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国内药政每周导读：以患者为中心三指南落地，化药改良新药理研究，细胞基因临床沟通，中药临床用药品制备，罕见病自然史，等
出自识林
国内药政每周导读：以患者为中心三指南落地，化药改良新药理研究，细胞基因临床沟通，中药临床用药品制备，罕见病自然史，等
2023-07-31
【创新药与临床研究】
7.24，【CDE】关于公开征求《放射性标记人体物质平衡研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
征求意见截至8月23日。
临床药理研究中的人体物质平衡研究是创新药早期临床研究的重要内容，对于确定研究药物的代谢及排泄途径等体内行为、支持药物后续临床研究设计具有重要意义。
国内及ICH均尚无人体物质平衡研究指导原则，指导原则核心工作组调研了国内外监管机构发布的物质平衡研究技术指南、查阅审评报告以及研究文献，结合国内研究开展情况，总结研究技术要点，对放射性标记人体物质平衡研究的目的、适用范围、开展时机等关键问题提出建议，明确该研究的设计与实施以及数据分析的一般原则，为该研究的规范开展提供技术指导和参考。
7.25，【CDE】关于公开征求《细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
征求意见截至8月24日。
细胞和基因治疗产品的临床研发进展迅速，申请人与CDE的沟通交流数量也与日俱增。为提供细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流申请时的资料准备和关键质量因素的考虑，提高沟通交流效率，助力细胞和基因治疗产品的临床研发顺利推进，CDE组织起草了本指导原则。
本指导原则首先概述起草背景、目的和适用范围，围绕各种类型或阶段沟通交流的目的、临床试验方案中的重点关注内容、不同细胞和基因治疗产品的特殊考虑等介绍沟通交流的资料要求等方面进行阐述，并列出了针对细胞和基因治疗产品沟通交流的注意事项，最后提供一个示例进行展示。
该指导原则与国内外相关技术要求较为一致。
7.27，【CDE】关于发布《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》的通告（2023年第43号）
由识林“版本历史”可知，本文曾于2022年12月征求意见。识林用户可用“页面比对”制作花脸稿，比较前后差异。
疾病自然史是指在未经干预的情况下，疾病从发生到进展，直至稳定、痊愈或者恶化并导致个体死亡或永久性功能丧失的预后和转归过程。
罕见疾病由于其发病率和患病率极低，临床医生对疾病的认知普遍不足，开展罕见疾病的疾病自然史研究存在诸多困难，因此，我国很多种类的罕见疾病缺乏可靠的疾病自然史研究数据。
为了鼓励罕见疾病药物研发，美国FDA 于 2019 年发布了“Rare diseases：Natural History Studies for Drug Development” 指南征求意见稿。本指导原则旨在结合我国罕见疾病研究现状，提出符合我国研发实践的罕见疾病药物开发中疾病自然史研究的考虑要点。
7.27，【CDE】关于发布《以患者为中心的药物临床试验设计技术指导原则（试行）》《以患者为中心的药物临床试验实施技术指导原则（试行）》《以患者为中心的药物获益-风险评估技术指导原则（试行）》的通告（2023年第44号）
由识林“版本历史”可知，三文曾于2022年8月征求意见。识林用户可用“页面比对”制作花脸稿，比较前后差异。
”以患者为中心”的药物研发是指基于患者角度开展的药物开发、设计、实施和决策的过程，旨在高效研发更符合患者需求的有临床价值的药物，是当前各国药品监管机构积极探索的领域。
三文从设计到实施，再到最终获益风险评估以支持监管决策，形成闭环。
7.28，【CDE】关于公开征求《化学药改良型新药临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
征求意见截至8月28日。
在化学药改良型新药的研发过程中，临床药理学研究是重要研究事项，有时甚至是关键性研究事项，通过对比改良前后药物的药代动力学（Pharmacokinetics，PK）和/或药效动力学（Pharmacodynamics，PD）方面的特征，帮助申请人初步评估改良后药物的临床价值，同时结合被改良药品的已知信息，支持后期的开发策略、临床研究乃至上市申请。
本指导原则适用于化学药品改良型新药，阐述不同的改良情形需考虑开展的临床药理学研究，基于获得的临床药理等研究数据考虑后续临床研究方案和下一步开发策略。
【CMC和仿制药】
7.25，【CDE】关于发布《中药新药临床试验用药品的制备研究技术指导原则（试行）》的通告（2023年第41号）
由识林“版本历史”可知，本文曾于2022年9月征求意见。识林用户可用“页面比对”制作花脸稿，比较前后差异。
中药新药临床试验用药品的制备和质量控制等研究是开展中药新药临床试验和评价的基础，关系到临床试验的质量，影响试验药物安全性、有效性评价的客观性与准确性。
本技术指导原则旨在为中药创新药、中药改良型新药等中药新药临床试验用药品（包括试验药物、安慰剂）的制备、质量控制等研究提供技术指导，以保证临床试验用药品质量，满足临床试验需求。本技术指导原则未涉及的其他具体研究工作可参照相关技术指导原则开展。
7.25，【CDE】关于发布《其他来源于古代经典名方的中药复方制剂药学研究技术指导原则（试行）》的通告（2023年第42号）
由识林“版本历史”可知，本文曾于2022年4月征求意见。识林用户可用“页面比对”制作花脸稿，比较前后差异。
《中华人民共和国中医药法》明确古代经典名方是指“至今仍广泛应用、疗效确切、具有明显特色与优势的古代中医典籍所记载的方剂”。《国家药监局关于发布〈中药注册分类及申报资料要求〉的通告》（2020 年第 68 号）将古代经典名方中药复方制剂分为按古代经典名方目录管理的中药复方制剂和其他来源于古代经典名方的中药复方制剂，并明确“其他来源于古代经典名方的中药复方制剂，包括未按古代经典名方目录管理的古代经典名方中药复方制剂和基于古代经典名方加减化裁的中药复方制剂”。
本技术指导原则主要围绕其他来源于古代经典名方的中药复方制剂的特点，明确药学研究的一般要求。药材、饮片、制备工艺、质量标准等具体研究工作应当参照相关技术指导原则开展。
7.25，【CDE】关于《腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床试验申请药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》征求意见的通知
征求意见截至8月25日
本征求意见稿在遵循《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则》基本理念和一般原则的基础上，充分考虑了腺相关病毒载体的特点。指南撰写过程中，主要针对腺相关病毒载体类体内基因治疗产品早期研发过程中需要关注的药学研究问题进行阐述，其他在中国药典和早期发布指南中介绍的要求将不在指南中重复强调。本指导原则包括前言、使用范围、一般原则、生产用物料、生产工艺、质量研究与质量标准、稳定性研究、包装与密封容器系统、参考文献等章节。
7.27，【CDE】关于《乙酰半胱氨酸颗粒生物等效性研究指导原则（征求意见稿）》等五项技术指导原则公开征求意见的通知
征求意见截至8月27日。
包括：
《乙酰半胱氨酸颗粒生物等效性研究指导原则（征求意见稿）》
《依托咪酯乳状注射液生物等效性研究指导原则（征求意见稿）》
《依帕司他片生物等效性研究指导原则（征求意见稿）》
《硫辛酸片生物等效性研究技术指导原则（征求意见稿）》
《利丙双卡因乳膏生物等效性研究指导原则（征求意见稿）》
【注册、审批、审批】
7.30，CDE 药品审评报告和说明书更新，其中包括下列国产新药
注：仅列出国产创新药和改良型新药，多受理号仅展示其中1个，供参考。企业用户可至识林“CDE 药品审评报告”按发布时间查阅最新的上市药品信息。
【GXP与检查】
7.25，【上海】关于公开征求《上海市药品生产经营企业关键人员管理办法（试行）》（征求意见稿）意见的通知
征求意见截至8月25日。
本市药品生产企业关键人员和药品经营企业关键人员的管理、履职和监管，适用本办法。
本办法所称的药品生产企业，是指持有有效期内《药品生产许可证》的企业。药品经营企业，是指持有有效期内《药品经营许可证》的企业。
本办法所称的药品生产企业关键人员，是指法定代表人、企业负责人、生产管理负责人（以下简称生产负责人）、质量管理负责人（以下简称质量负责人）、质量受权人和药物警戒负责人。药品经营企业关键人员，是指法定代表人、企业负责人和质量负责人。
【政策法规综合】
7.24，【卫健委】关于印发深化医药卫生体制改革2023年下半年重点工作任务的通知
卫健委文中亦有针对药品的专门内容,部分摘录如下：
推进医药领域改革和创新发展
（十三）支持药品研发创新。明确医药产业链短板和支持重点...持续推进优先审评审批工作...健全新药价格形成机制。继续发布鼓励研发申报儿童药品清单和鼓励仿制药品目录。
（十四）常态化开展药品和医用耗材集中带量采购。开展新批次国家组织药品和医用耗材集中带量采购。指导各省（自治区、直辖市）年内至少开展一批（含省际联盟）药品和医用耗材集中带量采购，实现国家和省级集采药品数合计达到450个...
（十五）加强药品供应保障和质量监管。持续推进基本药物优先配备使用。加强短缺药品协同监测预警和分级应对...加快药品流通行业创新发展...促进规范合理用药。对国家组织药品和医用耗材集中带量采购中选产品全覆盖抽检，开展疫苗生产企业全覆盖巡查和血液制品生产企业抽查检查。合理进口必要的药品和医疗器械。研究完善“两票制”有关政策措施。
7.28，【国家医疗保障局】关于做好2023年城乡居民基本医疗保障工作的通知
支付端，医保局继续推进五项具体要求：
- 一是加强医保药品目录管理，完善和规范谈判药品“双通道”管理，推动省域内“双通道”处方流转电子化，提升谈判药品供应保障水平。
- 二是及时把符合条件的医用耗材、医疗服务项目按程序纳入当地医保支付范围，并加强支付管理。
- 三是规范和强化民族药、医疗机构制剂和中药饮片医保准入管理，并动态调整。
- 四是扎实推进按病组和病种分值支付方式改革，年底前70%统筹地区开展实际付费。
- 五是统筹做好医保支持“互联网+”医疗服务医保支付、支持中医药传承创新发展有关工作。
集采方面，提出四项具体要求：
- 一是持续扩大药品耗材集中带量采购覆盖面，严格集采量执行，促进医疗机构优先使用集采中选产品。
- 二是持续完善医药集采平台功能，提升药品耗材“网采率”和集采平台统一服务水平。
- 三是持续推进实施全国医药价格监测工程，加强全国挂网药品价格信息共享和价格查询。
- 四是做好医药价格和招采信用评价，开展医疗服务价格改革试点评估。
【新药批准和报产】
7.24-7.30，NMPA发布1个新药批准，CDE受理6个NDA
注：仅列出新药（包括改良型新药和生物类似药）的上市申请和批准上市信息。在“以临床价值为导向”的背景下，申请上市以及获批的品种，其适应症、临床研究策略、注册路径，都值得业界关注和分析。
识林-实木
识林®版权所有，未经许可不得转载
必读岗位及工作建议： - QA：确保质量控制流程符合指导原则要求，制定和更新质量标准。
- 注册：在药品注册过程中，准确引用指导原则，确保申报材料合规。
- 研发：根据指导原则开展药学研究，确保产品设计和开发符合规范。
- 生产：遵循指导原则进行生产活动，控制生产过程中的质量风险。
文件适用范围：
本文适用于生物技术制备的体内基因治疗产品，包括病毒载体、核酸类和细菌载体类产品。主要针对创新药或仿制药，不包括化学合成工艺生产的核酸类产品。适用于中国药品监管机构的注册分类，针对Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。 要点总结： - 产品设计与研发：强调产品设计需基于临床需求，考虑安全性、有效性及生产可行性，鼓励采用“质量源于设计”的理念。
- 风险评估与控制：明确提出需要对生产用物料、活性成分、生产工艺等方面进行风险评估，并制定相应的控制策略。
- 生产用物料管理：要求对起始原材料进行严格的质量控制，包括质粒DNA、细菌种子批、病毒种子批等，确保其安全性和稳定性。
- 生产工艺开发与验证：强调生产工艺的稳健性，要求基于质量研究结果明确工艺步骤和关键工艺参数，并对工艺进行确认与验证。
- 质量研究与质量标准：要求进行全面的质量研究，建立科学的质量标准，包括检验项目、标准限度和分析方法。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读指南- 研发：理解自然史研究在药物开发中的应用，特别是在确定患者群体和临床结果评估方面。
- 临床：掌握自然史研究在设计外部控制研究中的作用，以及如何利用这些数据进行临床试验设计。
- 注册：了解与FDA交流自然史研究的时机和方式，确保研究设计和数据收集符合监管要求。
- QA：确保研究方案、数据元素和研究计划的质量控制，遵循数据收集、存储和传播的标准。
文件适用范围本文适用于指导罕见疾病药物开发的自然史研究，包括化学药和生物制品，主要针对美国FDA监管框架下的药品注册分类，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业。 文件要点总结- 患者群体识别：自然史研究有助于识别和理解罕见疾病患者的不同亚型和临床表现，为临床试验设计提供关键信息。
- 临床结果评估：通过自然史研究，可以评估和开发临床结果评估工具，以监测疾病进展和治疗反应。
- 生物标志物的识别与发展：自然史研究有助于发现可作为药物开发中诊断、预后或治疗反应预测的生物标志物。
- 外部控制研究设计：利用自然史研究数据作为外部控制组，需考虑控制组与治疗组的相似性、数据收集的一致性等因素。
- 数据收集、存储与传播：强调了数据的标准化收集、安全存储和广泛传播的重要性，以及与FDA交流自然史研究设计和结果的必要性。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
