首页 > 资讯 > 【周末杂谈】降低临床试验要求，节省研发成本，对谁不利？

出自识林

2026-03-15

FDA单一关键性临床试验的良策，似乎并未引起产业的欢呼雀跃，为何？

上月，FDA局长Marty Makary和生物中心（CBER）主任Vinay Prasad（已确定4月底离职）联名在《新英格兰医学杂志》上撰文，宣布未来FDA的新药审批多数只需基于一项关键性临床试验。这项为企业降低研发成本的良策，发表近一个月了，不仅未引起业界的欢呼雀跃，反而招致了各种担忧的声音。

主要担忧是这项政策发表的太突然。FDA公布如此重要的审批标准转变，但并未给出详尽的、有关政策出台来龙去脉的、科学论证的说明性文件。此类看法合情理。多于一项关键性临床试验（为叙述简便，下面权且将关键性临床试验说为III期临床试验，尽管两者不总是一致）是美国《药品法》的要求。FDA依法制定规章，尚要花几年的时间做调研并公开详尽的起草说明，更不要说修订法律内容了。当然，拥护政策的人可以说局长和主任只是宣布了意向，正式修改法规时，会给出详尽说明的。但担忧的人可以问：难道政策是“拍脑袋出来的”？

其它担忧包括：新政策与传统要求两项III期临床的现有规章和指南的冲突，亟待解决；新政策依赖于药品上市后企业开展进一步的确证性试验，但FDA常常不具有这样的权力；FDA只要求一项III期临床，但其它国家药监局还需要两项III期临床，这对跨国公司来说是有风险的。这些看法也都有理，但本届政府在国内外独往独来惯了，也许这些担忧都会迎刃而解。再说了，拥护政策的人可以反问：两项III期就一定比一项III期严谨很多吗？若是，为何不要求三项III期呢？工艺验证不就要求做三批吗，为何III期临床试验就不能也要求三项呢？

也许值得问的是：为何赞扬声音这么低？进一步问：降低临床试验要求，节省研发成本，对谁有利？对谁不利？媒体的报道，主要是为谁发声的？

新政策理应会降低研发成本。但这点降低，对大药厂来说，恐怕算不上什么（当然不能指望它们承认），尤其是相对于年年涨药价10%的丰厚利润来说。对研发型创新小药企来说，这个费用降低就可能很重要了。多年前，笔者供职的一家300余人的研发型创新小药企，多轮融资后，烧的只剩下做一次III期临床的钱了，开会讨论何去何从的悲惨情景，至今难忘。

研发型创新小药企做不起III期临床，往往只能找大药企合作。这类合作条款，对有些药、在供不应求的特殊时期，大药企可能会多让些利，小药企的所得会比较丰厚，像近年我国药企签订的一些研发合同。但一般讲来，大药企是难得吃亏的。若新政策有助于显著降低小药企做III期临床的成本，那其与大药企合作的迫切性就可能降低了，这对大药企来说，未必是好事。

大药企把持药业由来已久，早已培植建立了与各利益集团（包括媒体）及其代言人的长期合作关系。因而，媒体的报道自然会较多地反映大药企的声音。其实，FDA也难免不受大药企影响，只是本届政府FDA主要岗位上的一些负责人不是传统药监系统或势力范围内的人，甚至是曾对FDA很有意见的人，包括这位局长和生物中心主任。

上面这些说法，恐会给人以阴谋论的味道，但多少自圆其说。欢迎大家指正。

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