首页 > 资讯 > 同情使用还是临床试验？吉利德暂停个人同情用药申请

出自识林

2020-03-24

由于同情用药申请需求大增，吉利德（Gilead）公司称将不得不停止对其抗冠状病毒药物瑞德西韦（remdesivir）的个人同情用药申请，将重点放在临床试验和可以收集数据的计划上以评估药物是否有效。

吉利德已为美国、欧洲和日本的数百名患者提供了对研究用药物瑞德西韦的扩大使用（通常会被称作“同情使用”）。美国 FDA 于上周四表示已经批准约 250 名美国 COVID-19 患者对瑞德西韦的扩大使用。FDA 表示从扩大使用中收集的数据可能有助于其对该药物的了解，但还是需要临床对照试验才能确定安全性和有效性。

但是一些专家担心，对扩大使用的申请可能会分散临床研究的招募，减慢临床试验进展，以及推迟对于是否应使用瑞德西韦治疗 COVID-19 的决定。纪念斯隆·凯特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）卫生政策和结果中心（Center for Health Policy & Outcomes）主任 Peter Bach 表示，“我们必须很好地完成研究招募并快速完成研究，因为随着疫情发展，可能会受到研究结果影响的人数正在迅速增加，因此，由于患者没有参加试验而是通过同情使用接受治疗造成的每一天时间上的损失确实会伤害其他患者。”

FDA 局长 Stephen Hahn 在周四的白宫冠状病毒特别工作组新闻发布会上表示，同情用药“真正积极”之处在于，可以使 FDA 快速地将药物给予患者和医生，“但也允许我们收集数据以就安全性和有效性做出适当的决定。”但稍后他澄清表示，临床试验将提供“最终做出关于安全性和有效性决定”所需的数据。FDA 未回应是否以及如何与吉利德和扩大使用接收者合作以收集可能作为 NDA 一部分的数据。

吉利德瑞德西韦个人同情使用政策改变

根据吉利德针对所有药物的同情使用一般性政策，患者必须没有资格或不能参加药物的临床试验才能申请同情使用，并指出最好通过临床试验来接受研究用药物的治疗，因为此类试验会产生有关药物安全性和有效性的数据。对于瑞德西韦，吉利德之前是按照“个案”来评估同情使用申请。根据吉利德的政策，患者至少必须因确诊 COVID-19 住院并且具有“显著临床表现”，吉利德要求患者的治疗医生提出同情用药申请。

但吉利德周日发表声明表示，随着全球确诊病例超过 34 万，新型冠状病毒疾病（COVID-19）疫情在美国和欧洲肆虐，对瑞德西韦的需求激增，使得公司的扩大使用系统不堪重负，这一系统是为研究用药物的有限获取而设立的，从未打算用于应对大流行。公司承认，一些重症患者无法参加临床试验，也没有获得批准的治疗选择。对于这些患者，吉利德正在从“个人同情使用申请（individual compassionate use requests）”过渡到“扩大使用计划（expanded access programs）”。公司表示，这种过渡将加快重症患者获得药物的速度，并使公司能够收集所有患者的数据。这些计划正在与全球监管机构在“快速开发”下进行。

公司表示，在这一过渡时期，除了那些已确诊患有 COVID-19 的重症孕妇和未满 18 岁的儿童之外，吉利德将无法许可新的个人扩大使用申请。公司声明指出：“在此过渡期间，由于过去几天的大量需求，我们无法接受新的个人同情使用申请。现在我们专注于处理先前批准的申请，并预期启动扩大使用程序，通过这一程序患者将能够在与处理同情使用申请相似的时间范围内获得药物。”

但公司并未透露其在各地的扩大使用计划以及正处于什么阶段，监管部门也没有这方面的公告。根据 FDA CFR 312的规定，对于中等规模患者人群的扩大使用，“FDA允许使用研究药物治疗的患者人群数小于典型的治疗IND或治疗方案的患者人群数。FDA接收大量个例患者要求扩大药物同一用途使用的请求后，FDA 可以要求申办者根据本节规定统一药物扩大使用的请求。”

瑞德西韦目前正在进行中的试验

最近几天，抗疟疾药氯喹和类似药羟氯喹已成为人们对于抗击笼罩全球的 COVID-19 疫情的新关注点。但是瑞德西韦是最早被推崇为潜在疗法的药物之一，也是目前在批准道路上走得最远的药物之一。瑞德西韦最初是作为埃博拉（Ebola）治疗药物开发的，但未能获得批准，是一种广谱抗病毒药物，其设计目的是攻击病毒用于复制的聚合酶。预计下个月，吉利德将产生显示其在 COVID-19 患者中是否有效的第一批数据。目前全球正在开展多项试验评估该药的有效性。

来源：Evercore ISI，2020

目前有 5 项大型临床试验正在研究 Remdesivir 的疗效，其中 2 个试验可在 4 月初出结果。公司在声明中还表示，“参加临床试验是获得瑞德西韦以产生关键数据的主要途径，这些数据可以为该研究用药物的合理使用提供信息。”

作者：识林-蓝杉
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