21世纪医药法案：在患者共同目标上取得进展
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21世纪医药法案：在患者共同目标上取得进展
笔记 2016-12-14 FDA （译自FDA Voice “21st Century Cures Act: Making Progress on Shared Goals for Patients” 2016年12月13日，作者：Robert Califf 医师，FDA局长。） 12月13日奥巴马总统将《21世纪医药法案》（H.R 34 新法将大大提高FDA招聘和留住科学专家的能力。我们目前面临的挑战之一是招聘和留住我们在专业领域所需的专家，以使得我们能够完成工作并满足日益增长的职责。考虑到在生物科学、工程、信息技术和数据科学领域的巨大进步，这是一个极其重要的需求。预防、诊断和治疗策略将变得更加复杂，具有更大的潜在获益，而在某些情况下如果没有足够的证据来排除超出潜在获益的风险，则具有更大的风险。 新法正确地认识到患者应该在药物和器械研发中发挥重要作用，以诊断和治疗他们的疾病，因为患者处于独特的位置来提供关于他们如何生活和对抗疾病的基本见解。这也是我们的观点，这也是为什么FDA通过关注患者药物研发计划和医疗器械患者合作伙伴计划持续推进患者参与科学（science of patient input）。事实上，医药法案将加强这些持续努力以更好地将患者的声音融入FDA决策制定中。【FDA关注患者药物研发计划 - 识林资讯 2015/12/28】 新法还将支持现代化和改善临床试验设计效率的努力。几十年来这已经成为FDA的一个重要优先事项，但现在有了令人兴奋的新方法，我们需要制定一个关于哪些设计应该用于哪些临床问题的共识。例如，在癌症中，我们已经在权衡共同对照试验（common control trials）的使用，共同对照试验共用一个对照组，涉及多种不同的药物用于相同适应症，甚至可能涉及不同的公司。使用共同对照组的益处之一是需要招募和入组的患者总数减少，从而优化临床试验资源并潜在地缩短新研究取得进展所需的时间。 即使没有新法，患者也已经受益于FDA的计划效率、重视早期会议以及使用加快路径计划来加速批准和向患者提供新药和器械。FDA不是被动地处理产品申请，而是从研发过程的最初阶段就对各种所需的医药产品向企业和研发者提供咨询，如何开展必要的研究以及如何可行并有效地将概念转化为产品。这不仅意味着可以尽可能高效地研发重要的新产品，还意味着没有成功机会的药物和器械被及早识别，从而不会将金钱浪费在徒劳的研发上。这些计划已经被美国医药产品研发者所接受，并且他们正在做出真正的和积极的改变。 在美国，FDA使用的药品和生物制品加快审评计划（快速通道、优先审评、加速批准和突破性治疗）比其它国家类似的药品和生物制品监管机构所使用的更多，因此，相比国外同行，FDA是第一个批准大多数创新药的监管机构。 关于器械，即将过去的这一年是全年运行FDA加快获取路径（EAP, expedited access pathway）计划的第一年，EAP有助于加速某些医疗器械的研发和可用性，这些医疗器械显示了解决危及生命或不可逆转的疾病或病症的未满足医疗需求的潜力。到目前为止，我们已经授予24个器械EAP。新法在EAP的基础上构建突破性器械路径。 新法还制定了其它新计划。例如，有限人群（limited population）路径将有助于精简某些抗菌剂和抗真菌剂的开发计划，以便治疗患有严重或危及生命的感染而由于缺乏可用治疗药物而存在未满足需求的目标患者群体。预期这些抗菌药物的批准将依赖于主要针对这些有限人群的数据。“有限人群”声明将在标签上药品名称旁边醒目标注，这将提醒医疗服务提供者该药仅适用于有限的和特定的患者群体。有限人群声明、描述数据的附加标签说明以及FDA审查的宣传材料将有助于保证这些药品被严格地用于治疗那些严重的和危及生命的感染，同时产生更多证据以评估更广泛使用的安全性和有效性。 新法还创建了关于再生医学产品研发的新计划，这是一个重要而令人兴奋的新领域，值得特别关注。计划认定作为再生先进疗法的药品，并且采取适当行动提高研发效率和加强FDA、研究和开发者之间的信息交流。该计划的一个特别重要的元素是创建一个研究网络和公私合作伙伴关系，以帮助开发者产生关于他们提出的疗法是否确实提供了所希望的临床获益的明确证据。 展望未来，仍需开展许多工作来刺激产品研发。对于某些仍缺乏潜在科学知识的疾病，例如阿尔茨海默症，尚未找到成功的治疗方法。此外，我们在基于登记、索赔数据和电子健康记录构筑证据生成国家体系方面仅处在早期阶段，这将是丰富的上市后数据的来源并且是开展更有效研究的途径。上周，我们在新英格兰医学杂志（New England Journal of Medicine）上发表了一篇FDA领导对真实世界证据使用的共识，重点关注对随机试验和现实世界证据不相容的误解。事实上，在临床实践背景下随机化的使用将构成证据生成的重大进步，我们正积极鼓励在真实实践中开展随机试验组合的提议。新法为在监管背景下继续探索真实世界证据的使用提供了支持。 证据生成国家体系相关资讯： 新法还涉及向支付方和处方委员会提供医疗保健经济信息的医药公司。这一复杂的领域将需要认真界定原则，以指导信息交流，使得这些实体能够恰当地评估药物价值。 随着法案的颁布，我们在推进监管科学这一共同目标方面取得了巨大进展，从而我们能够继续加快发现、开发和交付医疗产品，以预防和治疗疾病、改善健康，同时维持向公众保证医药产品安全性和有效性的证据框架。我们对NIH资金的重大进展感到兴奋，并对反映在新法中的对严格的转化科学和数据共享的日益增长的关注表示欢迎。此外，阿片类药物成瘾治疗和精神卫生服务的资金是美国的一个重要的积极元素，符合我们对该领域巨大需求的认知。 FDA现在随时准备与国会、姊妹联邦机构和医疗产品生态系统一道实施这些重要规定，因为，我们继续代表美国民众，在这激动人心的时代保护和促进公众健康并推动创新。 编译：识林-椒 |
）签署成为法律。我很高兴的报告，这一法案建立在FDA推进医药产品创新和确保患者尽快获得治疗药品，以及用高质量的证据表明药品是安全性和有效性的持续努力基础之上。