吉利德已为美国、欧洲和日本的数百名患者提供了对研究用药物瑞德西韦的扩大使用(通常会被称作“同情使用”)。美国 FDA 于上周四表示已经批准约 250 名美国 COVID-19 患者对瑞德西韦的扩大使用。FDA 表示从扩大使用中收集的数据可能有助于其对该药物的了解,但还是需要临床对照试验才能确定安全性和有效性。
但是一些专家担心,对扩大使用的申请可能会分散临床研究的招募,减慢临床试验进展,以及推迟对于是否应使用瑞德西韦治疗 COVID-19 的决定。纪念斯隆·凯特琳癌症中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center)卫生政策和结果中心(Center for Health Policy & Outcomes)主任 Peter Bach 表示,“我们必须很好地完成研究招募并快速完成研究,因为随着疫情发展,可能会受到研究结果影响的人数正在迅速增加,因此,由于患者没有参加试验而是通过同情使用接受治疗造成的每一天时间上的损失确实会伤害其他患者。”
FDA 局长 Stephen Hahn 在周四的白宫冠状病毒特别工作组新闻发布会上表示,同情用药“真正积极”之处在于,可以使 FDA 快速地将药物给予患者和医生,“但也允许我们收集数据以就安全性和有效性做出适当的决定。”但稍后他澄清表示,临床试验将提供“最终做出关于安全性和有效性决定”所需的数据。FDA 未回应是否以及如何与吉利德和扩大使用接收者合作以收集可能作为 NDA 一部分的数据。
但公司并未透露其在各地的扩大使用计划以及正处于什么阶段,监管部门也没有这方面的公告。根据 FDA CFR 312的规定,对于中等规模患者人群的扩大使用,“FDA允许使用研究药物治疗的患者人群数小于典型的治疗IND或治疗方案的患者人群数。FDA接收大量个例患者要求扩大药物同一用途使用的请求后,FDA 可以要求申办者根据本节规定统一药物扩大使用的请求。”