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细胞和基因治疗的生产、临床终点和报销问题，ASGCT 年会上 FDA 和 EMA 官员共同探讨对策
出自识林
细胞和基因治疗的生产、临床终点和报销问题，ASGCT 年会上 FDA 和 EMA 官员共同探讨对策
2022-05-25
基因疗法领域的前沿国际学术会议——美国基因与细胞治疗年会（ASGCT）于5.16-5.19日在华盛顿特区线下召开。
美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）创立于1996年，是一家总部位于密尔沃基的专业非营利性医学和科学组织，提供了一个国际化平台，供从业者们介绍和批判性讨论前沿基因和细胞疗法，是基因 和细胞治疗 研究的最大私立协会，每年吸引数以千计的全球各地的学者、FDA 官员、工业界代表、投资人参加。会议的内容涵盖基因疗法从实验研发到临床试验 以及各高校、研究所和药企的最新成果，包括众多研究人员将介绍基因与细胞治疗领域的前沿技术和方向。
在17日的会议上，CDER 主任 Peter Marks 和 EMA 的先进疗法 负责人 Ana Hidalgo-Simon 一致认为，监管机构和行业需要共同努力解决试验终点、生产问题、市场准入等产品开发中的瓶颈。尽管市场准入问题并不在监管机构的职权范围，但这些问题是为患有罕见疾病的患者提供更多细胞和基因治疗的一大绊脚石。
批准进程放缓的原因，FDA 官员也关心起报销问题
基因治疗公司 Lexeo Therapeutics 首席 Keith Wonnacott 在会上说：“2017、2018年令人兴奋，我们以为细胞和基因疗法的批准将会大幅增长，但在过去一两年中，我们看到了一些例子，产品因各种原因走向失败。”
生产中的质量控制 、临床试验终点 设置和疗效持久性问题是导致临床试验和上市申请审查延迟的最主要的几个原因。
Marks 回应道：“生产显然是薄弱环节，不幸的是有时我们会陷入这样的循环，我们经常发现早期研究中的产品与后来的产品之间并不一致，导致研发进程遇到障碍。”并且“你在测什么”——临床试验终点的设置也存在问题。Hidalgo 补充说，批准后的另一个障碍是这些产品被欧洲医疗技术评估机构（HAT）拒绝报销。Marks 直言高成本的治疗报销是一个难以忽视的问题，就像“房间里 800 磅的大猩猩”。对于每个新分子实体 的开发，如果解决的不是生死攸关的疾病，它的价值仍然存在争议，“如何解决这个问题，可能关系到有多少人愿意在该领域继续开展研究”。
再者，监管机构的人员是有限的。尽管如此，FDA 仍在进行内部调整，以帮助其专家腾出时间更多地参与其中。与此同时，EMA 正在将其在这方面的工作量分散到 27 个欧盟成员国的更多监管机构中。
面对挑战，一些可能的解决方案
Marks 表示，基因治疗 想要有效利用 FDA 的加速审评 监管途径，可以有一个简单的改进，即不要在等到研究开始后才提出替代终点 ，而是开始前就达成一致，这样预先设置临床终点 有助于避免意外。
此外，Marks 就加速审批 流程中哪些方面运作良好以及哪些方面可以做得更好发表评论：FDA 需要成为“更好的警察”，以确保已获得 FDA 加速批准的公司能够及时完成后续的验证性研究。正值国会考虑将加速审批改革作为用户费用再授权立法的一部分。（另请参阅识林文章【首仿药180天专营期和加速审批拟修订，FDA申请84亿美元预算用于2023财年工作】 ）
新成立的 Bespoke Gene Therapy Consortium 是 NIH 加速药物伙伴关系计划（AMP）的一部分，正在为一些产品开发做“剧本”或“食谱”，旨在优化和简化基因治疗开发流程，以帮助满足罕见病患者未满足的医疗需求。
Hidalgo-Simon 和 Marks 一致认为，更大程度上的监管一致性、使用统一的开发模板有利于支持针对较小的罕见病患者群体的全球基因治疗研究，并使研究更具商业可行性。
改变方式，加强沟通
在19日的会议上，FDA 的 CBER 下属先进疗法办公室(OTA)主任 Wilson Bryan 表示，该部门正在开展一系列内部措施，包括通过指导、研讨会和网络研讨会发布更多的群组通信，以加强与投资人的沟通，扩大信息传递。
虽然由于新冠疫情，OTAT 去年收到的研究性新药申请 (IND) 数量略少，但在未来会回到正轨，而人员配备跟不上不断增长的需求，OTAT 必须改变其工作方式，借助研讨会或网络研讨会等形式完成更多的交流。
“OTAT 致力于患者和高质量的科学交流，我们希望推动细胞 和基因治疗 产品向前发展。”Bryan 表示，“超过90%的申请是针对严重或危及生命的疾病，而50%是针对罕见疾病。需求是巨大的，细胞和基因疗法的快速发展给我们带来了挑战。”
作者：识林-白蜡
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