首页 > 资讯 > FDA药物试验简讯和新药试验的多样性

出自识林

2017-02-16

你知道一些药品对男性和女性的影响不同吗？例如，女性通常仅需要男性所服用睡眠药品Ambien（唑吡坦）的一半剂量。种族和族裔也有不同影响。一类通常用于治疗高血压的药品 — 血管紧张素转化酶（ACE）抑制剂，已经显示在非裔美国人患者中比在白人患者中的疗效更差。

以上仅是为什么需要在适当患者群体上检测药品的两个实例。对于我们称之为“创新药”（之前从未在美国市场上使用的新药）的药品尤其如此。过去两年中，FDA药品审评与研究中心（CDER）批准了67个创新药。近年来，对某些亚群，如不同年龄、种族、族裔群体和性别的人在临床试验中的代表性已经变得愈加感兴趣。

为了帮助公众更好地了解信息，CDER在两年前试点了“药物试验简讯”计划，以提供关于临床试验中患者代表性的便于访问的信息。简讯显示了参与获批新药研究的有哪些人群以及根据性别、种族和年龄亚群划分的来自研究的组织信息。此外，还简要叙述了药品在各亚群中的作用是否有任何已报告的差异以及不同组之间的副作用是否有任何已报告的差异。自2015年1月起，CDER在每个新药正式批准日期后的一个月内发布“药物试验简讯”。

就在本周，我们发布了“药物试验简讯总结报告”（pdf，网页），提供了2015年和2016年获批新药的临床试验参与者的年平均数据。例如，女性比例2015年为40%，2016年为48%，非裔美国人2015年的比例为5%，2016年为7%。报告还阐述了安全性和有效性数据多大程度上取决于人口因素，例如性别、年龄和种族。本报告的核心是透明度的努力 — 向公众提供信息并实际显示临床试验中男性和女性、各种族和年龄群体的数量和参与情况。能够分享更多信息和事实将有助于帮助我们促进关于临床试验人口统计学的彻底和积极讨论。现在，任何人都可以去网站上快速浏览数据。

直到20世纪80年代末，临床试验还主要针对男性开展。自那时以来已经发生了很大变化。我们的药物试验简讯计划和总结报告强调了FDA增强透明度和更好地了解临床试验中的患者表现的承诺。

（译自FDA Voice “FDA Drug Trials Snapshots and Diversity When Testing New Drugs” 2017年2月13日，作者：John Whyte，医师，公共卫生硕士，FDA药品审评与研究中心专家事务与利益相关方参与主任。）

总结报告简介

欢迎来到FDA药品审评与研究中心（CDER）的药物试验简讯总结报告。

每年，CDER基于对来自申办人提交的临床数据的安全性和有效性检测的审评批准若干新药。这些临床试验中的参与者差异很大，一些试验只有不到十名患者，而另一些试验包括数千人。近年来，某些亚群，例如妇女和少数族裔群体的代表性已经成为广大公众更感兴趣的内容。作为《2012食品药品管理局安全和创新法案》的一部分（FDASIA 907），美国国会要求FDA报告临床试验参与者的多样性以及安全性和有效性数据多大程度上基于人口因素，如性别、年龄和种族。在认识到缺乏关于药物试验中易获取的信息之后，CDER试点了一项新的透明度倡议，称为“药物试验简讯”。

简讯是在新药获批后（无论是新分子实体（NME）还是原始生物药（BLA）产品）以标准化格式在线公布的数据。简讯显示了参与获批新药研究的人群并且将数据根据性别、种族和年龄亚群划分。此外，简讯还报告了在批准时人口统计学亚群的安全性和有效性是否存在已观察到的差异。自2015年1月起，CDER在每个新药正式批准日期后的一个月内发布“药物试验简讯”。

总结报告是增强透明度和更好地理解药物开发过程的另一承诺。报告对药物试验简讯计划头两年的数据做了总结，并按日历年2016年和2015年细分。每个日历年提供了每个人群的总体平均值，随后是更详细的每个临床试验性别、种族和年龄百分比的汇总表。自药物试验简讯推出以来，有超过25万人次访问了该网站。

我们希望这些信息有助于推进临床试验中不同亚群的适当代表性的对话，并欢迎反馈意见。

Janet Woodcock医师，药品审评与研究中心主任
John Whyte 医师，公共卫生硕士，专家事务与利益相关方参与主任

整理：识林-蓝杉
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