首页 > 资讯 > 【周末杂谈】信达 PD1 审批与 FDA 的监管套路

出自识林

2022-02-13

看FDA是如何显示其基于科学、透明公开、合乎法理和长期一致做法的

2月10日FDA的“信达”PD1审批专家会，引起了业内很大的反响。像很多事情一样，开会只是择机向公众发声，思想统一和结论商定是会前的事，即功夫是下在会前的。当然，会上的表现也重要，因为FDA不仅要做正确的事，还要让公众看到，justice must be done and be seen done。

先来看FDA会前都做了什么。当然，只限于公开的信息资料，也就是FDA希望公众了解的东西。

• 会前一个多月，2021年12月15日，在“新英格兰医学杂志”上，FDA肿瘤中心主任Richard Pazdur医师和同事发表了题为“西部疯狂式的免疫抑制剂研发，The Wild West of Checkpoint Inhibitor Development”。文章指出很多中国药企开发免疫抑制剂类药品，浪费大量资源于无创新意义的药品研发上，并误称这些药为“me better”而不是“me too”。这些用低于美国临床对照标准的方式在中国开发的药，到美国来上市，是不值得FDA给予照顾的。

• 会前一周，2022年2月4日，在“柳叶刀”杂志上，Pazdur主任又与同事发表了题为“从中国输入临床试验 – 祸水上的桥接，Importing oncology trials from China: a bridge over troubled water”。文章说至少有25个来自中国的免疫抑制剂类新药申请，几乎都是只基于在中国做的临床试验数据，并再次提出FDA是否给予照顾要基于药品的创新性。这里所说的“照顾”，是指regulatory flexibility。通常FDA是不允许用单一国家，且是与美国的种族谱很不同的国家的临床试验数据来支持在美国上市申请的。但若是这个药有特殊性，例如：全新类的药品，在美国和其它地区难以入组患者，临床急需等等，就可能给予“照顾”。

• 会议当周，2022年2月7日，Pazdur主任接受Stat媒体的采访，指责中国药企在钻FDA监管政策的漏洞，即原则上允许用美国国外单一国家的临床试验数据来支持上市申请。并强调FDA批药只关注其自身的疗效，不考虑市场竞争因素，针对的是“礼来”号称用廉价中国药来促进竞争、降低药价的说法。

“新英格兰医学杂志”和“柳叶刀”均属全球最著名的临床医学杂志，其上发表的文章，即使是政策型而不是研究型文章，也多少要经过匿名同行评议。这些“同行”中不少人的学术声誉、职业稳定性和经济独立性，恐怕都高于FDA官员，所以其评议有一定的客观性。Stat是医药界受尊重的专业媒体，常常对FDA的一些做法提出尖锐的批评意见。

其实，这种依赖学术界的做法，以前就领教过。2008年初肝素钠事件爆发期间，中美对肝素钠原料药掺杂的安全性问题持不同看法。当年4月，我国药检机构正好有个代表团赴美访问。就在中美药监局人员发表了不同看法的当天晚上，4月23日，FDA联合药企和大学，包括哈佛大学和MIT，在“新英格兰医学杂志”上，就肝素钠原料药掺杂对安全性问题的影响，发表了长篇的学术文章。这种实证性文章，不像政策文章，是需要相当时间撰写、并经过匿名同行评议的，怎么也需要个把月的时间。

再来看看关于会议本身，FDA都做了什么。

• 会前48小时，在网上公布了11份背景介绍材料、参会人信息、会议计划讨论和表决的问题等共135页。同时公布还有FDA及“信达/礼来”报告的幻灯片。
• 会议向全球、全程、免费、实况视频播出。
• 会上，给予FDA和“信达/礼来”等同的报告、提问和应答的时间，并给予网友临时提问的机会。
• 投票结果当场公布，并给予每位投票人表述自己意见的机会。
• 会上，主持人反复（一共三次，在不同的会议时间段）强调专家、计划和即席发言人，要说明是否与企业有经济利益关系，并说不在乎是否有关系，但在乎是否公开。最后的专家14：1表决中，投唯一反对票并当场理直气壮地发表了很长讲话的美国南加州大学Jorge Nivera教授，就在会前说明了他的研究得到企业的赞助。他的参会并享有投票权，是在FDA经过审查后专门批准的。他的说明书（3页）和FDA批准他参会并表决的信（4页）都包含在FDA会前24小时公布的材料中。
• 会后，FDA将把会议的录像、表决结果和各界的反馈信息，都公布在网上，全球免费下载。

Pazdur主任和同事的“新英格兰医学杂志”文章是以如下话结尾的。“Harnessing these redundant efforts will lead to greater efficiency in drug development, not only reducing development costs, but also protecting our most vital resources — patients and their confidence in the clinical trial system. 驾驭这些研发浪费行为将提高药品研发的效率，不仅降低研发成本，而且守护我们最宝贵的资源 – 患者和他们对临床试验系统的信心”。

作者：榆木疙瘩
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