英国启动老药新用项目，延长保护期并提供催化基金
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英国启动老药新用项目，延长保护期并提供催化基金
笔记 2021-03-19 英国卫生监管当局将建立一个新的国家改变药物用途（repurposing，老药新用）计划，旨在支持每年对现有药物两到三个新适应症的许可，并希望到计划第三年增加到对六个适应症的许可。 根据一份关于该计划的报告显示，“考虑到从改变用途的药物被迅速采纳用于治疗新冠（COVID-19）中吸取的经验教训”，英国国家医疗保健体系（NHS）已制定了路线图草案，并将在初步试点中测试该计划。 作为项目的一部分，英国卫生技术评估（HTA）机构 NICE 正在研究是否应审查其方法，以提供更明确的有关改变药物用途的指南，并提议设立“催化基金（catalyst fund）以支持优先领域的新用途许可。” 该报告实质上是“改变药物用途项目”进展的最新报告，该报告由项目委员会制定，并拟定了 2020/21 和 2022/23 年度的工作计划。项目委员会由NICE、英国药监局 MHRA、国家卫生研究所（NIHR）和卫生与社会保障部的代表组成。 报告表示，MHRA 已经密切参与了欧盟的改变药物用途项目（EC STAMP），虽然英国不再是欧盟的一员，英国正在遵循类似的原则并“走得更远”。另外，报告指出，MHRA 已与英国仿制药制造商协会就两个潜在的改变用途的候选药物进行了试点科学咨询会议。 目标 该项目的目标之一是确定合适的改变用途的候选药物，激励开发和许可，并从改善患者护理和降低国家卫生服务成本的角度，使开发具有“巨大潜在价值”的新用途的障碍最小化。合适的候选药物中包括那些正在标签外使用的药物。报告指出，目前新适应症的许可可能是针对带来许多好处的标签外使用。这减少了对定制患者信息的需求，并保证了药物的使用是基于证据的，并且在药物警戒监督之下。 根据路线图草案，可以由慈善机构、NIHR 信息观察站和 NHS 机构提出关于候选药物的想法，这些想法将根据未竟医疗需求、临床获益和成本等标准进行评估，然后排出该项目的优先级。下一步可能包括诸如 MHRA 的科学意见、证据生成以及与现有产品许可持有人联络的程序。该过程将包括评估将新用途推向市场的最佳方法，包括 NICE 指南、药品早期获取计划、创新许可途径、全面或有条件上市许可以及 NHS 临床委托政策。【英国药监局公布创新许可途径以加快药品开发 2020/12/29】 报告表示，NHS England（NHS 下属独立机构）估计，在三年中每年需要大约 1050 万英镑的预算来支持两到三份许可申请，“包括在需要时提供有关安全性和有效性的更多证据”。而到项目的第三年，支持的申请将增加到每年 6 个。 展望未来，“朝着更系统的方法收集有关潜在改变药物用途机会的情报将是更合适的，NIHRA 信息观察站的前景聚焦（horizon scanning）中增加对改变药物用途的早期讨论。” 激励措施 在激励措施方面，报告指出，如果一个产品在 10 年数据/市场保护期的前 8 年内有重大新适应症获批，则该期限可以延长至 11 年。报告表示，也可能存在“进一步延长市场保护期（或延长申请上市变更的时间范围）的选项，以激励现有的上市许可持有人对当前标签外使用申请变更。” 根据报告，仿制药企业表达了改变药物用途的兴趣，但是“目前没有办法收回成本”，这似乎是限制改变药物用途方面步伐的重要原因。 报告进一步指出，重要的是要确保为仿制药引入新的改用途适应症“不会影响制药商之间的竞争。”因此，如果对制药商的激励措施“以不影响促进有效竞争的现有定价和报销系统的方式实现”将是更可取的。激励措施将提供给那些通过竞争性过程率先在其上市许可中增加改用途适应症的制药商。市场上的其他制药商“随后经能够（使用现有的更简单、更快速的监管流程）在其上市许可中添加适应症，从而保持公平的竞争环境。” 报告指出，NHS England 目前正在与英国生命科学办公室讨论一种“催化型”基金，用来支持优先领域中的许可过程。如果不需要生成新的证据，则改用途药物的许可费用通常约为 16.3 万英镑，其中包括 MHRA 科学咨询会议、监管申报文件准备（3.5 万英镑）、具体产品的药物警戒和风险管理计划（约 5 万到 10 万英镑）以及更新产品信息（3 万英镑）。 作者：识林-蓝杉 |