从 2019 年预算看 FDA 药品监管的发展方向
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从 2019 年预算看 FDA 药品监管的发展方向
笔记 2019-01-02 美国FDA打算将资源集中在促进创新和竞争以及美国家庭的健康和安全上。计划的预算增加部分将用来支持这个目标，并由此帮助美国产业界受益于新近和渐露的科技突破，包括医药产品的创新，制造技术的改进，科学知识和数据的收集技术的进展等。预算所求款项将用来改进FDA的监管，帮助产业界借助科技创新和进步来促进美国家庭健康和经济发展。为此，FDA建议开展如下六个特殊项目，由药品审评与研究中心（Center for Drug Evaluation and Research, CDER）和地区办公室（Field）负责实施。 这六个项目中的四个，（1，3，4，6），都是关于使用先进科学技术来提高药品开发和审评效率的。每个项目的预算都具体到增加的人数和拨款金额。值得注意的是，拨款金额与人数的比例出奇的大（除项目（2）外），项目（1，3-6）平均到每个人头上的拨款数额，分别是1750万美元、1150万美元、1150万美元、400万美元、752万美元。考虑到CDER 2019年总提预算的人头费用才31万美元，这似乎说明FDA为确保这些项目的成功实施，预置了大量资源支持。英文有句谚语“put money where your mouth is”可以理解为“花钱才能办事，才能言行一致”。从资源配置的角度看，FDA确实是重视科技，致力于世界领先。 （1）促进国内制造：推进现代化药品和生物制品的制造技术【CDER：增加 2人，拨款3500万美元】 制造技术的创新，不仅可能改进产品质量，还可能提高效率、降低成本，有助于制造商将制造就业机会留在美国本土。还可以降低药品供应链风险，有助于加强国家安全。FDA将开发明确的科学标准、指南和政策，提高对先进制造技术审评的效用和效率。先进技术包括连续制造、在线检测和控制、仿真模拟技术等。 （2）推进一个新型制药产业的发展（Advance a New Drug Industry）：为院内配药提供稳健的外包设施支持【CDER：增加17人，拨款2230万美元； Field：增加10人，拨款270万美元】 2012年新英格兰配药中心发生的严重药品质量安全事件后，为加强对配药设施的质量监管，国会于2013年专门立了药品质量与安全法（Drug Quality and Security Act）。【美配药中心丑闻导致新法生效 2013/12/04】但行业发展缓慢，全美目前只有约70家配药设施。此项目主要推进该行业的发展，提高配药设施的CGMP水平。 （3）创建一个新的医学数据项目 （A New Medical Data Enterprise）：推进使用真实世界证据（Real World Evidence）来改进人类和动物健康 【CDER：增加2人，拨款2300万美元】 这里所说的真实世界数据指的是临床病历数据和医保数据等。FDA将完善现有数据库、开发自然语言和及机器学习等数据挖掘和分析能力，使得新的数据项目更有助于FDA对上市药品的有效性和安全性的智能监管，从而将宝贵的监管人力资源更多地用于产品的开发、审评和批准上。 （4）应用最先进（Cutting Edge Science）科学进展于药品开发和审评：药品创新平台知识管理系统【CDER：增加5人，拨款5750万美元】 FDA必须拥有与科学高速发展相匹配的科学标准和评估工具，不然就会阻碍创新。FDA需要一个全面深入的知识管理系统，方便对所有从前的申报资料、研发数据、审评和监管意见和决定等做出快速和有效的分析。该知识管理系统将是数据，数据收集、分析和展现工具，及专业知识的综合体。 （5）鼓励罕见病药品的研发【CDER：增加5人，拨款2000万美元】 目前，对涉及3000万美国人的近7000种罕见病，缺乏有效治疗药品。FDA将发展临床试验网络来加深对罕见病历史和用药疗效的了解，并研究如何更好地为开发罕见病药品提供政策鼓励措施。 （6）现代化仿制药的开发和审评【CDER：增加5人，拨款3760万美元】 这项一次性的投入，将提升现有的仿制药审评平台，使其从基于非结构性的文字的（text-based）平台提升到结构性的、列表性的（tabular format）的平台。新平台也是知识助力的评估和结构化申报（Knowledge-aided Assessment & Structured Application, KASA）平台，将 有助于知识管理，提高仿制药申报和审评的效率。【FDA 知识辅助评估和结构化申请计划提上议程 2018/09/26】 作者：识林-红杉 参考资料 |
