• 知识
  • 视频
  • 社区
  •  首页
政策法规
  •  国内药监
  •  FDA
  •  EU
  •  PIC/S
  •  WHO
  •  ICH
  •  MHRA
  •  PMDA
  •  TGA
研发注册
  •  概览
  •  监管动态
  •  研究专题
生产质量
  •  概览
  •  监管动态
  •  各国GMP
  •  中国GMP
  •  中国GMP指南
  •  GMP对比
  •  检查缺陷
  •  研究专题
主题词库
  •  主题词库
帮助中心
  •  帮助中心
关于识林
  •  识林介绍
  •  识林FAQs
  •  功能介绍
  •  团队诊断
  •  联系我们
登录
  •  登录
  •  注册
替换
查找内容:
替换为:
全部替换
插入链接
链接网址:
链接显示标题:
请选择网址类型
点我插入链接
插入文件
文件名称:
文件显示标题:
请选择文件类型
点我插入文件
发现错误 发表观点

原文内容

反馈意见

提交 正在提交..... 反馈历史

复制下面的地址分享给好友

确定 正在提交.....
train

你好,

关闭
提交 重做 重新开始 关闭
跳转
  • 新建同级
  • 新建子级
  • 删除
  • 重命名
选择收藏夹
新建收藏夹
公开

取消 确定

1. 基本信息
姓名:
企业:
职位:
联系方式:
邮箱:
2. 请在此填写您的问题,我们将优先安排答疑
提交

报名成功!
课程观看链接如下:
请添加课程助理微信,获得更多信息:
确认
确定
取消 确认

  • 知识
  • 视频
  • 社区
  • 政策法规
    • 国内药监
    • FDA
    • EU
    • PIC/S
    • WHO
    • ICH
    • MHRA
    • PMDA
    • TGA
  • 研发注册
    • 概览
    • 监管动态
    • 研究专题
  • 生产质量
    • 概览
    • 监管动态
    • 各国GMP
    • 中国GMP
    • 中国GMP指南
    • GMP对比
    • 检查缺陷
    • 研究专题
  • 主题词库
  • 帮助中心
  • 关于识林
    • 识林介绍
    • 识林FAQs
    • 功能介绍
    • 团队诊断
    • 联系我们
  • 30天免登录

    忘记密码?

识林

FDA 发布电子健康记录和医疗索赔数据中的真实世界数据指南草案

首页 > 资讯 > FDA 发布电子健康记录和医疗索赔数据中的真实世界数据指南草案

页面比对

出自识林

FDA 发布电子健康记录和医疗索赔数据中的真实世界数据指南草案
EHR
页面比对
笔记

2021-09-30

跳转到: 导航, 搜索

美国 FDA 于 9 月 28 日发布了一份指南草案《真实世界数据:评价电子健康记录和医疗索赔数据以支持药品和生物制品的监管决策》。指南草案包括对拟使用来自电子健康记录(EHR)或医疗索赔的数据来帮助支持 FDA 批准的药物或生物制品的新用途,或帮助支持或满足批准后研究要求的申办人、研究人员和其它利益相关者的建议。

指南草案中的建议适用于所有旨在使用 EHR 或医疗索赔数据帮助证明药品或生物制品用于监管目的的安全性或有效性的研究设计。该指南草案是 FDA 计划发布的一系列指南的一部分,用以支持 FDA 的 RWE 计划。该指南草案的发布有助于满足 FDA 在《21 世纪医药法案》下的授权,并满足处方药使用者付费法案的目标,即,发布关于使用真实世界证据进行药物安全性或有效性监管决策指南。

指南重点关注与使用从 EHR 和索赔数据收集的 RWD 相关的三个问题,包括选择适当解决研究问题的数据源,研究设计元素定义的制定和验证,以及整个研究生命周期中的数据来源和质量。

该指南旨在补充 FDA 2013 年的指南《使用电子医疗保健数据进行和报告药物流行病学安全研究的最佳实践》,通过扩展与数据源选择相关的方面,并“为评估 EHR 和医疗索赔数据在临床研究中使用的相关性和可靠性提供了额外的指导。”FDA 指出,“该指南还提供了更广泛的关于在临床研究中使用 EHR 和医疗索赔数据的考虑因素,包括旨在为 FDA 评估产品有效性提供指导的研究。”

FDA 进一步解释指出,该指南不涉及研究设计或统计分析类型,也不认可任何特定类型的数据源或研究方法。“对于所有研究设计,重要的是确保用于帮助支持监管决策的数据的可靠性和相关性。”

FDA 强调,依赖来自 EHR 或医疗索赔数据的 RWE 的研究申办人应向 FDA 提交研究方案和统计分析计划,并应在进行研究之前请相关审评部门提供意见,或与相关审评部门会面。此类方案应确定将包含在研究中的所有数据来源,以及与数据相关的描述性信息。

FDA 指出,“应评估每个数据源,以确定可用信息是否适用于解决特定的研究假设。由于现有的电子医疗保健数据不是为了支持向 FDA 提交监管文件而开发的,因此了解它们为监管目的而使用时的潜在局限性很重要。”

FDA 提供了几个潜在限制的例子,例如当患者的治疗跨越多个卫生系统或网络时,EHR 无法捕捉患者的综合护理。即使为了为前瞻性临床研究收集额外数据而修改 EHR 系统,FDA 警告指出,“鉴于添加模块以收集大量额外信息的能力有限,基于 EHR 的数据收集可能仍然不全面。”

确定数据源的相关性是另一个需要考虑的关键因素。FDA 解释指出, “世界各地的医学实践和医疗保健系统之间存在差异,这可能会影响数据源与研究问题的相关性。不同类型的商业或政府医疗保健支付计划中的患者可能在一系列特征上有所不同,例如年龄、社会经济地位、健康状况、风险因素和其它潜在的混杂因素。”其他因素,例如药物分级、处方决定和医疗保健系统的覆盖范围,有可能影响在从一个医疗系统到另一个医疗系统使用相同产品治疗的患者的疾病严重程度。

FDA 建议申办人提供他们为特定假设选择特定数据源的理由,有关医疗保健系统的背景信息以及感兴趣疾病的诊断方法和首选治疗方法,以及对医疗系统中处方和使用实践的描述。FDA 表示,在考虑外国数据来源时,申办者还应解释上述因素如何影响结果对美国人群的普遍性。

指南还提供了有关数据捕获的建议,包括围绕覆盖连续性、数据链接和合成、分布式数据网络、可计算表型和非结构化数据等问题。还为处理缺失数据和数据验证提供了额外建议。指南还详述了研究设计考虑因素,FDA 提供了关于定义研究时间段、研究人群选择以及与暴露、结局和协变量确定和验证相关的问题的见解。

该指南还贯穿整个数据生命周期过程中的数据质量考虑,从数据的累计和管理到数据的转换和去标识化及其在数据仓库中的最终存储以及特定于研究的数据集的生成。

作者:识林-蓝杉
识林®版权所有,未经许可不得转载。如需使用请联系 admin@shilinx.com 。

岗位必读建议:

  • 研发(R&D):了解加速药品开发流程的新规定,确保研发项目符合新法规要求。
  • 注册(Regulatory Affairs):掌握法规对药品注册流程的影响,优化注册策略。
  • 临床(Clinical):关注临床试验设计的新指导原则,确保试验合规性。

文件适用范围:
本文适用于美国境内的化学药、生物制品、疫苗等药品类型,包括创新药、仿制药、生物类似药及原料药。主要面向Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。

文件要点总结:

  1. 加速药品开发流程:强调了加速药品从发现到上市的整个流程,以促进21世纪医疗创新。
  2. 临床试验现代化:提出了对临床试验设计的现代化要求,以提高试验效率和患者参与度。
  3. 个性化医疗推进:鼓励发展个性化医疗方法,包括精准医疗和基因疗法。
  4. 数据共享与隐私保护:规定了数据共享机制,同时强调了患者数据的隐私保护。
  5. 监管框架更新:明确了对FDA监管框架的更新,以适应新兴医疗技术和产品。

以上仅为部分要点,请阅读原文,深入理解监管要求。

适用岗位:

  • PV(药物警戒):必读。需理解文件中关于电子健康数据集在药物流行病学安全研究中的使用,以便更好地监控和评估药物安全问题。
  • 注册(Regulatory Affairs):必读。需掌握文件中的指南,以便在提交药物流行病学安全研究方案和最终报告时符合FDA的要求。
  • 生物统计(Biostatistics):必读。需了解文件中关于数据分析的最佳实践,以确保研究设计的科学性和结果的准确性。

工作建议:

  • PV(药物警戒):在监测和评估药物安全问题时,应特别关注文件中提到的使用电子健康数据集进行药物流行病学安全研究的最佳实践,以提高对药物风险的识别和评估能力。
  • 注册(Regulatory Affairs):在准备提交给FDA的文件时,应确保包含文件中强调的所有关键元素,如研究设计、数据分析计划、结果解释等,并确保所有内容符合FDA的当前思考。
  • 生物统计(Biostatistics):在设计研究和分析数据时,应遵循文件中的指导原则,特别是在处理混杂因素和效应修饰方面,以确保研究结果的可靠性和有效性。

适用范围:
本文适用于使用电子健康数据集进行药物流行病学安全研究的化学药和生物制品,包括创新药、仿制药、生物类似药和原料药。适用于在美国进行研究的Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等企业类别。

要点总结:
本文件强调了在进行药物流行病学安全研究时,使用电子健康数据集的重要性和最佳实践。特别强调了研究设计的选择应基于具体的药物、安全问题和假设,并不推荐特定的研究设计或数据分析类型。文件详细讨论了数据源的选择、研究人群的确定、混杂因素和效应修饰的处理、样本量和统计功效的估算、暴露和结果的定义及验证等方面。此外,还强调了在分析计划中预先指定的主要和次要分析的重要性,并推荐使用敏感性分析来评估不同假设对研究结果的潜在影响。文件还提到了在多数据源研究中链接或汇总数据的考虑,以及如何处理缺失和不可解释数据的问题。最后,文件强调了质量保证(QA)和质量控制(QC)在数据分析过程中的重要性,并建议对所有分析程序进行详细注释,以确保数据管理过程的准确性。

以上仅为部分要点,请阅读原文,深入理解监管要求。

取自“https://lib.shilinx.com/wiki/index.php?title=FDA_%E5%8F%91%E5%B8%83%E7%94%B5%E5%AD%90%E5%81%A5%E5%BA%B7%E8%AE%B0%E5%BD%95%E5%92%8C%E5%8C%BB%E7%96%97%E7%B4%A2%E8%B5%94%E6%95%B0%E6%8D%AE%E4%B8%AD%E7%9A%84%E7%9C%9F%E5%AE%9E%E4%B8%96%E7%95%8C%E6%95%B0%E6%8D%AE%E6%8C%87%E5%8D%97%E8%8D%89%E6%A1%88”
上一页: FDA_发布非无菌药生产中的微生物质量考量指南草案
下一页: 国家局启动_PICS_预加入申请,以监管国际化推进监管现代化
相关内容
相关新闻
  • 欧盟发布 2021-2023 年大数...
  • 从 2019 年预算看 FDA 药...
  • 【周末杂谈】了解临床试验设计...
  • 欧盟发布使用真实世界数据进行...
  • 欧盟发布大数据工作计划,增强...
热点新闻
  • 【识林新工具】AI知识助手,AI...
  • 【直播】25年5月全球法规月报...
  • ICH 新 CTD:时隔23年,全新...
  • 【识林新文章】中国无菌附录对...
  • FDA 宣布扩大对国外生产设施...

 反馈意见

Copyright ©2011-2025 shilinx.com All Rights Reserved.
识林网站版权所有 京ICP备12018650号-2 (京)网药械信息备字(2022)第00078号
请登录APP查看
打开APP