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【周末杂谈】从预算和修法看FDA药品监管的关注点
出自识林
2024-04-21
产品创新、量化方法、先进技术、仿创竞争、及供应链安保
英文有句话“Put money where your mouth is”，直译为“说到哪，钱就花到哪”，俗译是“说到做到，付诸行动”。FDA有钱就可雇人（因无编制限制），就可做事。FDA每年向国会报预算，国会批预算。FDA的报告不仅要说明钱的用途，还要报告去年的工作成绩，需要摆事实讲道理，所以很长。2025年的预算，有283页纸厚。此外，FDA还会向国会报立法或修法的建议，好像不是每年都报，但去年和今年都报了。这是因为FDA的职权是法律定的，而立法和修法，都是国会的事。FDA的婆婆是国会，不是白宫。从这个角度看，了解FDA的工作重心，读其递交国会的预算报告和立法建议，会有所助的，且依据的是最官方的资料（未必是最说明问题的资料）。笔者最近有空读了这两份资料，现将部分所得向大家报告一下。
预算
FDA的药品监管部分（含注册审批和现场检查，但不含疫苗 、血液制品 、器械 、烟草、食品化妆品 等）部分，2025年的预算是24亿美元，全职员工7580人。预算和员工人数过去四年的年均增幅分别为4%和3%。要是咱们国家局年预算有170亿人民币、7500余人，该多好！
预算部分的总部占比是88%，现场检查部门占12%。虽然总部也有GMP 合规部门，但绝大多数都是关于注册审批的。可见FDA的监管重心是在注册审批上。
预算部分的31%来自财政，69%来自企业缴费（2021年时的比例是66%）。细看一下，注册审批部分预算的企业缴费占74%（2021年时，占71%），现场检查部分的企业缴费占28%。即企业缴费的主要目的是让FDA快批药，而不是保障研发（GCP 或GLP 质量）或生产质量（GMP）。
FDA自认去年取得的成就
批新药：55个，其中64%是美国首批，36%是首创机制（FIC），65%走了特殊通道。
发指南：30份，其中73%是关注儿科和成人特定疾病领域。
标志物：50余生物标志物 项目在与行业和学术界的探讨中。
够用就行：推进“够用就行（fit for purpose）”的实用主义态度，支持用临床模拟工具。
患者参与：定稿“如何确定啥是对患者重要的方法的指南”。
健康公平：实现受试者 多样化，举办了研讨会，发布了一份指南。
数字化：使用电子传感器、计算平台和信息技术，直接获取患者临床数据，发布指南。
AI技术：发表了两篇AI技术在药物研发 和智能制造方面应用的论文。
替代方法：发展替代方法，例如：通过器官的模拟来提高非临床研究 的预测性。
模拟技术：使用计算机模拟技术来帮助评估药效学 和修改临床管理策略。
指示型模型：用MIDD (Model-Informed Drug Development)，支持临床前和临床研究。
真实世界数据 ：基于电子病历数据，批准了治疗儿童癫痫的新剂量。发布了新指南。
先进制造：促进了21项使用先进制造或连续制造 的注册批准。
药物短缺 ：新增49起短缺，避免222起短缺，加速批准 了200份短缺产品的注册申请。
质量成熟度 ：虽是政府的优先事项，但需要高一级的预算支持。
绩效情况：新药批准90%是一次通过（仿药批准只说有承诺，但未给出数字）。
FDA的修法建议
修改三年独占条款，鼓励真有愿意的创新。
要求在新药的批准标签上，标明所有的辅料 成分。
为标签剔除（skinny labeling ）提供“安全港”。
修改180天收回条款，防治新药仿药串通，拖延仿药上市
所有批准的生似药，都具有可替换性。
授权FDA随时检查企业数据的可靠性 ，只要产品还未撤市。
授权FDA向公众披露申报材料中部分杂质信息。
授权FDA要求企业提供工厂主文件 （site master file）。
授权FDA要求企业提供延迟效期的数据，不从者罚款。
授权FDA要求企业提供实际产量数据，和产品需求激增数据。
授权FDA要求企业在标签 上，标明原产地和中间商信息。
小结：FDA的关注点在产品创新、量化方法、先进技术、仿创竞争、及供应链安保。
作者：榆木疙瘩
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