首页 > 资讯 > 【周末杂谈】Woodcock 谈未来的药品监管

出自识林

2025-10-19

传统审批所基于的随机对照试验（RCT），不适用于个体化药疗

这周二的识林资讯报道了美国南加州大学发布的、建议FDA监管改革的白皮书，及FDA前任局长Scott Gottlieb医学博士和药品监管负责人Janet Woodcock医学博士的相关评论。有些令人意外的是这篇资讯的阅读量不高，才400多一点。也许是因为近来中美商贸的困境，大家不那么关注FDA了。也许是不熟悉美国的从政体系，以为大学和退休官员的言行无足轻重。这些都可以理解，但也都是值得探讨的问题。

中美商贸的困境，无论是对卖成品、卖服务、还是卖青苗的企业来说，都令人扫兴。而且，未来事态恐怕会恶化。因此，不如关注出口可能性高的国家和地区的监管。但纵观全球，FDA在监管方面的影响（当然，假设其目前的混乱状态不会持久）一时难被削弱。与我国相似，既有规模研制能力又有规模市场的国家，世上只有美国。药监既是用药安全的卫士，又是药业进步的推手。我国药业要想走到世界前列，最值得关注的全球药监动向，理应还是FDA。

不同于我国，美国的从政体系是旋转门。Gottlieb 早在30岁时就担任FDA局长高级顾问，33岁任副局长，35岁离任后加入投资公司，45岁回来任局长，47岁离任后加入辉瑞董事会。他现才53岁，仍与政企保持密切关系。Woodcock虽已77岁高龄，但对FDA近代药品监管的影响和认知，恐无人可比。朝野上下、里里外外，对她都甚为尊重。相比之下，现任FDA局长Marty Makary医学博士，无从政经验，从大学教授、外科医生，一步直掌FDA。

FDA官员，在任时说话谨慎，离任后说话随意，反映其真实看法和真知灼见。这次Woodcock的评论尤其如此。白皮书给出的6条建议，虽具体实用，但不如Woodcock的评论有见地。现摘要白皮书发布会上Woodcock的部分现场评论如下，其中不乏发人深省的说法。供参考。

• 白皮说的不够深刻。FDA需要激进的改革（radical changes）。现有监管本质上是基于适用于广泛人群的小分子药品的。未来的药物疗法，例如对罕见病的细胞和基因治疗，越来越多个性化。传统监管审批所基于的随机对照试验（RCT，Randomized Controlled Trial），不再适用。

• 当药效足够显著时，RCT就不需要了。药监局盲目地信奉RCT。所谓I、II、III期临床试验，都是FDA造出来的（made up），非《药品法》硬性要求。（笔者感觉说的即直观，又在理）

• FDA需要一个基于过程（process-based）、而不是基于产品（product-based）的审批标准和方法。FDA并未在这方面提出什么好想法。（笔者的理解是，例如：对核酸疫苗，在疫情紧急情况下，随着病毒的不断演化，新的核酸疫苗可以很快开发，但其RCT验证却需很长时间。若FDA的批准是基于研制过程或平台而不是基于具体核酸片段的，则批准就快多了）

• FDA雇员将大量精力浪费在文书处理而不是思考审评问题上，部分原因是怯于过分的法律担责压力。FDA应该考虑采用新的人员配置模式。

• 依法定规是FDA的职责，但制定指南就不一定非得是FDA的事了，行业可自行制定。《药品法》没说不能这样做。行业已经养成的等待FDA制定指南的习惯，应改。

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