指南草案中的建议适用于所有旨在使用 EHR 或医疗索赔数据帮助证明药品或生物制品用于监管目的的安全性或有效性的研究设计。该指南草案是 FDA 计划发布的一系列指南的一部分，用以支持 FDA 的 RWE 计划。该指南草案的发布有助于满足 FDA 在《21 世纪医药法案》下的授权，并满足处方药使用者付费法案的目标，即，发布关于使用真实世界证据进行药物安全性或有效性监管决策指南。
指南重点关注与使用从 EHR 和索赔数据收集的 RWD 相关的三个问题，包括选择适当解决研究问题的数据源，研究设计元素定义的制定和验证，以及整个研究生命周期中的数据来源和质量。
该指南旨在补充 FDA 2013 年的指南《使用电子医疗保健数据进行和报告药物流行病学安全研究的最佳实践》，通过扩展与数据源选择相关的方面，并“为评估 EHR 和医疗索赔数据在临床研究中使用的相关性和可靠性提供了额外的指导。”FDA 指出，“该指南还提供了更广泛的关于在临床研究中使用 EHR 和医疗索赔数据的考虑因素，包括旨在为 FDA 评估产品有效性提供指导的研究。”
FDA 进一步解释指出，该指南不涉及研究设计或统计分析类型，也不认可任何特定类型的数据源或研究方法。“对于所有研究设计，重要的是确保用于帮助支持监管决策的数据的可靠性和相关性。”
FDA 强调，依赖来自 EHR 或医疗索赔数据的 RWE 的研究申办人应向 FDA 提交研究方案和统计分析计划，并应在进行研究之前请相关审评部门提供意见，或与相关审评部门会面。此类方案应确定将包含在研究中的所有数据来源，以及与数据相关的描述性信息。
FDA 指出，“应评估每个数据源，以确定可用信息是否适用于解决特定的研究假设。由于现有的电子医疗保健数据不是为了支持向 FDA 提交监管文件而开发的，因此了解它们为监管目的而使用时的潜在局限性很重要。”
FDA 提供了几个潜在限制的例子，例如当患者的治疗跨越多个卫生系统或网络时，EHR 无法捕捉患者的综合护理。即使为了为前瞻性临床研究收集额外数据而修改 EHR 系统，FDA 警告指出，“鉴于添加模块以收集大量额外信息的能力有限，基于 EHR 的数据收集可能仍然不全面。”
