首页 > 资讯 > 【周末杂谈】从预算和修法看FDA药品监管的关注点

出自识林

2024-04-21

产品创新、量化方法、先进技术、仿创竞争、及供应链安保

英文有句话“Put money where your mouth is”，直译为“说到哪，钱就花到哪”，俗译是“说到做到，付诸行动”。FDA有钱就可雇人（因无编制限制），就可做事。FDA每年向国会报预算，国会批预算。FDA的报告不仅要说明钱的用途，还要报告去年的工作成绩，需要摆事实讲道理，所以很长。2025年的预算，有283页纸厚。此外，FDA还会向国会报立法或修法的建议，好像不是每年都报，但去年和今年都报了。这是因为FDA的职权是法律定的，而立法和修法，都是国会的事。FDA的婆婆是国会，不是白宫。从这个角度看，了解FDA的工作重心，读其递交国会的预算报告和立法建议，会有所助的，且依据的是最官方的资料（未必是最说明问题的资料）。笔者最近有空读了这两份资料，现将部分所得向大家报告一下。

预算

FDA的药品监管部分（含注册审批和现场检查，但不含疫苗、血液制品、器械、烟草、食品化妆品等）部分，2025年的预算是24亿美元，全职员工7580人。预算和员工人数过去四年的年均增幅分别为4%和3%。要是咱们国家局年预算有170亿人民币、7500余人，该多好！

预算部分的总部占比是88%，现场检查部门占12%。虽然总部也有GMP合规部门，但绝大多数都是关于注册审批的。可见FDA的监管重心是在注册审批上。

预算部分的31%来自财政，69%来自企业缴费（2021年时的比例是66%）。细看一下，注册审批部分预算的企业缴费占74%（2021年时，占71%），现场检查部分的企业缴费占28%。即企业缴费的主要目的是让FDA快批药，而不是保障研发（GCP或GLP质量）或生产质量（GMP）。

FDA自认去年取得的成就

• 批新药：55个，其中64%是美国首批，36%是首创机制（FIC），65%走了特殊通道。

• 发指南：30份，其中73%是关注儿科和成人特定疾病领域。

• 标志物：50余生物标志物项目在与行业和学术界的探讨中。

• 够用就行：推进“够用就行（fit for purpose）”的实用主义态度，支持用临床模拟工具。

• 患者参与：定稿“如何确定啥是对患者重要的方法的指南”。

• 健康公平：实现受试者多样化，举办了研讨会，发布了一份指南。

• 数字化：使用电子传感器、计算平台和信息技术，直接获取患者临床数据，发布指南。

• AI技术：发表了两篇AI技术在药物研发和智能制造方面应用的论文。

• 替代方法：发展替代方法，例如：通过器官的模拟来提高非临床研究的预测性。

• 模拟技术：使用计算机模拟技术来帮助评估药效学和修改临床管理策略。

• 指示型模型：用MIDD (Model-Informed Drug Development)，支持临床前和临床研究。

• 真实世界数据：基于电子病历数据，批准了治疗儿童癫痫的新剂量。发布了新指南。

• 先进制造：促进了21项使用先进制造或连续制造的注册批准。

• 国际合作：ICH，PIC/S，MRA，EMA

• 批生似药：44个，包括7个可替换的生似药。

• 批仿制药：900余个，修订了174份指南。

• 药物短缺：新增49起短缺，避免222起短缺，加速批准了200份短缺产品的注册申请。

• 质量成熟度：虽是政府的优先事项，但需要高一级的预算支持。

• 绩效情况：新药批准90%是一次通过（仿药批准只说有承诺，但未给出数字）。

FDA的修法建议

• 鼓励仿创竞争：

修改三年独占条款，鼓励真有愿意的创新。

要求在新药的批准标签上，标明所有的辅料成分。

为标签剔除（skinny labeling）提供“安全港”。

修改180天收回条款，防治新药仿药串通，拖延仿药上市

所有批准的生似药，都具有可替换性。

• 供应链安保：

授权FDA随时检查企业数据的可靠性，只要产品还未撤市。

授权FDA向公众披露申报材料中部分杂质信息。

授权FDA要求企业提供工厂主文件（site master file）。

授权FDA要求企业提供延迟效期的数据，不从者罚款。

授权FDA要求企业提供实际产量数据，和产品需求激增数据。

授权FDA要求企业在标签上，标明原产地和中间商信息。

小结：FDA的关注点在产品创新、量化方法、先进技术、仿创竞争、及供应链安保。

作者：榆木疙瘩

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