首页 > 资讯 > 美国政府审查报告提出 11 项政策建议促进再生医学发展

出自识林

2023-07-27

美国政府问责办公室（GAO）最近公布了一份新的技术评估报告，审查再生医学的治疗应用、挑战和政策选项。GAO 表示再生医学公司面临着许多挑战，这些挑战限制了突破性新疗法的开发和使用。

GAO 对当前和新兴的再生医学技术和治疗应用进行了评估。报告探讨了（1）当前和新兴的再生医学技术和疗法及其潜在获益，（2）阻碍其开发和使用的挑战，以及（3）有助于增强获益并缓解与这些技术和治疗相关的挑战的政策选择。

GAO 审查了科学和政策文献以及相关重要报告；召开了为期 3 天的专家会议，并采访了学科专家和利益相关团体，包括政府机构、非政府组织、行业、学术界、用户团体（例如患者团体）。GAO 在报告中确定了三大领域的挑战，提出了 11 项解决方案。

三大领域的挑战分别是与标准化、监管和生产相关的挑战。标准化方面，由于再生医学技术和疗法非常复杂且发展迅速，制定再生医学标准具有挑战性，此外标准需要利益相关的共识，可能也很难达成。监管方面，再生医学面临着难以应对复杂监管框架、哪种监管途径最适合某些新兴技术和疗法的不确定性，以及 FDA 和合作机构人员短缺。生产方面，用于再生医学的细胞、组织和器官非常复杂，难以大规模生产。与生产相关的挑战还包括缺乏基础设施以及难以确保质量和一致性。

GAO 针对这三大方面的挑战提出了 11 项解决方案，从投入更多资金制定可提高安全性和提供一致性的标准，到加强监管机构与小公司之间的互动，再到对供应商提供更多监管和反馈以增强起始物料的一致性。

标准方面，GAO 表示，标准应该适当灵活，以允许创新，同时仍然足够详细和具体，以支持生产一致的优质产品。加强监管机构与企业之间的互动可以提供更及时的建议并避免非必要的延迟，尤其是对于较小的企业，他们不太可能聘请内部监管专家。GAO 表示，“缺乏专业知识可能会延迟产品开发过程，企业可能会花费时间和资源生成不符合 FDA 要求的数据。”

GAO 还提到生产基础设施缺乏的问题，指出再生医学领域的产品需要比小分子药物的生产方式更复杂的生产能力。这意味着企业需要拥有更好的系统来避免污染，需要允许定制和大规模生产的工厂设施。而这种投资对私营企业来说是一种风险，因为需要大量投资，除非疗法获得批准，否则投资可能不会得到回报。GAO 建议建立更多共享小试和中型生产设施，以帮助企业开发生产工艺。

起始物料方面，考虑到如果标准导致成本上升，那么起始物料供应商可能缺乏遵守标准的动力。GAO 建议对供应商加强监督和反馈，以提高起始物料的一致性。起始物料一致性提高可以因减少输入物料的变化来加速生产，并且可以降低产品开发过程失败的风险。

GAO 还建议 FDA 明确传达再生医学产品分类建议的机制并相应更新指南文件，以帮助企业应对复杂监管框架的挑战。GAO 建议 FDA 在指南中提供示例以进一步明确产品分类，这类示例可以是 FDA 有审评经验的技术和疗法的例子。FDA 还应确保 FDA 审评人员在答复产品申办人问询时提供一致的建议。

识林-蓝杉

识林^®版权所有，未经许可不得转载