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国内药政每周导读：审评计时规范，海南真实世界研究，抗肿瘤中药新药、双抗、慢肾，多发性硬化等多个临床指南
出自识林
国内药政每周导读：审评计时规范，海南真实世界研究，抗肿瘤中药新药、双抗、慢肾，多发性硬化等多个临床指南
2022-11-21
【创新药与临床研究】
11.14，【CDE】关于发布《双特异性抗体抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》的通告（2022年第40号）
本指导原则曾于2022年4月征求意见。
双特异性抗体(bispecific antibody，BsAb，以下称为“双抗”) 是通过细胞融合、重组 DNA、蛋白质工程等技术制备的人工抗体，可以同时或先后特异性结合两种抗原或同一抗原的两个不同表位。
识林用户可使用“页面比对”读花脸稿，修订内容包括但不限于：
- “除上述结构类型以外，还可能有其他的结构或结构分类（例如对称样双特异抗体和非对称样双特异抗体等）”
- 更全面描述双抗效果，即“或通过桥联受体加强信号通路从而增强抗肿瘤效果，也可通过靶向介导增加抗肿瘤的特异性和安全性。”
- “可能需要谨慎考虑开发 BsAb 的必要性及合理性；必要时需开展与单抗的对照研究。”
11.16，【CDE】关于公开征求《慢性肾脏病治疗药物临床试验技术指导原则》意见的通知
慢性肾脏病（Chronic kidney disease，CKD）为肾脏结构或功能异常持续 3 个月以上，并对健康造成影响的一类疾病。
2017 年，全球约有 8.5 亿人患肾脏疾病，120 万人死于CKD，全球接受肾脏替代治疗的人数超过 250 万人，有研究预计到2030 年时该人数将增加一倍，达到 540 万人。CKD 的疾病负担逐年上升。目前国内外有多个品种处于临床研发阶段。为规范和指导 CKD 治疗药物临床试验，制定本指导原则。
指导原则主要讨论了 CKD 治疗药物临床试验设计的总体考虑、研究人群以及疗效终点等重点关注内容。仅作为推荐性建议。主要内容包括：概述及适用范围；总体考虑（受试者、疗效指标）；临床药理学研究；探索性临床试验；确证性临床试验（总体设计、受试者、对照药的选择、基础治疗、补救治疗、治疗持续时间、疗效终点）；安全性评价；儿科人群临床试验等内容。
本指导原则适用于 CKD 治疗药物的临床研发 , 包括化学药品和治疗用生物制品。
11.16，【CDE】关于公开征求《狼疮肾炎治疗药物临床试验技术指导原则》意见的通知
狼疮肾炎（Lupus nephritis，LN）是系统性红斑狼疮引起的肾脏损害。目前，批准用于治疗 LN 的药物很少，其疗效有限且存在一定的安全性问题，迫切需要新的药物以满足临床需求。为鼓励 LN 治疗药物研发，进一步规范和指导 LN 药物的临床开发，提供可参考的技术规范，组织起草了 LN 治疗药物临床试验技术指导原则。
本指导原则主要适用于 LN 新药的临床研发，仅作为推荐性建议。
主要包括概述；总体考虑；临床药理学研究；探索性临床试验；确证性临床试验：总体设计、对照组、受试者、治疗持续时间、基础治疗、补救治疗、疗效指标；安全性评价等内容。
11.17，【CDE】关于公开征求《与恶性肿瘤治疗相关中药新药复方制剂临床研发技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
随着恶性肿瘤呈现慢性病化趋势，肿瘤患者对治疗体验和生存质量有了更高的期望。近年来，中药新药用于改善癌因性疲乏、恶心-呕吐-食欲减退症状群等恶性肿瘤症状改善的沟通交流会和注册申请明显增多。
中医药在中西医结合的临床实践中亦积累了一定的经验，迫切需要将中药在临床实践中的治疗特点和优势以及人用经验转化为新药。
本指导原则根据“三结合”审评证据体系下中药临床研发和审评的新要求，制定新的体例框架，打破既往中药适应症临床研究指导原则仅关注试验设计的撰写模式，突出中医药理论和人用经验在中药新药研发中的指导作用，引导申请人在与恶性肿瘤治疗相关中药新药复方制剂临床研发时，关注中医药理论、人用经验和临床试验的有机整合，共同构成有效性评价的证据。
内容方面，从现阶段中医药治疗恶性肿瘤的临床实际需求出发，以突出中医药的特点和优势为目标，提出了与恶性肿瘤治疗相关中药新药复方制剂的研发方向，并针对人用经验和临床试验研究需关注的问题提出了需关注的问题，以指导和鼓励研发。
11.18，【CDE】关于发布《国家药品监督管理局药品审评中心 海南省药品监督管理局 海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局开展药品真实世界研究工作实施办法》的通告(2022年第41号)
真实世界研究正式启动，具体流程和资料要求也已明确。
CDE已发布多个真实世界相关指南，识林用户可登录阅读【真实世界】主题词。
申报试点程序
（一）申请。获批在乐城医疗机构使用的临床急需进口药品，其持有人或经持有人授权的代理人有意愿在乐城开展药品真实世界研究试点，并有注册申报目的的，按照确定的标准和格式，向海南省局或乐城局提交申请和方案。
（二）初审。海南省局初步审核，符合初审相关要求的报药审中心，不符合要求的退回申请人。15 个工作日内完成。
（三）审核。药审中心30 个工作日内完成审核，将意见反馈海南省局。
（四）纳入试点。经药审中心审核符合要求的，海南省局书面通知申请人纳入试点。
（五）开展研究。申请人按经审核同意的试点方案开展药品真实世界研究，海南省局对申请人开展情况进行督促和监督检查。如方案关键要素有重大变更的，申请人应及时提出沟通交流申请。
（六）申报注册。申请人完成药品真实世界研究后，向药审中心提出沟通交流申请，双方就研究结果达成共识后申报注册。
（七）审评。药审中心按规定程序、标准开展审评。
11.18，【CDE】关于公开征求《多发性硬化治疗药物临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
多发性硬化是一种免疫介导的中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病，临床表现、疾病分型、病理生理学过程复杂多样，使多发性硬化治疗药物的临床试验设计和评价面临巨大挑战。
本指导原则适用于多发性硬化治疗化学药品和治疗用生物制品的研发，主要聚焦于延缓疾病进展的治疗药物，旨在治疗神经功能障碍并发症的药物不在本指导原则的范围之内。
11.18，【CDE】关于公开征求《干眼治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
干眼是一种多因素引起的慢性眼表疾病，患病率高、严重影响患者视觉与生活质量、尚缺乏有效治疗手段。由于目前该病诊断和分类标准尚不统一、多因素影响疾病特征和进程、疾病症状和体征分离、患者感受和疾病状态检测的内在变异性等，使干眼治疗药物的临床试验设计和评价面临巨大挑战。
本指导原则适用于干眼治疗化学药品和治疗用生物制品的研发。不适用于干眼预防用药物。
11.18，【CDE】关于公开征求《特应性皮炎治疗药物临床试验技术指导原则》意见的通知
特应性皮炎是一种慢性、复发性、炎症性皮肤病，以皮肤干燥、慢性湿疹样皮损和明显瘙痒为基本特征，严重影响患者精神状态和生活质量。AD大多初发于婴儿期，1岁前发病者约占全部患者的50%，部分患者病情可以迁延到成年，但也有成年发病者。发达国家儿童AD患病率约10-25%，成人患病率约2-8%，我国AD患病率近年来增长迅速。
重点考虑的问题：1.儿童人群的临床试验考虑，2.主要疗效终点的考量，3. 对研究人群的考虑。
【注册，审评，审批】
11.15，【NMPA】关于医用透明质酸钠产品管理类别的公告（2022年第103号）
目前透明质酸钠（玻璃酸钠）产品除了在药品、医疗器械应用外，还常用于化妆品、食品等领域，部分产品用途介于药品、医疗器械、化妆品边缘。
为更好地指导相关产品管理属性和类别判定，103号公告中增加了涉及透明质酸钠（玻璃酸钠）的边缘产品、药械组合产品管理属性界定原则以及相关医疗器械产品分类原则，明确了相关产品的管理属性和管理类别。
11.16，【CDE】关于发布《国家药品监督管理局药品审评过程中审评计时中止与恢复管理规范（试行）》的通知（药审业〔2022〕614号）
查阅识林“版本历史”，本文曾于2021年11月征求意见，一年后终于落地。
审评计时的中止与恢复，与药品上市时间之间相关，而且是药企难以控制的阶段，因此，药企管理层和注册人员都对本文非常关注。尤其是项目管理和注册人员，有必要细读本文，打好提前量，防延迟于未然，不至于无谓浪费宝贵时间。
识林用户可使用“页面比对”读花脸稿，修订内容包括但不限于：
- 新增中止的情形“申请人补充资料、核查后整改以及按要求核对生产工艺、质量标准和说明书等所占用的时间；”
- “涉及与其他国家政府协定需数据保护的品种。药审中心完成综合审评后，如仍在数据保护期内的，中止计时，待数据保护期届满前恢复计时。”此处提及“数据保护”，而且是与“其他国家政府协定”，针对具体“品种”，值得关注。2018年4月的“药品试验数据保护实施办法（暂行）（征求意见稿）”无此字样。
11.17，【山东省】关于公开征求《山东省药品上市后变更备案管理实施细则》意见的通知
本实施细则适用于法律法规规章及相关技术指导原则等明确的，由省级药品监督管理部门负责实施的药品上市后备案类变更，以及经药品上市许可持有人（以下简称持有人）与山东省药品监督管理局（以下简称省局）沟通交流，确认属于备案类的变更。
各省局变更相关文件，可登录识林查阅专属索引页面“省局药品上市后变更管理实施细则”。
【新药批准和报产】
11.14-11.20，NMPA发布4个新药批准，CDE受理6个NDA
注：仅列出新药（包括改良型新药和生物类似药）的上市申请和批准上市信息。在“以临床价值为导向”的背景下，申请上市以及获批的品种，其适应症、临床研究策略、注册路径，都值得业界关注和分析。
识林-实木
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岗位必读建议： - 注册：熟悉数据保护的申请流程和期限，确保注册申请时同步提交数据保护申请。
- 研发：了解受保护的数据范围，确保提交的数据满足保护条件。
- QA：监督数据保护的实施情况，确保企业合规。
文件适用范围：
本文适用于在中国境内的创新药、创新治疗用生物制品、罕见病治疗药品、儿童专用药以及专利挑战成功的药品。主要针对创新药或仿制药、生物类似药的注册分类，由国家药品监督管理部门发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。 文件要点总结： - 数据保护目的：完善药品试验数据保护制度，促进药品创新，提高药品可及性。
- 保护对象：包括创新药、创新治疗用生物制品、罕见病治疗药品、儿童专用药和专利挑战成功的药品。
- 保护期限：创新药6年，创新治疗用生物制品12年，罕见病和儿童专用药6年。
- 保护方式：在保护期内，未经权利人同意，不得批准同品种药品上市申请。
- 实施流程：包括申请、技术审查、授权公示、异议解决机制等步骤。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
