA的监管灵活性和一些经验教训，本文对幻灯片做了简要概述。