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国际药政每周概要：ICH Q5A(R2) 病毒安全性评价指南定稿；FDA调查CAR-T治疗的恶性肿瘤风险，2023年审计缺陷列表，计算模拟鼻用喷雾剂分布；WHO首届全球临床试验论坛
出自识林
国际药政每周概要：ICH Q5A(R2) 病毒安全性评价指南定稿；FDA调查CAR-T治疗的恶性肿瘤风险，2023年审计缺陷列表，计算模拟鼻用喷雾剂分布；WHO首届全球临床试验论坛
2023-12-05
【监管综合】
11.29【ICH】Q5A(R2) 来源于人或动物细胞系生物技术产品的病毒安全性评价
指南描述了生物技术产品的病毒安全性评估，包括病毒清除和检测，并概述了这些产品上市申请中应提交的数据。生物技术产品包括生物治疗药物和某些来源于人或动物细胞系（例如哺乳动物、禽类或昆虫）的生物制品 。
指南推荐了评估产品病毒污染 风险的方法，控制病毒的潜在来源以及确认病毒清除的生产工艺，从而有助于生产源自动物或人类细胞系的安全生物技术产品。这些控制和清除方法包括：
要对细胞基质起始物料 进行全面表征/检测，以明确存在哪些病毒污染物；
通过确定人体细胞易感性或人体感染知识，对病毒污染物的潜在风险进行评估；
对同一生产工艺中不同病毒灭活或去除 方法的病毒清除研究进行仔细设计和实施。
12.01【FDA】FDA 综述：2023年12月1日
11.30【FDA】FDA 局长 Robert Califf 在全国消费者联盟健康咨询委员会冬季会议上的讲话
11.28【FDA】FDA 综述：2023年11月28日
11.27【FDA】FDA 通过药品供应链安全法案保护患者免受有害药品的伤害
【注册、审评、审批】
12.01【PMDA】药品 PMDA 风险沟通 更新
11.30【FDA】监管行动依据概要 - ADZYNMA
11.30【PMDA】药品 审评报告 新增 Rituxan
11.28【FDA】FDA 批准 nirogacestat 治疗硬纤维瘤
11.28【EMA】IRIS 申请人指南 内容更新
11.27【FDA】FDA 批准首个罕见良性肿瘤的治疗药物
11.27【PMDA】药品 已获批产品清单 新增 FY 2023
【创新研发与临床】
11.29【FDA】计算模拟揭示了鼻用喷雾剂分布的影响因素
美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）的研究人员和外部合作者研究了不同的因素如何影响皮质类固醇鼻腔沉积（药物颗粒进入鼻腔）以及相关的鼻腔分布（药物颗粒最终“驻留”）。该信息可用于预测局部和全身（全身范围）药物浓度。对于这些模拟，研究人员检查了三组因素 - 喷雾特性，人为因素和鼻腔解剖学 - 以更好地了解这些因素如何影响仿制药 的给药。为了进行模拟，研究人员从一名健康人和一名过敏性鼻炎患者的计算机断层扫描中创建了鼻腔（鼻子内部）的三维重建。
该研究为鼻用仿制药的开发和批准带来了几个好处。预测表明，人为因素和鼻腔解剖结构可以解释人体试验中观察到的大部分变异性，这将有助于行业和CDER解释未来的体内数据。此外，行业可能会选择采用 CFD 方法作为内部决策工具。最后，这些结果有助于 CDER 评估各种喷雾特性的临床相关性。通过提供关于这些特性应如何相似以证明生物等效性 的信息，可以更快地获得仿制药。
参见资讯：FDA 发表计算模拟研究揭示鼻用喷雾剂分布的影响因素 。
11.29【WHO】首届 WHO 全球临床试验论坛提出了可持续的临床研究基础设施的全球愿景
WHO 全球临床试验论坛的目标是：制定与世界卫生大会决议（WHA75.8）相一致的关于加强临床研究能力的联合愿景；讨论如何通过解决对当地临床和公共卫生具有重要意义的日常问题，帮助建立、增强和维持一直在使用的功能性临床试验能力；按地区和全球范围提供临床研究能力的最新情况，包括关键的临床研究网络。
在为期两天的讨论中，与会者呼吁采取几项优先行动来加强临床试验生态系统，包括：
1. 对临床试验 基础设施的国家支持，包括尽可能在每个国家提供持续的国内资金；
2. 改进监管和伦理审查及批准程序的协调和简化；
3. 在整个临床试验过程中加强与患者、公众和社区的互动；
4. 使用数字和信息技术支持临床试验；
5. 加速获得适用于临床试验的培训包，包括创新设计；
6. 促使临床从业人员将临床试验整合到卫生系统和实践中。
12.01【FDA】药物试验快照：ROLVEDON
12.01【FDA】药物试验快照：SPEVIGO
11.29【FDA】药物试验快照：IMJUDO
11.28【FDA】药物试验快照：PLUVICTO
11.27【FDA】药物试验快照：TECVAYLI
11.27【FDA】药物试验快照：AMVUTTRA
11.27【FDA】药物试验快照：VOQUEZNA TRIPLE PAK，VOQUEZNA DUAL PAK
11.27【FDA】药物试验快照：ADUHELM
【GxP 与检查】
11.27【FDA】483 2023年审计缺陷列表
本文从两个维度对FDA 483缺陷 项进行统计梳理。一是2013-2023财年FDA 483各类别缺陷项出现频次和比例；二是对FDA在2023财年（2022年10月1日至2023年9月30日）发布的483中所涉及的所有缺陷项按照类别和出现频次进行了排序，从而帮助业界更清楚地了解FDA检查的最新关注点和GMP 检查中最常出现的缺陷项，进而有针对性地进行自检 和迎检工作，提高合规水平。
相比于2022财年，2023财年药品和医疗器械 的483缺陷增多了，而生物制品 的483缺陷减少了。
参见资讯：FDA在2023财年发布的483缺陷项统计梳理 。
12.01【FDA】进口禁令 66-79 新增中国 南京克莱森医药化工有限公司
11.29【FDA】483 印度 Dr. Reddy's Laboratories Ltd.
11.28【FDA】警告信 美国 Dr. Berne's Whole Health Products
11.28【FDA】警告信 印度 Intas Pharmaceuticals Limited
【仿制药与生物类似药】
11.28【EMA】鲁拉西酮 BE 指南更新
11.28【EMA】氨吡啶 BE 指南更新
11.28【EMA】波舒替尼 BE 指南更新
11.28【EMA】二甲双胍 BE 指南更新
11.28【EMA】吡非尼酮 BE 指南更新
【安全性】
11.28【FDA】FDA 正在调查靶向 BCMA 或靶向 CD19 的自体嵌合抗原受体（CAR）T 细胞免疫治疗后发生 T 细胞恶性肿瘤的严重风险
FDA 表示，“虽然这些产品获批用途的整体获益继续超出其潜在风险，但 FDA 正在调查已确定的 T 细胞恶性肿瘤风险及所导致的严重后果，包括住院和死亡，并正在评估采取监管行动的必要性。”FDA 指出，正在调查接受 CAR-T 治疗的患者中出现 T 细胞淋巴瘤（包括携带工程化 T 细胞的癌细胞）的报告。
FDA 调查的产品包括：百时美施贵宝公司的 Abecma 和 Breyanzi，分别用于治疗多发性骨髓瘤和大 B 细胞淋巴瘤；诺华公司的 Kymariah，用于治疗成人和儿童淋巴瘤；吉利德旗下的 Kite Pharma 公司的 Tecartus 和 Yescarta，用于治疗白血病和淋巴瘤。
参见资讯：FDA正在调查CAR-T治疗后发生T细胞恶性肿瘤的严重风险
11.28【FDA】FDA 警告，抗癫痫药左乙拉西坦（Keppra、Keppra XR、Elepsia XR、Spritam）和氯巴占（Onfi、Sympazan）会出现罕见但严重的药物反应
【其他】
11.28【BPOG】工艺性能确认主计划：基因治疗的考虑因素
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岗位必读建议：
RA（注册专员） ：必读。熟悉IRIS系统操作流程，确保注册申请的高效提交与管理。QA（质量保证专员） ：必读。理解IRIS系统中的质量控制要求，保障数据的准确性和合规性。研发 ：了解IRIS指南，以便在研发阶段就考虑到注册要求。文件适用范围：
文件要点总结：
IRIS系统介绍 ：明确IRIS系统是用于创建、提交和管理药品注册申请的电子平台。申请流程 ：强调了从创建申请到提交的详细步骤，包括数据输入和文件上传。质量控制 ：特别指出了在IRIS系统中进行数据验证和质量控制的重要性。用户管理 ：规定了用户权限设置和账户管理的要求，确保信息安全。技术支持与帮助 ：鼓励用户在遇到技术问题时寻求EMA提供的技术支持。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
研发（R&D） ：理解病毒清除研究的设计和执行，确保生物技术产品的安全性。质量保证（QA） ：掌握病毒安全性评估的合规性要求，监督病毒检测和清除过程。生产（Production） ：遵循病毒清除程序，确保生产过程的病毒安全性。法规事务（Regulatory Affairs） ：熟悉ICH Q5A(R2)指南，为市场申请提供病毒安全性数据。工作建议：
研发（R&D） ：在设计生物技术产品生产工艺时，考虑病毒清除的策略和方法。质量保证（QA） ：建立和维护病毒检测和清除的SOPs，确保流程符合ICH Q5A(R2)要求。生产（Production） ：在生产过程中实施病毒清除步骤，记录并验证其效果。法规事务（Regulatory Affairs） ：准备市场申请文件时，包含病毒安全性评估数据和风险评估报告。文件适用范围：
要点总结：
病毒清除研究设计 ：强调使用代表性和合格的缩小模型评估病毒清除，考虑病毒载体的物理化学特性。病毒检测 ：在生产过程的适当步骤进行全面的病毒检测，以支持产品的总体安全性。风险评估 ：基于风险评估确定病毒检测和清除的范围和深度，考虑细胞基质、病毒种子/载体的特性。病毒载体产品 ：特定产品如AAV适用病毒清除步骤，确保清除外来和生产病毒。生产过程的病毒安全 ：依赖于封闭处理、测试和其他预防控制措施，通过风险评估支持产品的病毒安全。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
