首页 > 资讯 > 欧盟新药品法拟授予患者投票权，参与审批决策

出自识林

2025-10-29

*题图来自网络，仅作示意用。

10月初，欧盟药品监管改革进程迎来关键节点，除了此前报道的“未被满足的临床需求”定义之外，患者在EMA监管活动中的决策权问题成为各方另一讨论焦点，其最终结果将对欧洲药品监管带来深远影响。

此次欧盟药品法规修订案涵盖广泛内容，包括激励特定领域药物开发、确保药品在欧盟成员国的可及性、引入监管沙盒以及减轻药品对环境的影响等。但目前，欧盟委员会、欧洲议会和欧盟理事会（分别可看做行政、下院和上院）各自通过的草案版本在诸多条款上存在显著差异。

三方对话将正式讨论欧盟药品法规修订案的最终版本，其中涉及是否赋予患者在EMA负责审评建议的人用药品委员会（Committee for Medicinal Products for Human Use，CHMP）的投票权。

行政机构想要纳入患者决策，立法机构态度保守

欧盟委员会曾提议在 CHMP 中正式给予四名患者代表投票权，这一提议被视为患者权益的重要里程碑。然而，欧盟理事会在其提案中取消了患者投票权，仅要求CHMP考虑患者和卫生专业人员的意见。同样，委员会曾提议在药物警戒风险评估委员会（PRAC）中给予两名患者代表投票权，但理事会在其提案中将患者代表人数减半。

此外，新法规拟将EMA现有的六个涉及人用药品的委员会减少至两个，即保留CHMP和PRAC。其余四个委员会（分别是孤儿药委员会COMP，先进疗法委员会CAT，儿科药委员会PDCO和植物药委员会HMPC）的专业资源将被重新整合为工作组。

作为欧盟委员会的下级行政部门，EMA在面对患者群体代表质疑时，虽然表达积极支持态度，但也只能等待最终立法结果。EMA首席医疗官Steffen Thirstrup在会上表示，EMA将继续致力于在所有决策过程中纳入患者意见，并保持决策透明度。EMA 的医疗专业人员、患者和消费者工作组已使更多利益相关者参与EMA监管流程。

FDA的AC会包含患者代表，但并非正式席位

经查识林数据库，FDA已在药品监管决策中建立了系统化的患者参与机制，其中主要工具之一就是专家咨询委员会（AC会）。

AC会成员结构多元，包括科学专家（Scientific experts）、消费者代表（Consumer representative）、行业代表（Industry representative）以及患者代表（Patient representative）。

科学专家涵盖临床医学、工程学、生物学、物理学、生物统计学和食品科学等领域，他们必须具备分析复杂数据的能力。消费者代表需能分析科学数据、理解研究设计、讨论产品利弊，并在消费者组织中具有活跃参与度，此类代表与患者组织存在联系，但并非直接代表患者。行业代表则从受监管行业的角度讨论问题。

患者代表（不仅包括患者，也包括一线医护）有些特殊。为了有合法身份参与AC会并获取保密信息，他们通常会被任命为特别政府雇员（SGE）。患者代表参与会议，与科学成员和其他专家互动，并向审评部门提供建议。候选人经过精心招募和培训，以便他们能够履行职责，使得FDA了解患者的需求、优先事项和偏好，并收集对药品开发和决策具有重要意义的数据。

在FDA的AC会相关页面上，笔者暂未读到明文赋予患者代表投票权，FDA仅明确行业代表没有投票权。

值得一提的是，FDA局长Makary自上任以来频频针对行业代表，要将其移出AC会。FDA官员也在AC会上提醒行业代表控制发言。而最新的动向是CDER主任发表言论称AC会可能被弃用。与此同时，截至9月份，外媒统计自特朗普再次入主白宫以来，FDA仅举行了7次AC会，而去年同期举行了22次。

识林-实木

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