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美国众议院否决用于垂危患者的试用权提案
出自识林
2018-03-15
“尝试权 ”简单来讲就是要求赋予生命垂危患者在现有治疗无效时有尝试未获批上市的研究用药品的权利，禁止包括 FDA 在内的任何联邦机构采取任何行动限制对这类医药产品的制造、分销、处方、发放和使用的权利。该法案由美国一些患者团体和国会议员共同起草，虽广受患者支持，但FDA和产业界对此持有保留意见。
2018年3月13日，在众议院投票表决中，尝试权法案未获三分之二支持，遭到否决。
全美38个州通过尝试权法案
尝试权法律是美国州法律，制定尝试权法案的目的在于让绝症患者能够尝试已经完成临床1期检验但尚未获得FDA批准的试验性治疗方法（包括药品、生物制品、医疗器械）。这些法律的价值，包括不要求药品制造商提供患者正在寻求的治疗方法，一直争议不断。
2014年5月，科罗拉多州成为首个通过尝试权法案的州。到2017年10月为止，已经有38个州通过尝试权法案（见下图）。
尝试权法案的主要倡导者是位于亚利桑那州凤凰城的自由派智库戈德华特研究所(Goldwater Institute)，这一机构创建了立法模板，为各州的相关法律提供模板。该机构顾问Kurt Altman曾经表示，尝试权法案将医疗决定的控制权返回到各州 “。尝试权法案的其它倡导者包括患者及其家属，以及患者权益团体。 这些支持者有时会将尝试权法案称为《<达拉斯买家俱乐部>法案》。《达拉斯买家俱乐部》是2013年11月1日在美国上映的一部故事片，这部电影根据 Ron Woodroof的真实经历改编，取材于上世纪80年代Ron Woodroof被诊断出染上HIV病毒之后，通过从其它国家走私尚未在美国获批的药品用于自我治疗和分发给病友，与疾病和FDA抗争的真实故事。 绝症患者寻求尝试权的努力，有时会令各界联想去上世纪80年代ACT-UP团体和艾滋病患者团体寻求未经批准药品的往事。
各方声音
从伦理学的角度，有权尝试未经批准的治疗方法的一个理由在于，如果患者有权通过医师协助自杀或自愿安乐死，那么患者自己也应该享有尝试（未经批准的治疗方法）的权利。 有研究者认为，如果患者有权获得对自身所患绝症不起作用并会导致患者死亡的药物，还应该包括向该患者开具可能无效并可能会导致其死亡的处方药物的权利。事实上，“死亡权利”应该体现尝试使用“治疗癌症的试验药品“的权利。1
多位生命伦理学家一直在质疑尝试权法案真正惠及患者的程度。著名生命伦理学家Arthur Caplan、Alta Charo指出，这些尝试权法案不要求医生开具处于试验中的治疗方法，不要求保险公司支付，也不要求制造商提供相关产品。因此，这些法律实际上并未保障患者接受处于试验中的治疗方法的权利，属于没有威慑力的立法，并未给患者带来真正希望。 由于尝试权法案只要求药物完成I、II、III期临床试验的第I期，缺乏有关药物疗效的数据，尤其是针对病情严重的患者的疗效的数据，同时还缺乏这些药品针对垂危患者的安全数据。由于知情同意首先需要了解拟采用治疗方法的利弊，然后根据这些利弊做出决定，因此尝试权法律使得患者知情同意变得更加困难。一些州的尝试权法案也使患者面临失去临终关怀或家庭医疗保健的风险，而且围绕治疗的费用可能会过高，使得尝试权法案于事无补。 生命伦理学家Alta Charo称这些法律采取的方式 “开始时看似简单，但一旦进入之后就问题重重、错综复杂”。
医疗卫生领域的专家也对尝试权法案表示担忧。 认为如果法律允许患者使用未经批准的药物，可能会加速死亡或导致更多的痛苦。 任何给定的药物都存在无法治愈病症的可能，或者会导致不良反应，例如生病、病情加重甚至死亡。没有经过充分研究的药物可能导致患者出现更多不良反应。尝试权法案减少了FDA对药品监管的监督。有批评指出，由于可能会涉及违反联邦法律规定的药品州际贸易管辖权，各州的尝试权法案可能涉及违宪。美国医学会杂志2014年的一篇论文认为，尝试权法案 “似乎是徒劳的”。2
业界也认为该法案会成为研发过程中的负担 , 可能会因为产品脱离企业的控制 , 因为使用不当产生严重副作用或临床无效而造成恶劣社会影响甚至影响批准，也没有足够的资源生产这些额外请求的产品。来自于制药行业的反对声音指出，如果尝试权法律在全美50个州得以通过并得到广泛引用，药品研发体系将面临失灵的危险。
癌症之友组织的主席Ellen也发表文章认为这种“尝试权”可能是相当“危险的”，因为没有FDA正常的对临床试验的监管，严重疾病的患者更有可能会处在信息不对称或不安全的境地 , 她呼吁大家应把关注点放在争取扩大临床试验的入组范围和一些特殊使用通道上。
监管机构视角
在尝试权法案获得通过之前，那些用尽常规药物治疗但希望尝试实验性药物的患者只有两种选择。可以寻求参加临床试验，但这往往涉及旅行和健康相关的要求，很多生命垂危的患者难以达到这样的要求。这些患者也可以依据的“扩展使用”或“同情使用”计划向FDA申请获取药物。根据相关计划，医生、患者和药品制造商像FDA提出有权使用已经进入但尚未完成该药物批准程序的药品或器械的要求。医务室针对垂危患者的附属临床试验场所，并配有监督小组。FDA批准了几乎所有的这些要求，99% 的请求在四天内获得 FDA 批准，而对于紧急请求则在 24 小时内予以批准。但批评人士指出，申请扩大使用的过程仍然复杂、耗时，特别是对于没有经验提供实验性治疗药物的医生来讲，而支持尝试权的人士认为，这样的情况有碍医生和药品制造商进入到相关流程中。
2016年，来自于休斯敦的肿瘤医生Ebrahim Delpassand博士在向美国参议院委员会作证时表示，在FDA拒绝将这些患者纳入这位医生正在进行的临床试验后，依据德克萨斯州尝试权法，这位医生对78名患有神经内分泌癌的患者给予了LU-177 octreotate。然而，该药品的生产商Advanced Accelerator Applications已经通过针对神经内分泌肿瘤患者的扩展使用计划提供该药物。因此，Delpassand对在参议院作证时引述的这起案例，是否是确实属于采用尝试权法让患者获得处于临床研究中的产品，尚存争议。
驴象之争，众议院否决尝试权法案
但尝试权法律仍然热度不减，州议员继续提出尝试权法案。这在很大程度上得益于特朗普的反对监管调子和副总统彭斯的明确支持，同时得到美国中期选举期间，隐蔽资金开支最大的保守派团体“美国繁荣”(Americans for Prosperity)和“自由伙伴”(Freedom Partners)的强力支持 。2017年1月，威斯康星州共和党参议员Ron Johnson在参议院提交尝试权联邦议案。2017年8月3日，参议院的一致同意动议通过Johnson的提案。Johnson参议员曾威胁，如果在修正案中没有加入尝试权法案，就要求参议院举行对2017年FDA重新授权修正案（FDARA） 投票。Johnson参议员同意放弃就FDARA投票，以换取一致同意提案。2017年2月，众议员提出了参议院法案的同伴议案。
参议院版本的尝试权法案包括更广泛的资格定义，可能包括慢性病患者。众议院版本还要求患者获得与已经接受临床试验的患者相同的关于该药物的知情同意详情,包括实时不良事件报告以及用于通知FDA公司在什么时候向“尝试权”患者提供未经批准的药物的标准。
2017年10月，在众议院能源和商业委员会举行的听证会上，FDA局长Scott Gottlieb表示，特朗普政府支持立法构想，但Gottlieb反复建议立法应该大大缩小患者范围。
2018年1月，特朗普在国情咨文演讲中表示：“垂危患者应该有机会接受可能挽救生命的实验性治疗方法。”使得尝试权法律受到关注。
2018年3月第二个周末公布的众议院法案版本【House Right To Try Legislation Trickett Wendler 尝试权法案
这一法案受到民主党众议员的反对，认为该法案没有足够的保护患者权利。众议院能源与商业委员会首席民主党议员Frank Pallone在3月12日发表声明称，这一法案是不必要的立法，破坏了FDA的审批程序，由于不需要制造商给患者实际提供药品，这一法案给患者带来“虚假的希望”。
2018年3月13日，在众议院投票表决中，未获三分之二支持，这一法案遭到否决。支持该法案的共和党方面希望，能够通过一项简单多数通过的法规将其恢复进行表决。
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作者：识林-Kapok 识林-柯
参考资料：
2 P. Zettler, H. Greely "The Strange Allure of State 'Right-to-Try' Laws". JAMA Intern Med. 2014 Dec;174(12):1885-6
岗位必读建议：
QA：应深入理解FDARA对药品和生物制品监管要求的更新，确保公司产品符合最新的法规标准。 注册：需关注FDARA对药品注册流程的影响，及时调整注册策略。 研发：应考虑FDARA对新药研发的指导，特别是在儿科药品和设备方面。 文件适用范围：
文件要点总结：
用户费用计划修订： FDARA修订并延长了处方药、医疗器械、仿制药和生物类似产品的用户费用计划。信息文件开发： 要求FDA开发包括公共报告、国会报告、沟通计划等多种信息文件。儿科药品和设备： 特别强调了儿科药品和设备的开发和监管，以满足特殊群体的需求。药品和设备监管改进： 包括对药品审批流程和医疗器械检查的改进措施。仿制药市场准入： 提出了改善仿制药市场准入的措施，以增加竞争和降低药品成本。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
】，试图将就被尝试权的患者范围缩小至“具有在几个月内发生死亡的合理可能性”或“很可能导致早死的显著的不可逆转的疾病或病症 “。由于法案内容与参议院之前全票通过的版本【