FDA 表示临床试验体系破碎，距现代化尚远
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FDA 表示临床试验体系破碎，距现代化尚远
笔记 2017-09-21 美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任 Janet Woodcock 表示目前的临床试验体系扼杀了创新，呼吁整合医疗保健和试验过程。她将目前的体系描述为“破碎的”，因为其不鼓励新药研发，但承认在体系现代化实现之前可能需要很长时间。 Woodcock 于 9 月 20 日在美国国家科学、工程和医学院关于真实世界证据的会议上的发言，强调需要一种新的药物研究方法，因为随机临床试验并不总是适合研究像罕见疾病之类的领域。Woodcock 表示，“我们无法有效地并且以成本划算的方式产生必要的证据，这将继续成为全球创新和护理质量的障碍。我们需要将临床试验世界和医疗保健世界尽可能地拉近。”如此多的工作是在试验的实际护理过程中完成的，以降低成本并提高效率。 Woodcock 推荐使用“混合”方法，使新药和补充适应症的研发现代化。她特别指出，主方案和平台试验的使用，作为这类研发的未来重要部分。她表示，“因为它们是连续的，而不需要开始和停止，它们可以添加元素来将数据收集和试验程序纳入护理过程。而这样就是真实世界证据的特征。这种类型的试验没有理由不能用于监管目的。” 虽然在美国和欧洲的团体正在努力将电子健康数据整合到试验系统中，但是这种做法成为常态还需要很长一段时间。FDA 局长 Scott Gottlieb 在前一天的演讲中解释了目前利用电子数据的困难。这些数据被激励以面向计费的方式结构化，这意味着患者相关的临床信息通常需要在“非结构化记录”中查找。【FDA 讨论对真实世界证据的使用 - 2017/09/20】 更精准可能使事情变得更糟糕 FDA 前任局长 Robert Califf 也在当天早些时候的主旨发言中谈到了现代化临床试验实践。他认为，旧体系“已经随着不仅昂贵而且我认为实际上使事情变得更糟的实践变得越来越笨重”。Califf 表示，“旧实践大大提高了成本，而没有改善质量，有时会使质量更差，因为标准操作程序已经变得比临床研究科学更重要。” Califf 目前在杜克大学担任重点关注整合卫生数据科学的新中心主任，专门指出了临床实践中的错误观点，即，更精准地记录每个数据项目将导致对疗效更可靠的估计。Califf 表示，工业界中的许多人都有这样的心态，“因为这是安全的，意味着我们必须做一些愚蠢的事情让人们看到我们真正关心安全”，尽管这不是监管机构在临床实践方面预期的心态。他表示，“在我们了解到这一点之前，我们将继续浪费数亿美元”。并补充指出，重新将精力转向设计、自动化和分析方法的质量应有助于加快证据生成，同时改善结果。 GCP 的命运？ 会议还讨论了有关临床试验场景的药物临床试验质量管理规范（Good Clinical Practices, GCP）的未来，Califf 将 GCP 描述为“不良好、不临床也不实践。” 牛津大学医学和流行病学教授 Rory Collins 表示，“我们需要的是二十一世纪的指南，谈论以适当的方式使用电子数据，涉及到在一系列领域的随机化。我认为虽然我们仍在使用十九世纪的指南，但将会很难做。因此我会终止使用。” 然而，Woodcock 并不支持抛弃 FDA 关于这一主题的任何 ICH 指南。她解释指出，FDA 的法规适用于使整个行业看起来不好的那“最低端百分之一”的行为者。“你不会相信有些人会做的事情，他们正在这样做。因此我们必须制定一些保护规则，因为这就是我所说食物链底层，这些人会做任何让人惊讶的事情。” Woodcock 表示，这些行为者对患者安全造成威胁，并且阻碍人们参加试验。为避免在一段时间内没有规则，FDA 需要提出使方法现代化的努力。 整理：识林-蓝杉 参考资料 |