在适应性试验设计方面一个值得关注的项目是 FDA 的复杂创新试验设计(CID)试点计划,该计划旨在帮助申办人测试该类研究设计,促进 CID 方法在药物开发后期中的应用,并且通过允许 FDA 公开讨论通过试点计划考虑的试验设计来促进创新,为申办人提供一些案例和模拟研究。
该计划于 2018 年 8 月启动,申办人可以向 FDA 提交 CID 想法,并与 FDA 工作人员举行会议以确定前进方向。CID 计划允许申办人与 FDA 工作人员举行两次会议,讨论他们的临床试验方案。在 CID 试点会议计划下,FDA 每季度将接受两次主要会议请求和两次候补会议。作为试点的一部分,对于每个会议请求,FDA 将在大约 120 天的时间内对相同的 CID 和医疗产品进行初次会议和后续会议。
信息披露问题
该计划的主要特点是 FDA 能够在产品批准之前讨论设计的某些特征,部分是为了向其他申办人展示哪些想法是可以接受的。信息披露曾被认为是加入该计划的主要障碍,但是 FDA 官员最近表示,这已经不是问题。FDA 药品审评与研究中心(CDER)生物统计学办公室的生物统计 IV 处处长 Dionne Price 在 DIA-FDA 推进复杂创新临床试验设计以有效地为患者提供药物的会议上表示,到目前为止,该试点计划已接受了四个试验。
一些申办人曾担心,由于披露要求,潜在的专有信息将被公开。利益相关者认为,在法律上的讨价还价可能会阻碍试点计划的参与。礼来公司全球监管事务高级总监 Danise Subramaniam 表示,披露问题仍然对申办人构成挑战。她在会上表示,起初公司不了解这一要求的含义,但后来得知 FDA 想要讨论的信息与在 clinicaltrials.gov 网站上发布的信息没有什么不同。“我们有一些灵活性,我们能够澄清哪些是我们真正不公开的内容,哪些能够进行对话。我们相信 FDA 不会不当披露,同时我们也会主动披露一些内容。我们正在努力与 FDA 建立良好的伙伴关系。”